近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Vigafyde（vigabatrin）即用型口服溶液，治疗1个月至2岁婴儿痉挛（is）儿童患者的单一疗法，其潜在益处大于视力丧失的潜在风险。
婴儿痉挛是一种罕见但严重的癫痫，对患者及其家人构成了重大挑战。Pyros致力于提供可靠的服务和负担得起的治疗选择，以帮助确保面临is诊断的家庭，以及他们的孩子被开了vigabatrin的家庭，能够迅速获得这种基本治疗。
批准日期：2024年6月17日 公司：Pyros Pharmaceuticals,Inc
VIGAFYDE（维他丁[vigabatrin]）溶液，供口服使用
美国首次批准：2009年
警告：永久性视力丧失请参阅完整的处方信息以获得完整的盒装警告。
•VIGAFYDE可导致永久性双侧同心视野收缩，包括可导致残疾的隧道视觉。在某些情况下，VIGAFYDE也可能降低视力。
•风险随着剂量和累积暴露量的增加而增加，但目前还没有已知的剂量或暴露于维加韦不会导致视力下降的风险。
•只要使用维他韦，以及可能在停用维他韦后，新的视力下降和恶化的风险仍会持续。
•建议VIGAFYDE患者进行基线和定期视力评估。然而，这种评估并不总是防止视力受损。
•VIGAFYDE仅可通过名为Vigabatrin REMS的受限程序获得。
作用机制
Vigadarin抗癫痫作用的确切机制尚不清楚，但据信是其作为γ-氨基丁酸转氨酶（GABA-T）的不可逆抑制剂的作用的结果，γ-氨基琥珀酸转氨酶是负责抑制性神经递质GABA代谢的酶。这种作用导致中枢神经系统中GABA水平升高。尚未确定血浆浓度与疗效之间的直接相关性。药物作用的持续时间被认为取决于酶再合成的速率，而不是药物从系统循环中消除的速率。
适应症和用法
VIGAFYDE被认为是治疗1个月至2岁儿童患者婴儿痉挛的单一疗法，对这些患者来说，潜在的益处大于潜在的视力丧失风险。
剂量和给药
•与其他Vigabatrin产品相比，VIGAFYDE是一种浓缩配方。在上处方、配药和给药之前，验证产品的强度和剂量。
•以50 mg/kg的日剂量开始（25mg/kg，每日两次）；每3天增加一次总日剂量，增量为25mg/kg/天至50mg/kg/天，最大日剂量为150mg/kg（每两次75mg/kg）。
剂型和强度
口服溶液：100mg/mL
禁忌症
没有
警告和注意事项
•据报道，在一些接受维他韦治疗的婴儿痉挛婴儿中，MRI信号异常变化和脊髓内水肿。
•AED的停药：减少剂量以避免停药癫痫发作。
•贫血：监测贫血症状。
不良反应
婴儿痉挛患者最常见的不良反应（发生率＞5%且大于安慰剂）包括嗜睡、支气管炎、耳部感染和急性中耳炎。
要报告疑似不良反应，请致电1-855-406-1010联系Pyros，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系美国食品药品监督管理局。
药物相互作用
苯妥英血浆水平下降：可能需要调整剂量。
包装供应/储存和处理
供应方式
VIGAFYDE（vigabatrin）口服溶液含有100mg/mLvigabatrin。它是一种透明、无色至浅黄色的薄荷味溶液装在白色不透明高密度聚乙烯（HDPE）150毫升装在纸箱中的瓶子中供应（NDC 80789-003-15）。
储存和处理
将未开封的瓶子储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的室温下，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）[见USP受控室温]。
打开后，将瓶子存放在冰箱中或室温在2°C至30°C（36°F至86°F）下。首次打开90天后丢弃未使用的部分。
注：本品不销售，仅供专业人士参考！
请参阅随附的VIGAFYDE完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/217684s000lbl.pdf