新药Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）是美国FDA批准的第一种治疗PV的药物，无论患者有无治疗史均可使用。此外，Besremi也是第一种专门批准用于治疗PV的干扰素疗法。
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）上市，用于治疗真性红细胞增多症（PV）成人患者。
PV是一种血液疾病，导致红细胞过度生成，过多的细胞会使血液变稠，减慢血液流动，增加血栓形成的几率。在美国，PV每年影响约6200人。
Besremi是一种创新的单PEG化长效干扰素，在骨髓中的PV中显示出细胞效应。持续7.5年的临床数据显示，Besremi具有深度、持久的控制血细胞数量的能力，可在PV病程的任何时候使用，以支持治疗目标。
批准日期：2021年11月14日 公司：Pharma Essentia
BESREMi（ropeginterferon alfa-2b-njft）注射液，用于皮下注射
美国初步批准：2021
警告：严重疾病的风险
有关完整的黑框警告，请参阅完整的处方信息。
严重疾病的风险：干扰素α产品可能会导致或加重致命或危及生命的神经精神、自身免疫、缺血和感染性疾病。密切监测并在出现上述疾病的持续严重或恶化的体征或症状时停止治疗。
作用机制
干扰素α属于I型干扰素，通过与称为干扰素α受体(IFNAR)的跨膜受体结合，在骨髓真性红细胞增多症中表现出其细胞作用。与IFNAR结合通过激活激酶，特别是Janus激酶1(JAK1)和酪氨酸激酶2(TYK2)和转录激活因子(STAT)蛋白，启动下游信号级联反应。STAT蛋白的核转位控制不同的基因表达程序并表现出各种细胞效应。干扰素α对真性红细胞增多症的治疗作用所涉及的作用尚未完全阐明。
适应症和用法
BESREMi是一种干扰素alfa-2b，适用于治疗成人真性红细胞增多症。
剂量和给药
• 推荐起始剂量：每2周皮下注射100微克（如果接受羟基脲，则为50微克）。
• 每2周增加50微克剂量（最多500微克），直到血液学参数稳定。
• 如果发生某些不良反应，中断或停止给药。
剂型和规格
• 注射：500mcg/mL溶液在单剂量预装注射器中。
禁忌症
• 严重精神障碍的存在或病史，特别是严重的精神障碍抑郁、自杀意念或自杀企图。
• 对干扰素或 BESREMi 的任何成分过敏。
• 肝损伤（Child-Pugh B或C）。
• 活动性严重或未经治疗的自身免疫疾病的病史或存在。
• 免疫抑制移植受者。
警告和注意事项
出现以下事件的患者应密切监测，并可能需要减少剂量或停止治疗：
• 抑郁症和自杀：密切监测症状和需要治疗。
• 内分泌毒性：如果发生不能进行医学管理。
• 心血管毒性：避免用于患有严重、急性或不稳定心血管疾病的患者。更频繁地监测有心血管疾病病史的患者。
• 外周血细胞计数减少：在基线、滴定期间每2周进行一次血细胞计数，在维持治疗期间至少每 3-6 个月进行一次血细胞计数。
• 超敏反应：停止治疗并立即采取管理措施。
• 胰腺炎：如果确诊为胰腺炎，请考虑停药。
• 结肠炎：如果有结肠炎的迹象或症状，请停止使用。
• 肺毒性：如果肺浸润或肺功能受损，则停用。
• 眼科毒性：建议患者在治疗前和治疗期间进行眼科检查。及时评估眼部症状，如果出现新的或恶化的眼部疾病，应立即停止治疗。
• 高脂血症：在BESREMi 治疗前和治疗期间间歇性监测血清甘油三酯并在升高时进行处理。
• 肝毒性：在基线和治疗期间监测肝酶和肝功能。根据严重程度减少剂量或停药。
• 肾毒性：在基线和治疗期间监测血清肌酐。如果出现严重肾功能损害，请停止使用。
• 牙齿和牙周毒性：建议患者保持良好的口腔卫生并定期进行牙齿检查。
• 皮肤毒性：如果有临床显着的皮肤毒性，请考虑停药。
• 驾驶和操作机械：建议患者在出现头晕、嗜睡或幻觉时避免驾驶或使用机械。
不良反应
超过40%的患者报告的最常见不良反应是流感样疾病、关节痛、疲劳、瘙痒、鼻咽炎和肌肉骨骼疼痛。
要报告可疑的不良反应，请致电1-800-999-2449联系PharmaEssentia，或致电1-800-FDA-1088 或 www.fda.gov/medwatch联系FDA。
药物相互作用
• 监测服用CYP450底物治疗指数较窄的患者的不良反应，以告知是否需要调整伴随药物的剂量。
• 避免与骨髓抑制剂一起使用，并监测接受联合用药的患者是否出现过度骨髓抑制的影响。
• 避免与麻醉剂、催眠药或镇静剂一起使用。监测接受该组合的患者的过度中枢神经系统毒性。
在特定人群中使用
• 怀孕：可能对胎儿造成伤害。建议具有生殖潜力的女性
胎儿的潜在风险并使用有效的避孕措施。
• 哺乳期：建议女性在治疗期间和最后一次给药后8周内不要进行母乳喂养。
• 避免在eGFR<30mL/min的患者中使用。
包装供应/储存和处理
供应
BESREMi（ropeginterferon alfa-2b-njft）注射液是一种无菌、无防腐剂、透明、无色至微黄色的溶液，用于在单剂量预充式注射器中皮下给药。每个纸箱包含一个500mcg/mL预充式注射器，30号，½ 英寸安全皮下注射针(NDC 73536-500-01)。
储存和处理
在36 °F至46 °F（2 °C至8 °C）的冰箱中存放在原装纸箱中以避光。请勿冷冻。
完整说明资料附件：
https://us.pharmaessentia.com/wp-content/uploads/2021/11/BESREMi-USPI-November-2021-1.pdf
