| 简介：
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Vimizim（elosulfase alfa）用于IVA型粘多糖病（MPS IVA；Morquio A综合征）患者。
Vimizim（elosulfase alfa）是一种治疗Morquio a综合征或粘多糖病IVA（MPS IVA）患者的药物。VIMIZIM是第一种酶替代疗法（ERT），旨在针对Morquio A综合征的根本原因，即N-乙酰半乳糖胺-6硫酸酯酶（GALNS）的缺乏。
Vimizim旨在提供外源酶GALNS，GALNS将被溶酶体吸收并增加GAG的分解代谢。Morquio A综合征是一种罕见、严重衰弱和进行性疾病，除了支持性护理外，以前没有标准的公认治疗方法。
Morquio A综合征或粘多糖贮积症IVA（MPS IVA）是一种疾病，其中人们缺少一种酶，这种酶在分解和去除糖胺聚糖（GAG）中至关重要，称为硫酸角质素（KS）和硫酸软骨素（C6S）。未完全分解的GAG仍储存在体内的细胞中，造成渐进性损伤。这种过度储存会导致全身骨骼发育不良、身材矮小和关节异常，从而限制了活动能力和耐力。胸部畸形会损害呼吸功能，颈部关节松动会导致脊柱不稳定，并可能压迫脊髓。其他症状可能包括听力损失、角膜混浊和心脏病。最初的症状通常在生命的前五年变得明显。这种疾病极大地限制了受影响者的生活质量和寿命。
批准日期： 2014年2月14日；公司：BioMarin Pharmaceutical Inc.
Vimizim（依洛硫酸酯酶α[elosulfase alfa]）注射液，用于静脉注射
美国最初批准：2014年
警告：超敏反应，包括过敏反应和急性呼吸道并发症的风险
请参阅完整的盒装警告的完整处方信息
•过敏反应发生在酶替代治疗的早期和延长治疗时间后。
•在医疗环境中启动VIMIZIM，并采取适当的医疗监测和支持措施，包括使用心肺复苏设备。
•如果发生严重的超敏反应（过敏反应），停止VIMIZIM并立即开始适当的药物治疗，包括使用肾上腺素。
•急性呼吸道疾病患者可能因超敏反应而面临呼吸系统严重急性恶化的风险，需要额外的监测。
近期重大变更
盒装警告：10/2025
剂量和用法：10/2025
警告和注意事项：10/2025
作用机制
粘多糖贮积症是由糖胺聚糖（GAG）分解代谢所需的特定溶酶体酶缺乏引起的一组溶酶体贮积症。
粘多糖贮积症IVA（MPS IVA，Morquio A综合征）的特征是N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶活性缺失或显著降低。硫酸酯酶活性缺乏导致GAG底物KS和C6S在全身细胞的溶酶体室中积累。这种积累会导致广泛的细胞、组织和器官功能障碍。VIMIZIM旨在提供外源酶N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶，该酶将被溶酶体吸收，并增加GAG KS和C6S的分解代谢。细胞对Elosulase alfa的摄取是通过Elosulase-alfa的甘露糖-6-磷酸末端寡糖链与甘露糖-6-磷酸受体的结合来介导的。
在没有重现人类疾病表型的动物疾病模型的情况下，使用来自两名MPS IVA患者的人原代软骨细胞评估了elosulfase alfa的药理活性。用elosulfase alfa处理MPS IVA软骨细胞可诱导KS溶酶体从软骨细胞中清除。
适应症
VIMIZIM是一种水解溶酶体糖胺聚糖（GAG）特异性酶，适用于IVA型粘多糖贮积症（MPS IVA；Morquio a综合征）患者。
剂量与用法
VIMIZIM的给药应由熟悉超敏反应（包括过敏反应）管理的医疗保健提供者监督。
根据输注量，每周一次静脉输注，每公斤体重2毫克，至少3.5至4.5小时。
有关超敏反应引起的给药修改，请参阅完整的处方信息。
剂型和规格
注射：单剂量瓶中5mg/5mL（1mg/mL）。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
•急性呼吸系统并发症的风险：患有急性发热或呼吸系统疾病的患者可能因超敏反应而发生危及生命的并发症的风险更高。在服用VIMIZIM之前，应仔细考虑患者的临床状况，并考虑推迟VIMIZIM输注。
不良反应
最常见的不良反应（≥10%）是：发热、呕吐、头痛、恶心、腹痛、发冷和疲劳。
如需报告疑似不良反应，请致电1-866-906-6100联系BioMarin，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
供应方式
VIMIZIM（elosulfase alfa）注射液是一种无菌、无防腐剂、透明至微乳白色、透明至淡黄色的溶液，装在单剂量小瓶中。每瓶含有5mg/5 mL（1 mg/mL）的elosulfase alfa。VIMIZIM提供以下服务：
纸箱中的一个单剂量小瓶（NDC 68135-100-01）
储存与处理
在原始纸箱中冷藏2°C至8°C（36°F至46°F），以避光。不要冻结或摇晃。
请参阅随附Vimizim的完整处方信息：
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