Adzynma是第一个也是唯一一个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的重组ADAMTS13（rADAMTS13）蛋白，旨在通过替换缺乏的ADAMTS13酶来满足cTTP患者未满足的医疗需求。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Adzynma(ADAMTS13, recombinant-krhn)用于预防和按需治疗成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者。
Adzynma(ADAMTS13, recombinant-krhn)是一种人类重组“具有血小板反应蛋白基序的去整合素和金属蛋白酶13”ADAMTS13（rADAMTS13），适用于先天性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的预防性或按需酶替代疗法（ERT）。
cTTP是一种极为罕见的慢性凝血障碍，与危及生命的急性事件和使人衰弱的慢性症状或TTP表现有关。TTP的患病率估计为2-6例/百万。该疾病的遗传形式cTTP占TTP患者的≤5%。它的发展是由于ADAMTS13的缺乏，ADAMTS13是一种von Willebrand因子（VWF）切割蛋白酶，导致血液中积累超大VWF多聚体。超大VWF多聚体的积累导致血小板聚集和粘附失控。这可能导致身体小血管异常凝血，并与微血管病性溶血性贫血和血小板水平低（血小板减少症）有关。
cTTP有急性和慢性表现（包括中风和心血管疾病），如果不及时治疗，急性TTP事件的死亡率将超过90%。cTTP还可能导致ADAMTS13缺乏状态导致的持续广泛的器官损伤和其他并发症。
Adzynma每隔一周静脉注射一次，用于预防性ERT，每天注射一次用于按需ERT。该产品以冻干粉的形式供应，装在单剂量小瓶中，标称含有500或1500个国际单位。
批准日期：2023年11月09日 公司：武田制药
Adzynma(Aadamts13, recombinant-krhn)冻干粉，静脉注射用
美国首次批准：2023
作用机制
Adzynma是内源性ADAMTS13的重组形式。ADAMTS13是血浆锌金属蛋白酶，其通过将大的和超大的VWF多聚体切割成更小的单元来调节血管性血友病因子（VWF）的活性，从而降低VWF的血小板结合特性及其形成微血栓的倾向。
适应症和用法
Adzynma（ADAMTS13，重组krhn）是一种人类重组“具有血小板反应蛋白基序的去整合素和金属蛋白酶13”（rADAMTS13），适用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的预防性或按需酶替代治疗（ERT）。
剂量和给药
仅用于重建后的静脉注射。
预防性治疗
•每隔一周静脉注射40IU/kg体重，每分钟2至4mL。
•根据先前的预防性给药方案或临床反应，可将预防性给药剂量频率调整为每周一次40 IU/kg体重。
按需治疗
以每分钟2-4毫升的速度静脉注射：
•第1天40IU/kg体重。
•第2天20IU/kg体重。
•第3天及以后的15IU/kg体重，直到急性事件解决后两天。
剂型和强度
ADZYNMA是一种冻干粉，单剂量口服，标称含有500或1500国际单位。
禁忌症
不要用于对ADZYNMA或其成分有危及生命的超敏反应的患者。
警告和注意事项
可能发生超敏反应。如果出现过敏症状，停止服用ADZYNMA，并给予适当的紧急治疗。
免疫原性：患者可能产生对rADAMTS13的抗体，这可能导致对rADAMTS13的反应增加或缺乏。患者可能会产生对宿主细胞蛋白的抗体，这可能会导致不良反应。没有关于先前未经治疗的患者（对基于血浆的产品天真的受试者）的风险数据。
不良反应
最常见的不良反应（发生率>5%）是头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕和呕吐。
如需报告可疑的不良反应，请联系TAKEDA Pharmaceuticals U.S.A.股份有限公司，电话1-877-TAKEDA-7（1-877-825-3327）或FDA，电话1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
供应方式
ADZYNMA（rADAMTS13）是一种无菌、非发热、无防腐剂的白色粉末，装在单剂量小瓶中，包装有：
•一个装有5mL无菌注射用水的小瓶，USP
•一个BAXJECT II高流量无针输送装置
•一个注射器
•一个25号输液器
•两个单独包装的酒精拭子
•一个包装插页
ADZYNMA（rADAMTS13）具有以下强度：
颜色代码   ADAMTS13单位 ADAMTS13小瓶NDC   纸箱NDC     注射器填充尺寸
茄子          500IU      64764-130-01   64764-140-05      10毫升
万寿菊        1500IU     64764-135-01   64764-145-05      20毫升
每个ADZYNMA小瓶的标签上都印有ADAMTS13的实际国际单位效力和纸箱。
组件不是用天然橡胶胶乳制成的。
储存和处理
•自生产至ADZYNMA小瓶标签和纸箱上注明的有效期。在此期间内，ADZYNMA可在不超过30°C/86°F的室温下储存长达6个月。
在室温下储存后，不要返回冰箱。
•请勿使用超过ADZYNMA小瓶标签或纸箱上打印的有效期，或者如果未储存正确地
•请勿冻结。
•存放在原装盒子中，避免极端暴露在光线下。
•当储存在室内时，立即或在重构后3小时内使用重构产品温度
•如果注射器中的溶液浑浊或含有颗粒，请不要使用。
•3小时后丢弃任何未使用的复原产品。

请参阅随附的ADZYNMA完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=22728e96-efa0-46c1-bdd1-ad89a796d5e3