近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Isembyld（apitegromab-mstn）静脉注射，这是一种每月输注治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的药物，目前正在接受生存运动神经元2（SMN2）靶向治疗。

Isembyld (apitegromab-mstn) 是一种全人源单克隆IgG4抗体 (Anti-GDF8 / Myostatin)，可与前肌生长抑制素和潜伏型肌生长抑制素结合，抑制肌生长抑制素的激活，从而阻断肌生长抑制素信号传导。ISEMBYLD是首个也是目前唯一1个证实能改善正在接受SMN2靶向治疗的SMA患者运动功能的肌肉靶向治疗药物。

脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA） 是一种罕见的、严重的遗传性神经肌肉疾病。该疾病的特征是运动神经元不可逆性丧失、四肢和躯干随意肌萎缩以及进行性肌肉萎缩，导致患者终生运动功能持续下降，并可能降低儿童和成人的独立生活能力。SMA患者的运动功能下降受运动神经元健康状况和肌肉反应性的影响。SMN靶向治疗旨在预防运动神经元丧失，但并不直接作用于肌肉。据估计，全球约有35,000名SMA患者接受了SMN靶向治疗。

批准日期：2026年9月11日  公司：Scholar Rock, Inc

ISEMBYLD™（阿替罗单抗[apitegromab-mstn]）注射液，静脉注射用

美国初步批准时间：2026年

作用机制

ISEMBYLD是一种完全人源单克隆IgG4抗体，可与前肌生长抑制素和潜伏肌生长抑制物结合，抑制肌生长抑制蛋白的激活，阻断肌生长抑制酶信号传导。

适应症与用法

ISEMBYLD是一种靶向肌生成抑制素形式的重组单克隆抗体，适用于治疗成人脊髓性肌萎缩症（SMA）和目前正在接受存活运动神经元2（SMN2）靶向治疗的2岁及以上儿童患者。

剂量与用法

•ISEMBYLD的推荐剂量为10mg/kg，每4周静脉输注一次，输注时间约为60分钟至120分钟，输注速率不超过150 mL/小时。

•给药前，ISEMBYLD必须在0.9%氯化钠注射液中稀释。

•有关重要的准备和给药说明，请参阅完整的处方信息。

剂型和规格

注射：150mg/3mL（50mg/mL）溶液，装于单剂量小瓶中。

禁忌症

没有。

警告和注意事项

骨折：接受ISEMBYLD治疗的患者发生了严重的骨折事件。有低骨密度或多发性骨折病史的患者应谨慎使用。对于发生骨折的患者，权衡继续使用ISEMBYLD的风险和益处。

不良反应

SMA最常见的不良反应（发生率大于或等于接受ISEMBYLD治疗的患者的20%，比安慰剂更常见）是上呼吸道感染、呕吐、咳嗽、其他病毒感染、头痛、胃肠炎、咽炎和超敏反应。

如需报告可疑的不良反应，请联系Scholar Rock，股份有限公司，电话1-855-MED-SRRK（1-855-633-7775）或FDA，电话1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。

在特定人群中使用

•怀孕：根据动物数据，可能会对胎儿造成伤害。

•具有生殖潜力的雌性和雄性：根据动物数据，可能会影响生殖功能。 

包装供应/储存和处置

供应方式

ISEMBYLD（apitegromab-mst）注射液是一种清澈至中等乳白色、无色至淡黄色的溶液。它以150 mg/3 mL（50 mg/mL）单剂量玻璃棉纸箱（NDC 84717-150-01）的形式供应。

储存和处置

将ISEMBYLD药瓶存放在原罐头中2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中，以防止光线照射。不要冻结。不要摇晃。丢弃未使用的部分。

有关稀释输液的储存，请参阅用量和用法。

请参阅随附ISEMBYLD的完整处方信息：

https://scholarrock.com/documents/label/us/ISEMBYLD_PI.pdf