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U.S. FDA Approves BESREMi® (ropeginterferon alfa-2b-njft) as the Only Interferon for Adults With Polycythemia Vera
 U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved BESREMi(ropeginterferon alfa-2b-njft) for the treatment of adults with polycythemia vera (PV).
About BESREMi
BESREMi is an innovative monopegylated, long-acting interferon. With its unique pegylation technology, BESREMi has a long duration of activity in the body and is aimed to be administered once every two weeks or longer until hematologic parameters are stabilized, allowing flexible dosing that helps meet the individual needs of patients. After one year, patients with stable complete hematologic response (CHR) can be treated with BESREMi every four weeks.
BESREMi has orphan drug designation for treatment of PV in the United States. The product was approved by the European Medicines Agency (EMA) in 2019 and has received approval in Taiwan and South Korea. BESREMi was invented and is manufactured by PharmaEssentia.
Important Safety Information
IMPORTANT SAFETY INFORMATION AND INDICATIONS
WARNING: RISK OF SERIOUS DISORDERS
Interferon alfa products may cause or aggravate fatal or life-threatening neuropsychiatric, autoimmune, ischemic, and infectious disorders. Patients should be monitored closely with periodic clinical and laboratory eva luations. Therapy should be withdrawn in patients with persistently severe or worsening signs or symptoms of these conditions. In many, but not all cases, these disorders resolve after stopping therapy.
CONTRAINDICATIONS
Existence of, or history of severe psychiatric disorders, particularly severe depression, suicidal ideation, or suicide attempt
Hypersensitivity to interferons including interferon alfa-2b or any of the inactive ingredients of BESREMi.
Moderate (Child-Pugh B) or severe (Child-Pugh C) hepatic impairment
History or presence of active serious or untreated autoimmune disease
Immunosuppressed transplant recipients
WARNINGS AND PRECAUTIONS
Depression and Suicide: Life-threatening or fatal neuropsychiatric reactions have occurred in patients receiving interferon alfa-2b products, including BESREMi. These reactions may occur in patients with and without previous psychiatric illness.