Itvisma 4×1013vg/ml Single-dose vial 1×3ml（索伐瑞韦鞘内注射混悬） - 脊髓性肌萎缩症（SMA）药物

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Itvisma 4×1013vg/ml Single-dose vial 1×3ml（索伐瑞韦鞘内注射混悬）

药店国别：

产地国家：

美国

处方药：

是

所属类别：

3毫升

包装规格：

3毫升

计价单位：

瓶

生产厂家中文参考译名:

诺华基因治疗公司

生产厂家英文名:

Novartis Gene Therapies, Inc

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原产地英文商品名:

Itvisma 1.2×1014vg/3ml（4×1013vg/ml）single-dose vial

原产地英文药品名:

onasemnogene abeparvovec-brve

中文参考商品译名:

Itvisma 1.2×1014基因组拷贝数/3毫升（4×1013基因组拷贝数/毫升）单剂量小瓶

中文参考药品译名:

索伐瑞韦

曾用名:

简介：

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）悬浮输液,用于治疗2岁及以上、患有脊髓性肌萎缩症（SMA）且经确诊携带SMN1基因突变的儿童、青少年和成人。

Itvisma（Onasemnogene abeparvovec-brve）[OAV101 注射液，Zolgensma，索伐瑞韦]旨在通过单次鞘内注射，提供功能性人类SMN1基因拷贝，从而持续表达 SMN 蛋白，改善运动功能，解决 SMA 的遗传根源问题。

Itvisma是目前首个也是唯一一个可用于治疗此类广泛人群的基因替代疗法。Itvisma采用独特的设计，通过一次性固定剂量治疗SMA的根本遗传病因，无需根据年龄或体重调整剂量。通过替换SMN1基因，可以改善运动功能，有望减少其他现有疗法中常见的长期用药需求。

脊髓性肌萎缩症 (SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由脊髓中运动神经元的缺失引起，导致进行性肌肉无力和萎缩。它是婴儿死亡的主要遗传原因之一，但最近的治疗进展—包括今天的美国食品药品监督管理局批准—极大地改善了受影响个体的结果和生活质量。

批准日期：2025年11月24日公司：诺华

Itvisma（索伐瑞韦[onasemnogene abeparvovec-brve]）鞘内注射用，混悬液

注射

美国首次批准：2025年

警告：严重肝损伤，

查看完整的盒装警告的完整处方信息

•ITVISMA可导致急性严重肝损伤和转氨酶升高。

•先前存在肝损伤的患者可能面临更高的风险。

•鞘内注射前，通过临床检查和实验室检测评估肝功能。在注射ITVISMA前后服用系统性皮质类固醇。注射后继续监测肝功能至少3个月，以及临床指示的其他时间。

作用机制

ITVISMA是一种非复制型重组AAV载体，利用AAV9衣壳递送人类存活运动神经元1基因（SMN1）的功能拷贝。转基因DNA主要以游离形式存在于转导细胞的细胞核中。转基因的表达由组成型启动子（巨细胞病毒增强的鸡β肌动蛋白杂交体）驱动，导致SMN持续表达。SMA是由SMN1基因中的双等位基因突变引起的，这导致SMN蛋白表达不足。通过提供运动神经元中SMN蛋白表达的替代来源，有望促进转导运动神经元的存活和功能。

适应症与用途

ITVISMA是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，适用于治疗2岁及以上SMN1基因突变的成人和中年患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。

剂量与用法

仅适用于单剂量鞘内注射。

•ITVISMA的推荐剂量为1.2×1014个载体基因组（vg）。

•鞘内推注ITVISMA约1至2分钟。

•将感染患者的ITVISMA推迟至感染消退且患者临床稳定。

•从注射ITVISMA前一天开始，每天以1mg/kg体重的剂量服用相当于口服泼尼松龙的系统性皮质激素，共30天。在30天结束时，通过临床检查和实验室检测检查肝功能。

对于发现不明显的患者，在接下来的28天内逐渐减少皮质类固醇的剂量。

如果肝功能异常持续存在，继续使用全身性皮质类固醇（相当于口服泼尼松龙1mg/kg/天），直到发现不再明显，然后在接下来的28天或更长时间内逐渐减少皮质类固醇剂量（如果需要）。

不要突然停止全身性皮质类固醇。

•如果根据患者的临床病程，患者在任何时候对相当于1mg/kg/天的口服泼尼松龙没有充分反应，可以考虑及时咨询胃肠病学家或肝病学家，并调整推荐的皮质类固醇方案。