| 简介：
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Spinraza（nusinersen）高剂量方案，用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA）。基于10多年来支持SPINRAZA低剂量方案（12mg）的临床数据，高剂量Spinraza旨在通过负荷和维持给药阶段提供更高浓度的药物，为满足持续需求患者提供新的选择。
Spinraza（nusinersen）的高剂量方案（包括12毫克/5毫升/28毫克/5毫升/50毫克/5毫升）维持剂量注射。目前已在美国、欧盟、瑞士和日本获得批准，用于治疗患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿、儿童和成人。
脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）又称脊肌萎缩症，是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。根据发病年龄和肌无力严重程度，可分为多种形式。
批准日期: 2026年3月30日，公司：百健
Spinraza（诺西那生[nusinersen]）注射液，鞘内注射
美国首次批准：2016年
最近的重大变化
剂量和用法：03/2026
警告和注意事项：03/2026
作用机制
SPINRAZA是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在治疗由5q染色体突变引起的SMA，导致SMN蛋白缺乏。在SMA转基因动物模型中使用体外检测和研究，SPINRAZA被证明可以增加SMN2信使核糖核酸（mRNA）转录本中的外显子7内含物和全长SMN蛋白的产生。
适应症与用途
SPINRAZA是一种针对存活运动神经元-2（SMN2）的反义寡核苷酸，用于治疗儿童和成人患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。
用法与用量
SPINRAZA鞘内给药。
推荐剂量。
•推荐剂量为以下两种选择之一：
○低剂量方案：每14天服用一剂12mg负荷剂量，共三剂；然后在第三次剂量后30天进行第四次12mg负荷剂量；然后每4个月给药一次12mg维持剂量。
○高剂量方案：服用一剂50mg负荷剂量，14天后服用第二剂50mg负载剂量；然后每4个月给药一次28mg维持剂量。
重要的准备和管理说明。
•给药前让其温热至室温
•从小瓶中取出后4小时内给药
•给药前，取出5毫升脑脊液
•鞘内推注给药，持续1至3分钟
实验室测试和监测以评估安全性。
•在基线和每次给药前，进行血小板计数、凝血实验室检测和定量尿蛋白检测
剂型和规格
•注射：12毫克/5毫升（2.4毫克/毫升）装于单剂量小瓶中。
•注射：28毫克/5毫升（5.6毫克/毫升）装于单剂量小瓶中。
•注射：50毫克/5毫升（10毫克/毫升）装于单剂量小瓶中。
禁忌症
无
警告与注意事项
•血小板减少症和凝血异常：出血并发症的风险增加；在基线和每次给药前以及临床需要时进行测试。
•肾毒性：在基线和每次给药前需要进行定量点尿蛋白检测。
不良反应
在接受低剂量方案的SPINRAZA治疗的患者中，至少20%的患者发生了最常见的不良反应，其发生频率比对照组患者高出至少5%，这些不良反应是：
•婴儿型SMA患者的下呼吸道感染和便秘。
•晚发性SMA患者的发热、头痛、呕吐和背痛。
在接受高剂量方案治疗的SPINRAZA患者中，至少10%的患者最常见的不良反应发生率比历史匹配的假对照组高出至少5%：
•婴幼儿性SMA患者的肺炎、新冠肺炎、肺炎吸入和营养不良。
如需报告疑似不良反应，请致电1-844-477-4672联系百健，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
特定人群中的使用
怀孕：根据动物数据，可能会对胎儿造成伤害。
包装供应/储存和处理
供应方式
SPINRAZA注射液是一种无菌、透明、无色、无防腐剂的溶液，装在单剂量玻璃瓶中，每箱一瓶，规格如下：
•12毫克/5毫升（2.4毫克/毫升）（NDC 64406-058-01）
•28毫克/5毫升（5.6毫克/毫升）（NDC 64406-036-01）
•50毫克/5毫升（10毫克/毫升）（NDC 64406-037-01）
储存与处理
将原始纸箱存放在2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中，以避光。不要冻结。
SPINRAZA应避光，并在使用前保存在原始纸箱中。
如果没有冷藏，SPINRAZA可以存放在其原始纸箱中，在30℃（86℉）或以下避光保存长达14天。
给药前，如有必要，可以将未打开的SPINRAZA小瓶从冰箱中取出并放回冰箱。如果从原始纸箱中取出，在不超过25摄氏度（77华氏度）的温度下，冷藏的总时间不应超过30小时。
请参阅随附SPINRAZA的完整处方信息：
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U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved a High Dose Regimen of SPINRAZA® (nusinersen) for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA).
PRINCIPAL DISPLAY PANEL
Principal Display Panel - Spinraza 12 mg/5 mL Carton Label
NDC 64406-058-01
Spinraza®
(nusinersen)
Injection
12mg/5mL
(2.4mg/mL)
Sterile solution for
Intrathecal Use Only
Rx Only
Biogen®
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