近日,美国FDA批准由Biocodex公司研发的Diacomit(stiripentol)上市,与氯巴占(clobazam)联合使用,治疗2岁以上Dravet综合征患者的癫痫发作。 使用stiripentol的适应症和用法包括50mg/kg/天的剂量,以2或3个分剂量(16.67mg/kg每日三次或25mg/kg每天两次)口服给药,逐渐减少剂量或停药剂量。Stiripentol可作为口服胶囊和口服悬浮液使用。在用餐期间必须用一杯水吞下胶囊,不应打开或破坏胶囊。用于悬浮的粉末应在一杯水中混合,并在餐后混合后立即服用。建议的最大总剂量为3,000毫克/天。 批准日期:2018年8月21日 公司:Biocodex Inc. DIACOMIT(司替戊醇[stiripentol])胶囊,用于口服 DIACOMIT(司替戊醇[stiripentol])粉末,用于口服混悬液 美国最初批准:2018年 作用机制 DIACOMIT在人类中发挥其抗惊厥作用的机制尚不清楚。可能的作用机制包括通过γ-氨基丁酸(GABA)A受体介导的直接作用和涉及抑制细胞色素P450活性的间接作用,导致clobazam及其血液水平升高。活性代谢物。 适应症和用法 DIACOMIT适用于治疗2岁及以上服用clobazam的患者与Dravetsyndrome相关的癫痫发作。有一些非临床数据支持在Dravetsyndrome中使用DIACOMIT作为单一疗法。 剂量和给药 •DIACOMIT的剂量为50mg/kg/天,以2或3次分剂量口服给药。 •逐渐减少剂量或停止剂量。 •在用餐期间,必须用一杯水吞下胶囊。 胶囊不应破裂或打开。 •悬浮液应混合在一杯水中,并应在餐后混合后立即服用。 剂量形式和强度 •胶囊:250毫克或500毫克 •口服悬浮液:250mg或500mg 禁忌症 没有 警告和注意事项 •嗜睡:监测嗜睡,特别是当DIACOMIT与其他CNS抑制剂同时使用时;如果在与clobazam共同给药时发生嗜睡,考虑将clobazam初始减少25%。 •食欲下降和体重下降:应仔细监测患者体重和儿科患者的生长速度。 中性粒细胞减少症和血小板减少症:应在开始使用DIACOMIT治疗之前获得血细胞计数,然后每6个月一次。 •戒断:应逐渐撤回DIACOMIT,以尽量减少癫痫发作频率和癫痫持续状态增加的风险。 •苯丙酮尿症(PKU)患者的风险:DIACOMIT粉末悬浮液含有苯丙氨酸;在服用PKU患者之前考虑每日总摄入量。 •自杀行为和想法:监测自杀念头或行为。 不良反应 在至少10%的DIACOMIT治疗的患者中发生的不良反应比安慰剂更常发生,包括嗜睡,痉挛,躁动,共济失调,体重减轻,肌张力减退,恶心,震颤,构音障碍和失眠。 要报告可疑的不良反应,请联系BIOCODEX 在1-877-356-7787或FDA在1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。 药物相互作用 •DIACOMIT通过CYP3A4和CYP2C19的代谢抑制来增加clobazam及其代谢物的血浆浓度。在不良反应的情况下,考虑减少clobazam的剂量。 •CYP2C8,CYP2C19,P-gp和BCRP的底物可能需要减少剂量。 •CYP1A2,CYP2B6和CYP3A4的底物可能需要进行剂量调整。 •CYP1A2,CYP3A4或CYP2C19的强诱导剂:考虑DIACOMIT的剂量增加。 用于特定人群 •怀孕:根据动物数据,可能会导致胎儿伤害。 包装提供/存储和处理 提供 DIACOMIT胶囊 •250毫克:2号,粉红色,并印有“Diacomit”和“250毫克”,提供如下: 60瓶NDC 68418-7939-6 •500毫克:尺寸0,白色,并印有“Diacomit”和“500mg”,提供如下: 瓶子60 NDC 68418-7940-6 口服混悬液 •250毫克:包装成淡粉色水果味粉末,如下: 60 NDC的纸箱68418-7941-6 •500毫克:包装成淡粉色水果味粉末,如下: 纸箱60 60 NDC 68418-7942-6 存储和处理 储存在20°C至25°C(68°F至77°F)的干燥地方; 允许偏移15°C至30°C(59°F 至86°F)[见USP受控室温]。 存放在原包装中以防止光线照射。 完整说明资料附件: https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=58304ba8-9779-4658-811e-94ffe08c3f16