部份中文腺苷脱氨酶处方资料（仅供参考）
英文名：pegademase bovine
商品名：Adagen Injection
中文名：腺苷脱氨酶无菌注射溶液
生产商：Sigma-Tau Pharmasource
药品简介
近日，美国FDA批准ADAGEN(pegademase bovine)上市，用于治疗建议诊断时出生的婴儿或任何年龄的儿童。Adagen（pegademase bovine，腺苷脱氨酶）的替代选择，后来于1990年上市，为ADA-SCID患者提供了除骨髓移植之外的首个治疗选择。
ADAGEN描述
每毫升ADAGEN®（pegademase牛）注射液均包含：
葡糖苷酶牛........................... ................ 250单位
磷酸氢二钠USP ........................................ 1.20mg
磷酸氢二钠，USP ...................................... 5.58毫克
USP氯化钠.......................... .................. 8.50毫克
注射用水，USP ........................................ qs至1.0毫升
活性单位定义为在25°C和pH 7.3下每分钟将1µM腺苷转化为肌苷的ADA量。
临床药理学
与ADA缺乏症相关的严重合并免疫缺陷病
与ADA缺乏症相关的严重的综合性免疫缺陷疾病（SCID）是一种罕见的，遗传性的且通常是致命的疾病。
在没有ADA酶的情况下，嘌呤底物腺苷和2′-脱氧腺苷会积累，从而引起新陈代谢。
对淋巴细胞有直接毒性的异常。
免疫缺陷可以通过骨髓移植来治愈。当没有合适的骨髓供体或何时骨髓移植失败，通过定期照射红血球提供了非选择性的ADA酶替代细胞输血。然而，病毒感染的传播和铁超负荷是与红细胞辐射有关的严重风险输血和相对较少的ADA缺陷患者已从慢性输血治疗中受益。
ADAGEN®（pegademase牛）注射剂可特异性和直接替代缺陷的酶，但无济于事因其他原因导致免疫缺陷的患者。
对于患有ADA缺乏症的患者，可以严格遵守ADAGEN（pegademase牛）注射剂的使用时间表消除ADA缺乏的有毒代谢产物并改善免疫功能。当务之急是通过测量血浆中ADA活性的水平来仔细监控ADAGEN®（pegademase牛）注射液。
监测红细胞中脱氧腺苷三磷酸（dATP）的水平也有助于确定ADAGEN（pegademase牛）注射剂已足够。
作用
ADAGEN（pegademase牛）注射剂可专门替代不足的酶。
在缺乏ADA酶的情况下，嘌呤底物腺苷，2′-脱氧腺苷及其代谢产物对淋巴细胞。ADAGEN（PEGA牛乳糖酶）注射剂的直接作用是纠正这些代谢异常。
与合并的自然病史相比，免疫功能得到改善，机会性感染的频率降低ADA缺乏引起的免疫缺陷仅在纠正代谢异常后发生。之间有一个滞后纠正代谢异常并改善免疫功能。该时间段是可变的，据报道是从几周到长达六个月。与ADA导致的合并免疫缺陷疾病的自然史形成鲜明对比缺乏，机会性感染的频率降低的趋势和感染并发症的发生率较低ADAGEN（pegademase牛）注射液的患者。
剂量和给药
在开具ADAGEN（牛乳糖酶）注射剂的处方之前，医生应彻底熟悉此处方信息的详细信息。
有关ADAGEN（牛乳糖酶）注射疗法的基本监控的更多信息，开药者应与Sigma-Tau Pharmaceuticals，Inc.Gaithersburg联系。MD20878。电话1-866-792-5172。
建议将ADAGEN（pegademase牛）注射液用于出生时的婴儿或任何年龄的儿童。
诊断。
在溶液和容器允许的情况下，应在给药前目视检查肠胃外药品是否有颗粒物和变色。
ADAGEN（pegademase牛）注射剂在给药前不得稀释或与任何其他药物混合。
ADAGEN（pegademase牛）注射应每7天注射一次，作为肌肉注射。
剂量
ADAGEN（pegademase牛）应个性化注射。建议的首次给药剂量为10U/kg剂量，第二剂为15U/kg，第三剂为20U/kg。
通常的维持剂量是每周20U/kg。
可能需要每周增加5U/kg，但最大剂量不应超过30U/kg。
血浆水平ADA在某些患者中偶尔会出现超过上限35µmol/hr/mL两倍的情况，并且已得到维持一位接受两次每周两次（每剂量20U/kg）ADAGEN（pegademase牛）注射的患者持续数周注射。在这些较高水平上未观察到不良反应。没有证据表明维持注射前血浆ADA高于35µmol/hr/mL可获得任何其他临床益处。
