部份中文处方资料（仅供参考）
英文名：Elosulfase alfa
商品名：Vimizim
中文名：重组人N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶
生产商：BioMarin Europe Limited
药品简介
Vimizim（Elosulfase alfa）是首个被批准的治疗粘多糖沉积症IVA型的药物。粘多糖病Ⅳ型（Morquio氏病），有两个亚型。其病因为ⅣA为半乳糖-6-硫酸酯酶（GALNS）缺乏，ⅣB为β-D半乳糖酶缺乏。该病为常染色体隐性遗传，其临床特点为明显的生长迟缓，步态异常和骨骼畸形且逐渐显著，病人寿命多为20～30岁。目前全美约有800名Morquio A综合症患者。
作用机制
粘多糖病包括糖胺聚糖(GAG)的降解代谢所需特异性溶酶体酶的缺乏引起的一组溶酶体贮存疾病。粘多糖病IVA(MPS IVA，Morquio A综合征)的特征是N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶活性缺乏或明显减低。硫酸酯酶活性不足导致和器官功能障碍。Vimizim意向提供外源性酶N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶将被摄取至溶酶体和增加GAGs 糖胺聚糖硫酸角质素(KS)和C6S的降解代谢。Elosulfase alfa被细胞摄取至溶酶体是通过elosulfase alfa与甘露醇-6-磷酸受体的甘露糖-6-磷酸-末端的寡糖链的结合介导的。
缺乏概括人类的疾病表型动物疾病模型，elosulfase alfa药理学活性是来自两例MPS IVA 患者人类原代软骨细胞评价的。MPS IVA软骨细胞用elosulfase alfa治疗诱发从软骨细胞糖胺聚糖硫酸角质素(KS)溶酶体贮存清除。
适应症
Vimizim（elosulfase alfa）适用于IVA型粘多糖贮积症（MPS IVA; Morquio A综合征）患者。
用法用量
推荐剂量为2mg/kg静脉注射，最小范围为3.5至4.5小时，基于输液量，每周一次。建议在输注开始前30至60分钟使用抗组胺药或不使用退热药进行预处理。
贮藏
将Vimizim储存在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏温度下。不要冻结或摇晃。避光。应立即使用稀释的Vimizim。如果无法立即使用，稀释的Vimizim可在2°C至8°C（36°F至46°F）下储存长达24小时，然后在23°C至27°C下储存长达24小时（73施用期间°F至81°F）。
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Vimizim
BioMarin Europe Limited
Wirksame Bestandteile und Inhaltsstoffe
Elosulfase alfa                             5mg 
Arginin hydrochlorid                        Hilfstoff  
Natrium acetat 3-Wasser                     Hilfstoff  
Natrium dihydrogenphosphat 1-Wasser         Hilfstoff  
Polysorbat 20                               Hilfstoff  
Sorbitol                                    100mg Hilfstoff  
Wasser, für Injektionszwecke                Hilfstoff  
Gesamt Natrium Ion                          8mg Hilfstoff   
Produktinformation zu Vimizim
Indikation
•Das Arzneimittel enthält ein Enzym mit der Bezeichnung Elosulfase alfa, das zu einer Gruppe von Arzneimitteln gehört, die als Enzymersatztherapien bekannt sind. Es wird zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A-Syndrom, MPS IVA) angewendet.
•Bei Patienten mit MPS IVA liegt entweder ein niedriger Spiegel oder gar kein Enzym N-acetylgalactosamin 6-Sulfatase vor, das bestimmte Substanzen im Körper wie Keratansulfat, das in vielen Körpergeweben wie Knorpel und den Knochen vorkommt, abbaut. Dadurch werden diese Substanzen nicht wie erforderlich abgebaut und vom Körper verarbeitet. Sie akkumulieren in den Geweben im Körper und beeinträchtigen die normale Funktion, was die Symptome der MPS IVA verursacht, wie z. B. Gehschwierigkeiten, Atembeschwerden, kleine Körpergröße und Hörverlust.
•Wirkweise
◦Dieses Arzneimittel ersetzt das natürliche Enzym N-acetylgalactosamin-6-Sulfatase, das bei MPS IVA-Patienten fehlt. Es wurde gezeigt, dass die Behandlung das Gehen verbessert und die Spiegel von Keratansulfat im Körper senkt. Dieses Arzneimittel kann die Symptome der MPS IVA verbessern.
