近日，美国食品和药物管理局(FDA)批准Balfaxar(prothrombin complex concentrate, human-lans)，用于紧急逆转需要紧急手术或侵入性手术的成年患者由维生素K拮抗剂（VKA，例如华法林）治疗引起的获得性凝血因子缺乏症。
Balfaxar(prothrombin complex concentrate, human-lans)凝血酶原复合物浓缩物，是一种凝血因子替代产品，通过补充因华法林治疗而缺乏的凝血因子水平，帮助恢复血液凝固。
Balfaxar剂型为一种用于重构的冻干粉末，将与无菌注射用水和新的转移装置nextaro一起提供。该传输装置包括一个优化的样品瓶外壳，可在安装过程中使样品瓶预先居中，并通过两个集成过滤器进行优化的污染保护。
批准日期：2023年07月26日 公司：Octapharma USA Inc
BALFAXAR（凝血酶原复合物浓缩物[prothrombin complex concentrate, human-lans]）溶液冻干粉，静脉注射用
美国首次批准：2023
警告：动脉和静脉血栓并发症有关完整的盒装警告，请参阅完整的处方信息。
接受维生素K拮抗剂（VKA）治疗的患者有潜在的疾病状态，使他们容易发生血栓栓塞事件。逆转VKA的潜在益处应与血栓栓塞事件的潜在风险进行权衡，尤其是在有血栓栓塞事件史的患者中。一旦血栓栓塞事件的风险高于急性出血的风险，就应谨慎考虑恢复抗凝治疗。
•BALFAXAR在临床试验和上市后监测中均报告了致命性和非致命性动脉和静脉血栓栓塞并发症。监测接受BALFAXAR治疗的患者血栓栓塞事件的体征和症状。
•BALFAXAR可能不适用于前3个月内发生血栓栓塞事件的患者。
作用机制
给予BALFAXAR可使血浆中维生素K依赖性凝血水平迅速升高因子（FII、FVII、FIX、FX）和抗血栓蛋白C和S。它们一起被称为/称为凝血酶原复合物。[2；3]BALFAXAR可以暂时纠正这些因素中一种或几种缺乏的患者的凝血缺陷。
适应症和用法
BALFAXAR（凝血酶原复合物浓缩物，人lans）是一种凝血因子替代产品，适用于需要紧急手术/侵入性手术的成年患者因维生素K拮抗剂（VKA，如华法林）治疗引起的获得性凝血因子缺乏症的紧急情况。
剂量和给药
仅用于重建后的静脉注射。
•BALFAXAR给药应根据患者的基线国际标准化比值（INR）值和体重进行个性化。
•同时给接受BALFAXAR治疗的患者服用维生素K，以在BALFAXAR的作用减弱后维持因子水平。
•重复给药的安全性和有效性尚未确定，因此不推荐使用。
•以0.12mL/kg/min（约3单位/kg/min）的速率给药重组BALFAXAR，最大速率为8.4mL/min（约210单位/min）。
治疗前INR                  2-<4     4-6        >6
BALFAXAR剂量（因子IX单位
）/公公斤体重               25       35        50
最大剂量（因子IX的单位） 不得超过  不得超过  不得超过
                            2500     3500      5000
剂量基于体重。基于小瓶上实际效力的剂量，在重构后将在20-32因子IX单位/mL之间变化。
500单位小瓶的实际效力范围为400-640单位/小瓶。
1000单位小瓶的实际效力范围为800-1280单位/小瓶。
单位是指国际单位。
剂量以体重不超过100公斤为基础。对于体重超过100公斤的患者，不应超过最大剂量。
剂型和强度
BALFAXAR是一种白色至冰蓝色的冻干粉，可在单剂量小瓶中进行静脉注射，标称强度为每小瓶20毫升重构体积中500个因子IX单位，40毫升重构体积为1000个因子IX单元。
BALFAXAR含有凝血因子II、VII、IX和X以及抗血栓蛋白C和S。
禁忌症
•已知对BALFAXAR或产品任何成分的过敏性或严重全身反应。
•已知对肝素过敏或肝素诱导的血小板减少症（HIT）病史。
•具有已知抗IgA抗体的IgA缺陷患者。
警告和注意事项
•如果出现过敏或过敏性反应，停止输液。开始适当的治疗。
•据报道，接受BALFAXAR治疗的患者出现动脉和静脉血栓栓塞并发症。监测接受BALFAXAR治疗的患者血栓栓塞事件的体征和症状。
•BALFAXAR由人血浆制成；因此，可能携带传播传染源的风险，例如病毒、变异型克雅氏病（vCJD）病原体和理论上的克雅氏症（CJD）制剂。
不良反应
在≥3%的受试者中观察到的最常见的不良反应是手术疼痛、伤口并发症、乏力、贫血、排尿困难、手术呕吐和导管部位相关反应。
如需报告可疑不良反应，请致电1-866-766-4860联系Octapharma USA Inc.，或致电1-800-FDA-1088联系FDA或www.fda.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
BALFAXAR以单剂量小瓶形式提供。
NDC编号       容器（小瓶）      尺码               颜色编码
                NDC编号
68982-261-01  68982-261-81  500IU范围固定，20mL      紫色
68982-261-02  68982-261-82  1000IU范围固定，40mL     绿色
•BALFAXAR以包装形式提供，其中包括一小瓶冻干粉和一小瓶稀释剂（无菌水用于注射）以及转移装置。
•BALFAXAR包装中使用的组件不是由天然橡胶乳胶制成的。
•自生产之日起，在2°C至25°C（36°F至77°F）的温度下储存BALFAXAR长达36个月。不要冻结。
•请勿在小瓶标签和纸箱上超过有效期使用。
•将小瓶保存在原始包装中，以保护其免受光线照射。
•只能在使用前直接重新配制BALFAXAR粉末。重构后立即使用该溶液。然而，如果不立即给药，重组溶液可以在室温下储存长达8小时
温度（20°C至25°C；68°F至77°F），前提是保持储存产品的无菌性。丢弃部分使用过的小瓶。
请参阅随附的BALFAXAR完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=68fa4f90-8b01-6498-4140-e0be5247c3fe#