剂量比例尚未确定，增加剂量时应密切监测患者。
不建议将ADAGEN（pegademase牛）注射剂用于静脉内给药。
应基于对血浆ADA的监测为每位患者确定最佳的给药剂量和时间表活性水平（维持注射前的谷水平）和ADA缺乏症的生化指标（主要是红细胞dATP含量）。由于免疫功能的改善是通过代谢异常的纠正来实现的，因此个别患者的维持剂量应旨在实现以下生化目标：1）将血浆ADA活性（维持注射前的谷值水平）维持在15-35µmol/hr/mL（在37°C下测定）;和2）红细胞dATP下降至≤0.005-0.015ATP正常时，μmol/mL包装的红细胞，或≤总红细胞腺嘌呤核苷酸（ATP+dATP）含量的1％进样前样品中测得的水平。
此外，对于任何原发性免疫缺陷疾病的患者，持续监测免疫功能和临床状态是至关重要的，并且在接受ADAGEN（pegademase bovine）注射治疗的患者中应继续监测。
包装供应方式
ADAGEN（pegademase牛）注射液是用于肌肉内注射的澄清，无色，无防腐剂的溶液。 每个小瓶包含250单位/mL，以1.5mL一次性瓶的形式提供，装在4瓶的包装盒中（NDC-57665-001-01）。
每个小瓶只能使用一剂；不要重新进入小瓶。 丢弃未使用的部分。不要保存未使用的药物以备后用。
冷藏。 储存在+ 2°C至+ 8°C（36°F至46°F）之间。 不要冻结。ADAGEN（pegademase牛）注射剂应请勿在室温下存放。如果有任何迹象表明该产品已被冻结，则不得使用该产品。
完整说明书资料附件：
https://drugsdb.eu/drug.php?id=ffcca06d-c1d0-46fc-9027-583bdfccd780.xml
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ADAGEN 250units 1.5mL 4/EA pegademase bovine 持证商：Sigma-Tau Pharmaceuticals NDC 57665-001-01 参考价格（美元）：19,850.00
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Adagen(pegademase bovine)Injection is indicated for enzyme replacement therapy for adenosine deaminase(ADA)deficiency in patients with severe combined immunodeficiency disease(SCID)who are not suitable candidates for–or who have failed–bone marrow transplantation.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL-CARTON LABEL
NDC 57665-001-01
ADAGEN(pegademase bovine)
Injection
Four 1.5mL single-dose vials.
250units per mL
Sterile-For intramuscular use only.
See package insert for dosage information.
Discard if cloudy or frozen.
Store at + 2° C to + 8° C (36°F to 46°F)
REFRIGERATE-DO NOT FREEZE
Inactive Ingredients: 1.2mg Monobasic Sodium Phosphate, 5.58mg Dibasic Sodium Phosphate, 8.5mg Sodium Chloride, and Water for Injection qs to 1.0mL. Contains no preservative.
Rx Only
Manufactured by Sigma-Tau Pharmasource, Inc.
Indianapolis, IN 46268
Distributed by Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc.
Gaithersburg, MD 20878