Kontraindikation
•Das Arzneimittel darf bei Ihnen nicht angewendet werden,
◦wenn Sie lebensbedrohliche allergische Reaktionen auf Elosulfase alfa oder einen der sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels hatten.
Dosierung von Vimizim
•Ihr Arzt oder das medizinische Fachpersonal wird Ihnen vor ihrer Behandlung einige Arzneimittel geben, um allergische Reaktionen zu verringern. Sie erhalten gegebenenfalls auch fiebersenkende Arzneimittel.
•Dosis
◦Die Dosis, die Sie erhalten, basiert auf Ihrem Körpergewicht. Das empfohlene Dosisregime für Erwachsene und Kinder besteht aus 2 mg/kg Körpergewicht einmal pro Woche als Tropf in eine Vene (intravenöse Infusion). Jede Infusion wird über einen Zeitraum von ungefähr 4 Stunden gegeben. Das Arzneimittel kann ab einem Alter so jung wie möglich gegeben werden und ist zur langfristigen Anwendung vorgesehen.
•Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal.
Patientenhinweise
•Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
◦Wenn Sie mit dem Arzneimittel behandelt werden, können Sie Infusionsreaktionen entwickeln. Eine Infusionsreaktion, einschließlich allergischer Reaktionen, ist jegliche Nebenwirkung, die während der Infusion oder innerhalb eines Tages nach der Infusion auftritt. Wenn bei Ihnen eine derartige Reaktion auftritt, wenden Sie sich sofort an Ihren Arzt.
◦Sollten Sie während der Infusion allergische Reaktionen zeigen, kann Ihr Arzt die Infusion verlangsamen oder abbrechen. Ihr Arzt kann auch entscheiden, Ihnen weitere Arzneimittel zu geben, um allergische Reaktionen zu behandeln.
◦Wenn bei Ihnen Rückenschmerzen, Taubheit in Ihren Armen oder Beinen oder eine fehlende Kontrolle über Urin- oder Stuhlabgang auftreten, müssen Sie sich sofort an Ihren Arzt wenden. Diese Probleme können zu der Erkrankung gehören und können durch Druck auf Ihr Rückenmark verursacht worden sein.
•Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen
◦Einige Patienten berichteten über Schwindelgefühl während der Infusion. Informieren Sie bitte Ihren Arzt, wenn Ihnen nach Ihrer Infusion schwindlig ist, besonders vor dem Führen eines Fahrzeugs oder Bedienen von Maschinen, wo Schwindel gefährlich sein kann.
Schwangerschaft
•Schwangerschaft
◦Sie sollten das Arzneimittel nicht während der Schwangerschaft erhalten, wenn es nicht eindeutig erforderlich ist.
•Stillzeit
◦Es ist nicht bekannt, ob das Präparat in die menschliche Muttermilch ausgeschieden wird. Besprechen Sie mit Ihrem Arzt, ob die Vorteile der Einnahme größer sind als das potenzielle Risiko für Ihr neugeborenes Kind, während Sie stillen.
•Zeugungs-/Gebärfähigkeit
◦Es ist nicht bekannt, ob das Arzneimittel die Fertilität beim Menschen beeinflusst. In tierexperimentellen Studien wurde keine Wirkung auf die Fertilität beobachtet.
Einnahme Art und Weise
•Ihr Arzt oder das medizinische Fachpersonal wird Ihnen das Arzneimittel als Infusion in eine Vene verabreichen.
•Das Arzneimittel muss vor der Verabreichung verdünnt werden. Ihr Arzt oder das medizinische Fachpersonal wird Ihnen vor ihrer Behandlung einige Arzneimittel geben, um allergische Reaktionen zu verringern. Sie erhalten gegebenenfalls auch fiebersenkende Arzneimittel.
Wechselwirkungen bei Vimizim
•Anwendung zusammen mit anderen Arzneimitteln
◦Informieren Sie bitte Ihren Arzt, wenn Sie andere Arzneimittel anwenden, kürzlich andere Arzneimittel angewendet haben oder beabsichtigen andere Arzneimittel anzuwenden.
Warnhinweise bei Hilfsstoffen
Enthält Fructose, Invertzucker (Honig), Lactitol, Maltitol, Isomaltitol, Saccharose oder Sorbitol. Darf bei Patienten mit erblich bedingter Fructose-Unverträglichkeit nicht angewendet werden.
Erfahrungsberichte zu Vimizim 1X5ML