近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Uplizna（inebilizumab-cdon）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性成年人的全身性重症肌无力（gMG）。该批准为患者提供了一种新的靶向治疗选择，在两次初始负荷剂量后，每年只需两次剂量，就有可能长期控制疾病。

Uplizna（inebilizumab-cdon，前称MEDI-551）是一种人源化单克隆抗体（mAb），可靶向持续耗竭导致潜在疾病过程的关键细胞（产生自身抗体的CD19+B细胞，包括浆母细胞和一些浆细胞）。

全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的、不可预测的、慢性的、B细胞介导的自身免疫性疾病，会损害神经肌肉通讯，并可能导致波动性肌肉无力。该疾病被认为主要由AChR和MuSK自身抗体引起，这些抗体由CD19+B细胞，特别是浆母细胞和一些浆细胞产生。重症肌无力在美国影响约8万至10万人。

批准日期：2025年12月11日 公司：安进

Uplizna（伊奈利珠单抗[inebilizumab-cdon]）注射液，静脉使用

美国首次批准：2020年

最近的重大变化

适应症和用法：12/2025

剂量和用法：12/2025

警告和注意事项：12/2025

作用机制

伊奈利珠单抗在NMOSD、IgG4 RD和gMG中发挥治疗作用的机制被认为与CD19结合有关，CD19是一种存在于前B和成熟B淋巴细胞上的细胞表面抗原。细胞表面与B淋巴细胞结合后，伊奈利珠单抗可导致抗体依赖性细胞溶解。

适应症

UPLIZNA是一种CD19导向的细胞溶解抗体，适用于治疗：

•成年患者视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）

是抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性。

•成人患者的免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4 RD）。

•抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成年患者出现全身性重症肌无力（gMG）。

剂量与用法

•首次接种前需要进行乙型肝炎病毒、定量血清免疫球蛋白和结核菌素筛查。

•每次输液前：

o 确定是否存在活动性感染

o 术前服用皮质类固醇、抗组胺药和解热镇痛药

•给药前，UPLIZNA必须在250毫升0.9%氯化钠注射液（USP）中稀释。

•UPLIZNA以静脉滴注的形式给药，滴定至完全，约90分钟。推荐剂量为：

o 初始剂量：300mg静脉注射，两周后再次静脉注射300mg。

o 后续剂量（从第一次输注开始6个月）：每6个月单次静脉输注300mg。

•在输注过程中以及输注完成后至少一小时内密切监测患者。

剂型和规格

•注射：单剂量瓶中100mg/10mL（10mg/mL）溶液

禁忌症

•之前对UPLIZNA输注有危及生命的反应。

•活动性乙型肝炎感染。

•活动性或未经治疗的潜伏性结核病。

警告和注意事项

•输液反应：输液前用药。输液反应的管理建议取决于反应的类型和严重程度。如果a，则永久停止uplizna

生命威胁或禁用输液反应发生。

•感染：接受B细胞耗竭疗法（包括UPLIZNA）治疗的患者发生了严重的感染，包括危及生命和致命的感染。在感染得到解决之前，延迟对活动性感染患者进行UPLIZNA给药。在治疗期间和停药后，不建议接种减毒活疫苗或活疫苗，直到B细胞充满。

•免疫球蛋白水平：在UPLIZNA治疗开始、期间和停止后监测免疫球蛋白的水平

直到B细胞充满。如果患者出现严重的机会性感染或复发性感染，如果免疫球蛋白水平表明免疫受损，则考虑停止使用UPLIZNA。

•胎儿风险：根据动物数据，可能会对胎儿造成伤害。告知具有生殖潜力的女性对胎儿的潜在风险，并在治疗期间和停止UPLIZNA后6个月内使用有效的避孕方法。

不良反应

•最常见的不良反应（至少10%接受UPLIZNA治疗且大于安慰剂治疗的患者）是：

o NMOSD：尿路感染和关节痛。

o IgG4 RD：尿路感染和淋巴细胞减少症。

o gMG：头痛和输液相关反应。

如需报告可疑的不良反应，请联系安进股份有限公司，电话：-800-777-Amgen（1-800-772-6436）或美国食品药品监督管理局，电话：1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch

包装供应/储存和处理

供货方式

UPLIZNA（inebilizumab-cdon）注射液是一种清澈至微乳白色、无色至微黄色的溶液，供应方式为：

•一个纸箱，内含三个100mg/10mL单剂量小瓶——NDC 75987-150-03

储存与处理

•用原装纸箱存放在2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中，以避光。

•不要冻结。

•请勿摇晃。

•将小瓶垂直存放。

请参阅随附UPLIZNA的完整处方信息：

https://www.pi.amgen.com/-/media/Project/Amgen/Repository/pi-amgen-com/uplizna/uplizna_fpi_english.pdf