近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Elaprase（idursulfase），为首个用于治疗亨特综合征的药物(Hunter syndrome，又名Mucopolysaccharidosis II［Ⅱ型粘多糖贮积症］，或MPS Ⅱ)。
Elaprase是一种静脉输液，剂量基于患者体重。每周以0.5mg/kg体重的剂量通过静脉输注给药，持续3小时，如果没有观察到输注相关反应，可逐渐减少至1小时。
享特综合征，通常在儿童1至3岁时变得明显，患这种疾病的人的身体在产生一种化学物质induronate-2-sulfatase上有缺陷，induronate-2-sulfatase是充分分解人体内产生的复杂糖分所需的。各种症状包括生长延缓，关节僵硬，以及面部特征粗糙。在严重病例中，患者遭受呼吸疾病和心脏疾病，肝脾肥大，神经缺陷和死亡。
批准日期：2018年11月20日 公司：Shire Inc.
ELAPRASE（艾杜硫酶[idursulfase]）注射液，用于静脉注射
美国首次批准：2006年
警告：过敏反应风险,有关完整的盒装警告，请参阅完整的处方信息。
一些患者在输注ELAPRESE期间及24小时内发生了危及生命的过敏反应，表现为呼吸窘迫、缺氧、低血压、荨麻疹和/或喉咙或舌头血管性水肿。在ELAPRASE给药期间和之后密切观察患者，并做好处理过敏反应的准备。告知患者过敏反应的体征和症状，并在出现症状时立即就医。呼吸功能受损或急性呼吸系统疾病的患者可能会因超敏反应导致呼吸功能严重急性恶化，需要额外监测。
作用机制
亨特综合征（粘多糖病II，MPS II）是一种X连锁隐性疾病，由溶酶体酶iduronate-2-硫酸酯酶水平不足引起。该酶将末端2-O-硫酸盐部分从糖胺聚糖（GAG）硫酸皮肤素和硫酸乙酰肝素中分离。由于Hunter综合征患者的iduronate-2-硫酸酯酶缺失或缺陷，GAG在各种细胞的溶酶体中逐渐积累，导致细胞充血、器官肥大、组织破坏和器官系统功能障碍。ELAPRASE旨在为细胞溶酶体的摄取提供外源酶。寡糖链上的甘露糖-6-磷酸（M6P）残基允许酶与细胞表面的M6P受体结合，导致酶的细胞内化，靶向细胞内溶酶体，随后分解代谢积累的GAG。
适应症和用法
ELAPRASE是一种水解溶酶体糖胺聚糖（GAG）特异性酶，适用于Hunter综合征（粘多糖病II，MPS II）患者。ELAPRESE已被证明可以改善5岁及以上患者的行走能力。在16个月至5岁的患者中，没有数据显示疾病相关症状或长期临床结果的改善；然而，与成人和5岁及以上儿童相比，ELAPRESE治疗减少了脾脏体积。ELAPRASE的安全性和有效性尚未在16个月以下的儿童患者中确定。
剂量和给药
建议剂量为每公斤体重0.5mg，每周静脉输注一次。
剂型和强度
注射：6mg/3mL（2mg/mL）一次性小瓶。
禁忌症
没有
警告和预防措施
包括过敏反应在内的超敏反应：确保服用该产品的人员接受过充分的心肺复苏措施培训，并能随时获得紧急医疗服务（EMS）。
具有严重基因突变的Hunter综合征患者的超敏反应、严重不良反应和抗体开发风险：7岁及以下的Hunter综合症患者出现完全基因缺失、大基因重排、无意义、移码或剪接位点突变时，超敏反应和严重不良反应的发生率较高，以及抗伊杜斯硫酸盐抗体的开发。
急性呼吸系统并发症的风险：呼吸功能受损或急性发热或呼吸系统疾病的患者可能因超敏反应而发生危及生命的并发症。在服用ELAPRASE之前，应仔细考虑患者的临床状况，并考虑延迟ELAPRAE输注。
不良反应
至少三名患者出现最常见的不良反应(≥9%）为头痛、瘙痒、肌肉骨骼疼痛、荨麻疹、腹泻和咳嗽。至少三名患者出现最常见的不良反应(≥10%）的患者出现发热、皮疹、呕吐和荨麻疹。在所有临床试验中，需要药物干预的最常见不良反应是超敏反应，包括皮疹、荨麻疹、瘙痒、潮红、发热和头痛。
要报告可疑不良反应，请致电1-866-888-0660联系武田制药，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。
包装供应/储存和处理
ELAPRASE作为无菌注射剂在5mL I型玻璃瓶中提供。小瓶用氟树脂涂层的丁基橡胶塞和蓝色翻盖塑料盖的铝盖封闭。
每个纸箱包含一个小瓶NDC 54092-700-01
在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下将ELAPRASE小瓶储存在纸箱中，以防止光线照射。不要冻结或摇晃。不要在小瓶上的有效期之后使用ELAPRASE。
请参阅随附的ELAPRASE完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=60cba843-5aab-4dd7-96dc-66648d413be3
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注：以下产品价格不包括其他费用，采购以咨询为准
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ELAPRASE SDV 6MG/3ML DS1 IDURSULFASE 持证商：THERACOM/SHIRE/ELAP/VPRIV NDC:54092-0700-01 参考价格（美元）：4129.58
ELAPRASE 2MG/ML 3ML VL DPSH FL 1/EA  IDURSULFASE 持证商：SHIRE US, INC. NDC:54092-0700-01 参考价格（美元）：4687.4
ELAPRASE 2MG/ML 3ML VL DPSH 1/EA     IDURSULFASE 持证商：SHIRE US, INC. NDC:54092-0700-01 参考价格（美元）：4687.4
FLA ELAPRASE SDV 6MG/3ML DS 1        IDURSULFASE 持证商：ICS/SHIRE/VPR/EL NDC:54092-0700-01 参考价格（美元）：4129.58