近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Revcovi（elapegademase-lvlr）注射液上市。Revcovi是一种新的酶替代疗法，用于治疗腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）儿科及成人患者。
Revcovi是由Leadiant生物科学公司开发的一种用于治疗ADA-SCID的聚乙醇化重组腺苷脱氨酶（rADA）。是一款重组技术产品，消除了从动物身上获取酶的需要，其通过补充必要的腺苷脱氨酶（ADA）水平而发挥作用。
ADA-SCID是一种极其罕见的遗传性疾病，由ADA酶缺乏导致，如果不及时治疗，这种病是致命的。受ADA-SCID影响的患者其免疫系统受损，使病人不能抵抗细菌、病毒和真菌的感染。ADA-SCID主要影响婴幼儿。这种疾病通常在出生后的最初几个月内被诊断出来。患有ADA-SCID的未确诊婴儿通常在两岁前因感染而死亡。美国的大多数州已经允许在新生儿中进行SCID筛查，这也导致了早期的ADA酶疗法，并改善了患者的结局。
批准日期：2018年10月5日 公司：Chiesi USA
REVCOVI（elapegademase-lvlr）注射液，肌肉注射
美国首次批准：2018年
最近的重大变化
剂量和给药，推荐剂量：12/2020
作用机制
与ADA酶缺乏相关的SCID是一种罕见的遗传性疾病，通常是致命的。ADA酶参与嘌呤代谢，催化腺苷或脱氧腺苷分别不可逆水解脱氨为肌苷或脱氧肌苷，以及几种天然存在的甲基化腺苷化合物。维持低水平的2'-脱氧腺苷和腺苷对于免疫细胞的适当数量和功能以及降低机会性感染的频率至关重要。腺苷水平升高，如ADA缺乏症，会导致胸腺细胞凋亡和分化受阻，导致严重的T淋巴细胞减少症。
Elapegademase lvlr提供了一种外源性ADA酶，与毒性腺苷和脱氧腺苷核苷酸水平的降低以及淋巴细胞数量的增加有关[见临床研究]。
适应症
REVCOVI是一种重组腺苷脱氨酶，用于治疗儿童和成人患者的腺苷脱氨盐严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）。
剂量与用法
从Adagen过渡到REVCOVI的患者：REVCOVI每周肌肉注射的起始剂量为0.2mg/kg。从Adagen到REVCOVI的转换公式请参见完整处方信息（FPI）。
Adagen幼稚患者：REVCOVI的起始剂量为每周0.4mg/kg，基于理想体重或实际体重，以较大者为准，分为两剂（0.2mg/kg，每周两次），肌肉注射。
有关完整信息、维持剂量和治疗监测，请参阅FPI。
REVCOVI仅用于肌肉注射。有关管理说明，请参阅FPI。
剂型和强度
注射：单剂量瓶中2.4mg/1.5mL（1.6mg/mL）。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
血小板减少患者注射部位出血：血小板减少患者局部出血风险增加；如果血小板减少症严重，则不应使用。
延迟免疫功能改善：保护免疫缺陷患者免受感染，直至免疫功能改善。
不良反应
报告的最常见不良反应是咳嗽（50%）和呕吐（33%）。
如需报告可疑的不良反应，请致电1-888-661-9260联系Chiesi USA，股份有限公司，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。
包装供应/储存和处理
REVCOVI（elapegademase-lvlr）注射液，2.4mg/1.5mL（1.6mg/mL），是一种无菌、无防腐剂、透明、无色的肌肉注射溶液，每盒一瓶（NDC 10122-502-01）。
瓶塞不是用天然橡胶乳胶制成的。
单剂量小瓶；不要重复使用小瓶。丢弃未使用的部分。
将REVCOVI存放在原始纸箱中2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中，以防止光线照射。不要冻结或摇晃。如果有任何迹象表明REVCOVI可能已被冻结，则不应使用。
请参阅随附REVCOVI的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=8c073f84-cdd0-40e4-b3a9-172687267f28
----------------------------------------------------
Revcovi-Leadiant Biosciences Inc.FDA approval for treatment of adenosine deaminase severe combined immune deficiency (ADA-SCID)
U.S. Food and Drug Administration(FDA)approved elapegademase-lvlr(Revcovi™)for the treatment of adenosine deaminase severe combined immune deficiency(ADA-SCID)in pediatric and adult patients.(ADA-SCID)is a rare genetic disorder that primarily affects infants and young children and is fatal if left untreated.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL-2.4MG/1.5ML VIAL CARTON
NDC 57665-002-01
Revcovi(elapegademase-lvlr)Injection
2.4mg/1.5mL (1.6mg/mL)
For Intramuscular Use Only
SINGLE-DOSE VIAL
Discard Unused Portion