部份中文托弗森处方资料（仅供参考）
商品名：Qalsody Injektionslösung
英文名：toversen
中文名：托弗森注射溶液
生产商：百健制药
药品简介 Qalsody(toversen)将成为欧盟批准的第一种针对ALS遗传原因的治疗方法，也称为运动神经元病（MND）。
2024年2月23日，欧洲药品管理局（EMA）人类用药委员会（CHMP）批准Qalsody(toversen)上市，用于治疗与超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变相关的肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）成人。 QALSODY®（tofersen）是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在结合SOD1 mRNA以减少SOD1蛋白的产生。由Biogen与lonis共同开发的小核酸药物，用于治疗SOD1基因突变相关的肌萎缩侧索硬化症 (俗称“渐冻症 ”、ALS)患者。
ALS是一种影响大脑和脊髓运动神经元的疾病，导致患者逐渐丧失肌肉控制能力。ALS患者的平均预期寿命为症状出现后的三至五年，病情进展迅速。ALS与多种基因突变有关，其中SOD1基因突变是一个重要因素。全球约有168,000名ALS患者，其中约2%由SOD1基因突变引起。尽管一些患者没有家族病史，但超过15%的ALS病例具有遗传性。SOD1基因突变导致产生有毒的错误折叠SOD1蛋白，这种蛋白质引起运动神经元退化，进而导致肌肉无力和功能丧失。
作用机制
人类SOD1基因编码一种二聚酶，即铜/锌超氧化物歧化酶（Cu/ZnSOD或SOD1），其催化超氧化物（O2-）转化为氧气（O2）和过氧化氢（H2O2）。在SOD1-ALS患者中SOD1基因突变导致毒性形式的SOD1蛋白富集，导致轴突损伤和神经变性。Tofersen是一种反义寡核苷酸（ASO），与人SOD1 mRNA的3'非翻译区（3'UTR）的一部分互补，并通过WatsonCrick碱基配对（杂交）与mRNA结合。这种杂交互补的mRNA导致RNA-H介导的SOD1 mRNA降解，从而导致SOD1蛋白合成减少。
适应症
Qalsody用于治疗患有肌萎缩侧索硬化症（ALS）的成年人，他们在超氧化物歧化酶1（SOD1）基因相关。
用法与用量
tofers治疗只能由具有ALS治疗经验的医生开始。Qalsody应由医生或在有腰椎穿刺经验的医生的监督下进行。
剂量
推荐剂量为每次治疗100mg Tofers。
使用太妃糖的治疗应从3饱和剂量开始，每14天给药一次。之后，应每28天服用一次维持剂量。
错过或延迟给药剂量
如果第二剂延迟或错过，应尽快服用tofers。
第三剂应在14天后给药。
如果第三剂延迟或错过应尽快补涂太妃糖，28天后应服用第一剂维持剂量。
如果延迟或错过了维持剂量，应尽快使用tofers。下一次维持剂量应在上一次给药后28天内给予。
治疗持续时间
应定期审查是否需要继续治疗，并根据患者的临床表现和对治疗的反应单独权衡。
特殊患者群体
老年患者
在老年患者中使用tofers的经验有限。然而，现有的临床数据表明，tofers预计与所研究的其他年龄组具有相似的疗效和安全性。
没有证据表明，在老年人中使用太妃糖患者需要特殊的剂量调整。
肾损害
Tofersen尚未在肾功能损害患者中进行研究。
肝损伤
Tofersen尚未在肝损伤患者中进行研究。
儿童和青少年
Qalsodybai对18岁以下儿童和青少年的安全性和有效性尚未确定。没有数据。
应用类型
Qalsody拟通过腰椎穿刺用于鞘内注射。
•建议在从药瓶上取下塑料盖并增加Tofersen剂量之前，先确保鞘内通道。
•使用前应立即从小瓶上取下塑料盖。从药瓶中取出tofers是非脊柱麻醉中使用的套管将被放置在注射器上。套管通过密封帽的中间插入小瓶
从小瓶中取出15ml（相当于100mg）的所需剂量。
–Qalsody不得稀释。
–不需要外部过滤器，包括细菌或颗粒过滤器。
•建议在使用tofers之前，用腰椎穿刺针服用约10ml脑脊液。
•Tofersen作为鞘内推注辅助剂，用腰椎穿刺针注射1至3分钟以上。
注射前准备说明：
•如果患者的临床状况需要，可以考虑镇静。
•如果患者的临床状况需要，可以进行影像学检查以监测鞘内注射应考虑注射太妃糖。
• 在取下注射瓶铝密封上的保护盖之前，请确保患者已准备好接受治疗。未打开的瓶子可以放回冰箱成为。允许的总时间。
•为了避免这种手术的严重并发症，患者必须在神经内注射之前和之后注射与脊髓穿刺有关的可能疾病进行了研究。
