部份中文盐酸伊普可泮处方资料（仅供参考）
英文名：Iptacopan Hydrochloride Hydrate
商品名：Fabhalta Capsules
中文名：盐酸伊普可泮硬胶囊
生产商：诺华制药
药品简介
2025年5月19日，补体B因子抑制剂Fabhalta（iptacopan）伊普可泮胶囊200mg获日本批准，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。本次适应症的拓展覆盖了已经接受过补体抑制剂治疗的PNH患者，为这一群体提供了新的治疗选择。作为全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂，Fabhalta®的获批的适应症增至三项，包括既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者和成人C3肾小球病（C3G）。
PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为血管内溶血、骨髓衰竭和高风险并发血栓等2。血管内溶血时大量血红蛋白丢失导致贫血，贫血会引起重要脏器出现缺血缺氧性损害，导致疲倦、肌肉疲劳和生活质量下降等3。PNH常见于30-40岁人群，对于回归工作和正常生活更为迫切。在接受抗补体C5治疗的患者中，仍有74%的患者持续感受到疲劳，超过三分之一的患者每年至少需要输血一次。
ファビハルタカプセル200mg
药效分类名称
补体B因子抑制剂
批准日期：2024年8月
商品名：
FABHALTA capsules
一般的名称
イプタコパン塩酸塩水和物（Iptacopan HydrochlorideHydrate）
化学名
4-{(2S , 4S )-4-Ethoxy-1-[(5-methoxy-7-methyl1H-indol-4-yl)methyl]piperidin-2-yl}benzoic acid
monohydrochloride monohydrate
分子式
C25H30N2O4・HCl・H2O
分子量
476.99
性状
白色～浅带紫红色白色粉末。
化学構造式
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。
〈发作性夜间血红蛋白尿症〉
由于日本人的给药经验极其有限，因此在制造销售后，在收集到一定数量的病例相关数据之前，通过对所有病例实施使用成绩调查，在掌握本制剂使用患者的背景信息的同时，尽早收集本制剂的安全性及有效性相关数据，采取适当使用本制剂所需的措施。
本制剂的给药，在对发作性夜间血红蛋白尿症的诊断、治疗精通，对本制剂的风险等也能充分管理的医生、医疗机构的指导下，为了仅在与精通脑膜炎菌感染症的诊断、治疗的医生合作的基础上进行，在制造销售时应采取必要的措施。
〈C3肾病>
制造销售后，在收集一定数量的病例相关数据之前，应以所有病例为对象实施使用成绩调查。
本制剂的给药C3在精通肾病的诊断、治疗，对本制剂的风险等也能充分管理的医生、医疗机构的指导下，仅在与精通脑膜炎菌感染症的诊断、治疗的医生合作的基础上进行，制造销售采取必要的措施。
药效药理
作用机制
〈功效共通〉
盐酸伊普可泮是补体B通过结合因子抑制其活性C3抑制转换酶活性抑制补体第二途径活化下游C5阻止包含转换酶形成的级联反应。
〈发作性夜间血红蛋白尿症〉
在发作性夜间血红蛋白尿症患者中，伊普塔科潘抑制膜侵袭复合体形成而抑制血管内溶血C3抑制片段的趋化，抑制血管外溶血。
〈C3肾病>
C3在肾病中，补体第二途径被过度活化而分解C3肾功能降低，最终导致肾功能衰竭。C3在肾病患者中，伊普塔科潘是补体B通过结合因子抑制补体第二途径的过度活化。
补体B对因子的结合作用
盐酸伊普可泮是竞争结合测定中报道分子的补体B抑制了与因子催化区的结合（IC50值：9.6nM）（in vitro）。
补体第二途径活性化的抑制作用
盐酸伊普可泮是小鼠血清C3抑制片段沉积，抑制人血清中膜侵袭复合物的形成（体外）。
盐酸伊普可泮对发作性夜间血红蛋白尿症患者来源的红细胞的溶血及红细胞表面的C311）（in vitro）抑制片段沉积。
盐酸伊普可泮是通过植入自然发生关节炎小鼠血清而制作的关节炎模型小鼠及大鼠尿细管上皮蛋白Fx1A给药含有抗抗体的绵羊血清制作的被动海曼肾炎模型大鼠，抑制了疾病的发展或发病（in vivo）。
适应症
○发作性夜间血红蛋白尿症
○C3肾病
用法与用量
通常，成人一次200mg每天口服2次。
包装
14胶囊[14胶囊（PTP）×1]

储藏法：室温保存
有效期：36个月
制造销售（进口）
诺华制药株式会社
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料附件。
完整说明书附件：
https://clinicalsup.jp/jpoc/DrugInfoPdf/00071464.pdf