近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Zilbrysq(zilucoplan)，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成年患者的全身性重症肌无力（gMG）。
Zilbrysq是第一种每日一次皮下注射的补体成分5靶向肽抑制剂（C5抑制剂）。也是唯一一种由抗AChR抗体阳性gMG的成年患者自行给药的每日一次gMG靶向疗法。
gMG是一种罕见的、慢性的、异质性的、不可预测的自身免疫性疾病，其特征是神经肌肉接头（NMJ）功能障碍和损伤。有几个因素被认为是gMG疾病病理的驱动因素，包括补体级联反应、免疫细胞和致病性免疫球蛋白G（IgG）自身抗体。
批准日期：2023年10月17日 公司：比利时
ZILBRYSQ（zilucoplan）注射液，皮下使用
美国首次批准：2023
警告：严重脑膜炎球菌感染，有关完整的盒装警告，请参阅完整的处方信息。
使用补体抑制剂治疗的患者发生了危及生命和致命的脑膜炎球菌感染；ZILBRYSQ是一种补体抑制剂。如果不及早发现和治疗，脑膜炎球菌感染可能会迅速危及生命或致命。
•在接种第一剂ZILBRYSQ前至少2周完成或更新脑膜炎球菌疫苗接种，除非延迟治疗的风险超过发展为脑膜炎球菌感染的风险。遵守免疫实践咨询委员会（ACIP）关于接受补体抑制剂的脑膜炎球菌疫苗接种住院患者的最新建议。
•接受ZILBRYSQ的人患脑膜炎奈瑟菌引起的侵袭性疾病的风险增加，即使他们在接种疫苗后产生抗体。监测患者脑膜炎球菌感染的早期迹象，并立即评估是否怀疑感染。
ZILBRYSQ只能通过一个名为ZILBRYSQ REMS的受限程序使用。
作用机制
Zilucoplan与补体蛋白C5结合并抑制其切割成C5a和C5b，阻止末端补体复合物C5b-9的产生。zilucoplan在全身性重症肌无力中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚，但据推测与减少神经肌肉接头处C5b-9的沉积有关。
适应症和用法
ZILBRYSQ是一种补体抑制剂，适用于治疗抗乙酰胆碱酯酶受体（AChR）抗体阳性的成年患者的全身性重症肌无力（gMG）。
剂量和给药
•获取基线淀粉酶和脂肪酶。
•仅用于皮下注射。
•推荐剂量：
体重                 每日一次剂量  预填充注射器的柱塞杆颜色
小于56公斤             16.6毫克          宝石红
56公斤至77公斤以下      23毫克            橙色
77公斤及以上            32.4毫克          深蓝色
•有关剂量、制剂和给药的说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和强度
注射：16.6mg/0.416mL、23mg/0.574mL或32.4mg/0.81mL齐洛平，单剂量预充注射器。
禁忌症
ZILBRYSQ禁忌用于未解决的脑膜炎奈瑟菌感染患者。
警告和注意事项
•其他感染：对任何其他系统感染的患者使用ZILBRYSQ时要小心。
•据报道，接受ZILBRYSQ治疗的患者出现胰腺炎和胰腺囊肿。对疑似胰腺炎的患者停用ZILBRYSQ，并开始适当的治疗，直到胰腺炎被排除或得到解决。
不良反应
gMG患者最常见的不良反应（≥10%）是注射部位反应、上呼吸道感染和腹泻。
如需报告可疑的不良反应，请致电844-59-2273联系UCB公司或致电1-800-FDA-1088联系FDA或www.fda.gov/medwatch。在特定人群中使用
妊娠：根据动物数据，可能会对胎儿造成伤害。
包装供应/储存和处理
供应方式
ZILBRYSQ（zilucoplan）注射预充注射器含有无菌、不含防腐剂、澄清至微乳白色的无色溶液。每个单剂量预充注射器由一个1 mL玻璃注射器、一个29号½英寸针头、一个针头安全防护装置和一个针头盖组成。ZILBRYSQ预充式注射器组件不是由天然橡胶乳胶制成的。
ZILBRYSQ的可用性如下：
NDC             纸箱包装尺寸           强度               柱塞颜色
50474-990-80    28个单剂量预充注射器   16.6毫克/0.416毫升  宝石红
               （4个纸箱，每个纸箱包
                含7个注射器，总共28个
                注射器）
50474-991-80    28个单剂量预充注射器   23毫克/0.574毫升     橙色
               （4个纸箱，每个纸箱包
                含7个注射器，总共28个
                注射器）
50474-992-80    28个单剂量预充注射器   32.4毫克/0.81毫升   深蓝色
               （4个纸箱，每个纸箱包
                含7个注射器，总共28个
                注射器）
储存和处理
配药前的药房
将ZILBRYSQ预充注射器在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下冷藏，储存在原始纸箱中，直至配药。不要冻结。
配药后患者或护理人员的储存药剂师配药后的储存条件总结在表：
配药后储存条件
温度          制冷2°C至8°C（36°F至46°F）    室温高达30°C（86°F）
时间段           直到纸箱上的到期日期           从冰箱中取出后最多3个月，直到纸
                                                箱上的有效期，以先到者为准。
请参阅随附的ZILBRYSQ完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/216834s000lbl.pdf