注射后，建议在腰部穿刺后进行通常的治疗。
禁忌症
对活性物质或列出的任何有益成分过敏。
保质期
30个月
临时存储注意事项Qalsody小瓶可以在室温（不超过30°C）下在原始纸箱中储存长达14天。未打开的Qalsody小瓶可以从冰箱中取出。回到冰箱里被推迟。未打开的小瓶在室温下最多可打开6天，最多6小时每天从原始纸箱中取出。
储存特别注意事项
存放在冰箱中（2°C–8°C）。
不要冻结。
请存放在原始包装中，以防光照。
有关未开封药品小瓶的临时储存信息。
容器类型和内容物
20ml透明玻璃小瓶型Imit氯丁基橡胶塞和带翻盖塑料盖的铝密封件。
Qalsody以1瓶一包的形式供应。
授权持证商
Biogen Netherlands B.V
请参阅随附的QALSODY完整处方信息： https://assets.ctfassets.net/evoe4hvfuo1p/3tyve2gT179J4vuuouJCuN/21
f4f39266878d41569f05530dc83eff/Qalsody
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Qalsody 100mg Injektionslösung
Biogen GmbH
Wirkstoffe & Inhaltsstoffe
Tofersen 100mg
Calcium chlorid 2-Wasser Hilfstoff
Dinatrium hydrogenphosphat Hilfstoff
Kalium chlorid Hilfstoff
Magnesium chlorid 6-Wasser Hilfstoff
Natrium chlorid Hilfstoff
Natrium dihydrogenphosphat 2-WasserHilfstoff
Wasser, für Injektionszwecke Hilfstoff
Gesamt Kalium Ion 1mmol Hilfstoff
Gesamt Kalium Ion mgHilfstoff
Gesamt Natrium Ion 52mg Hilfstoff
Produktinformation zu Qalsody 100 mg Injektionslösung 3
Die Produktbewertungen zu Qalsody 100 mg Injektionslösung beinhalten die persönlichen Erfahrungen der Medizinfuchs-Nutzer. Sie dienen nicht als Ersatz für eine persönliche Beratung durch einen Arzt oder Apotheker.
Einnahme Art und Weise
Dieses Arzneimittel wird Ihnen als intrathekale (d. h. in die das Rückenmark umgebende Flüssigkeit) Injektion in den unteren Rücken gegeben (mittels Lumbalpunktion). Dazu wird eine Nadel in den Raum um das Rückenmark herum eingeführt. Dies wird von einem Arzt mit Erfahrung in der Durchführung von Lumbalpunktionen vorgenommen.
Wechselwirkungen bei Qalsody 100mg Injektionslösung
Anwendung zusammen mit anderen Arzneimitteln
Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen.
Quelle: ifap Service-Institut für Ärzte und Apotheker GmbH3
Zu Risiken und Nebenwirkungen lesen Sie die Packungsbeilage und fragen Sie Ihre Ärztin, Ihren Arzt oder in Ihrer Apotheke.
Erfahrungsberichte zu Qalsody 100mg Injektionslösung, 1Stk（57893.94 €）.
