部份中文利司扑兰处方资料（仅供参考）
商品名：Evrysdi Tablets
英文名：risdiplam
中文名：利司扑兰片
生产商：中外制药 
药品简介
2025年3月27日，日本厚生劳动省批准Evrysdi（risdiplam）片剂5mg，这是一种治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的新配方。
Evrysdi是目前唯一口服治疗SMA的药物。虽然目前可用的干糖浆可以不分年龄和体重服用，但新批准的片剂配方为2岁或以上、体重20公斤或以上的SMA患者提供了额外的选择。
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种遗传性神经肌肉疾病，由于运动神经元的退化导致肌肉萎缩和肌肉无力。SMA的致病基因是存活运动神经元（SMN）基因。除了SMN1基因的功能障碍外，该疾病的发生是由于SMN2基因单独产生的功能性SMN蛋白不足。
エブリスディドライシロップ60mg/エブリスディ錠5mg
药效分类名称
脊髓性肌萎缩症治疗
批准日期：
干糖浆：2021年8月
片剂：  2025年5月
商品名
EVRYSDI Tablets
EVRYSDI Dry Syrup
一般的名称：
リスジプラム（Risdiplam）（JAN）
化学名：
7-(4,7-Diazaspiro[2.5]octan-7-yl)-2-(2,8-dimethylimidazo[1,2-b]pyridazin-6-yl)-4Hpyrido[1,2-a]pyrimidin-4-one
分子式：
C22H23N7O
分子量：
401.46
性状：
含有淡黄色、黄色、灰黄色或带绿色黄色的粉末或块的粉末。
構造式：
融点：
297～299℃
使用注意事项
〈干糖浆〉
应避免高湿保存。
为了遮光保存，请勿更换本品以外的容器。
〈片剂〉
防潮保存（保持PTP包装保存）。
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。
〈脊髓性肌萎缩症（基因检查预测发病的除外）〉
由于日本人的给药经验极为有限，因此在制造销售后的一定期间内，通过对所有病例实施使用成绩调查，在掌握本制剂使用患者的背景信息的同时，尽早收集本制剂的安全性及有效性相关数据，采取适当使用本制剂所需的措施。
药效药理
作用机制
Risdiplam，SMN2 mRNA特异性修饰的选择性剪接SMN增加蛋白质的产生量。
SMN2接合修饰作用
Risdiplam，in vitro在工作空间的边缘SMA Ⅱ型患者源性成纤维细胞及健康受试者源性全血细胞中SMN2 pre-mRNA的选择性拼接，缺少埃克森7SMN2 Δ7 mRNA从产生到含有埃克森7的完整长度SMN2 mRNA进行动态观察时的轴心点。而且，Risdiplam姆SMA Ⅱ型患者源性成纤维细胞及SMA Ⅱ型患者的iPS在细胞诱导的运动神经细胞中SMN增加了蛋白质的量。
Risdiplam是内源性Smn1使之遗传性地缺损全长及埃克森7缺失的人SMN2导入后呈现严重的神经肌肉功能异常，生存期在出生后3周以下SMA在模型小鼠中，以剂量依赖性SMN增加了蛋白质的量。另外，Risdiplam在抑制模型小鼠神经肌肉接合部的去神经及肌萎缩的同时显示出运动功能的保护作用，使其延长至生存期的中值超过6个月。
适应症
脊髄性筋萎缩症
用法与用量
〈干糖浆〉
通常，对于出生后未满2个月的患者mg/kg1日1次饭后口服。
通常，对于出生后2个月以上且未满2岁的患者mg/kg1日1次饭后口服。
通常，对于2岁以上的患者，作为利斯吉普拉姆，体重为20kg小于0.25mg/kg体重20kg以上为5mg1日1次饭后口服。
〈片剂〉
通常，2岁以上且体重20kg对于以上患者，5mg1日1次饭后口服。
包装
干糖浆
60mg
2g（瓶子）
片剂
5mg
7片（PTP7片×1）

贮法：25℃以下保存（干糖浆）
      室温保存（片剂）
有效期：24个月（干糖浆）
        48个月（片剂）
制造商和分销商
中外制药株式会社
注：以上中文处方资料不够完整。使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
https://www.pmda.go.jp/PmdaSearch/iyakuDetail/ResultDataSetPDF/450045_1190029R1028_1_06