部份中文依洛硫酸酯酶α处方资料（仅供参考）
英文名：elosulfase alfa
商品名：Vimizim Injection
中文名：依洛硫酸酯酶α注射液
生产商：BioMarin
药品简介
Vimizim（Elosulfase alfa）是首个被欧美批准的治疗粘多糖沉积症IVA型的药物。粘多糖病Ⅳ型（Morquio氏病），有两个亚型。其病因为ⅣA为半乳糖-6-硫酸酯酶（GALNS）缺乏，ⅣB为β-D半乳糖酶缺乏。
该病为常染色体隐性遗传，其临床特点为明显的生长迟缓，步态异常和骨骼畸形且逐渐显著，病人寿命多为20～30岁。目前全美约有800名Morquio A综合症患者。
作用机制
粘多糖病包括糖胺聚糖(GAG)的降解代谢所需特异性溶酶体酶的缺乏引起的一组溶酶体贮存疾病。粘多糖病IVA(MPS IVA，Morquio A综合征)的特征是N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶活性缺乏或明显减低。硫酸酯酶活性不足导致和器官功能障碍。Vimizim意向提供外源性酶N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶将被摄取至溶酶体和增加GAGs 糖胺聚糖硫酸角质素(KS)和C6S的降解代谢。Elosulfase alfa被细胞摄取至溶酶体是通过elosulfase alfa与甘露醇-6-磷酸受体的甘露糖-6-磷酸-末端的寡糖链的结合介导的。
缺乏概括人类的疾病表型动物疾病模型，elosulfase alfa药理学活性是来自两例MPS IVA 患者人类原代软骨细胞评价的。MPS IVA软骨细胞用elosulfase alfa治疗诱发从软骨细胞糖胺聚糖硫酸角质素(KS)溶酶体贮存清除。
适应症
Vimizim（elosulfase alfa）适用于IVA型粘多糖贮积症（MPS IVA; Morquio A综合征）患者。
用法用量
推荐剂量为2mg/kg静脉注射，最小范围为3.5至4.5小时，基于输液量，每周一次。建议在输注开始前30至60分钟使用抗组胺药或不使用退热药进行预处理。
贮藏
将Vimizim储存在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏温度下。不要冻结或摇晃。避光。应立即使用稀释的Vimizim。如果无法立即使用，稀释的Vimizim可在2°C至8°C（36°F至46°F）下储存长达24小时，然后在23°C至27°C下储存长达24小时（73施用期间°F至81°F）。
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Vimizim 1mg/ml, solution à diluer pour perfusion, boîte de 1flacon de 5ml
Vimizim est un médicament mis à disposition dans le milieu hospitalier sous forme de solution à diluer pour perfusion iv à base de Elosulfase alfa (1 mg/mL).
Mis en vente le 28/04/2014 par BIOMARIN INTERNATION LTD. Médicament pris en charge par les collectivités et rétrocédable par les pharmacies hospitalières par prolongation des conditions d'inscription.
Indications d’utilisation
Mucopolysaccharidose de type IV A
Indications thérapeutiques
Vimizim est indiqué pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IV A (syndrome de Morquio A, MPS IV A) chez les patients de tous âges.
Durée et précautions particulières de conservation
Durée de conservation :
3 ans
Après dilution
La stabilité physico-chimique en cours d'utilisation a été démontrée pendant un maximum de 24 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C), suivies de 24 heures à température ambiante (23 °C - 27 °C).
Toutefois, d'un point de vue de la sécurité microbiologique, la solution diluée doit être utilisée immédiatement. Si elle n'est pas utilisée immédiatement, les durées et conditions de conservation en cours d'utilisation relèvent de la seule responsabilité de l'utilisateur et ne devraient pas dépasser 24 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C, suivies de 24 heures au maximum à une température comprise entre 23 °C et 27 °C lors de son administration.
Précautions particulières de conservation :
À conserver au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C). Ne pas congeler. À conserver dans l'emballage d'origine à l'abri de la lumière.
Pour les conditions de conservation du médicament après dilution, voir la rubrique Durée de conservation.
Ce médicament ne doit pas être mélangé avec d'autres médicaments à l'exception de ceux mentionnés dans la rubrique Instructions pour l'utilisation, la manipulation et l'élimination : Vimizim doit être dilué dans une solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) dans des conditions aseptiques.
Chaque flacon de Vimizim est conçu exclusivement pour un usage unique. Vimizim doit être dilué dans une solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) dans des conditions aseptiques. La solution diluée doit être administrée à l'aide d'un dispositif de perfusion. Un dispositif de perfusion muni d'un filtre en ligne de 0,2 µm peut être utilisé.
Tout médicament non utilisé ou déchet doit être éliminé conformément à la réglementation en vigueur.
Préparation de la perfusion de Vimizim
Respecter les règles d'asepsie.
Vimizim doit être dilué avant son administration.
Le nombre de flacons à diluer doit être déterminé en fonction du poids du patient. La dose recommandée est de 2 mg par kg.
1.Calculer le nombre de flacons à diluer en fonction du poids du patient et de la dose recommandée de 2 mg/kg, en utilisant la formule suivante :
• Poids du patient (kg) multiplié par 2 (mg/kg) = Dose administrée au patient (mg)
• Dose administrée au patient (mg) divisée par 1 (mg/ml de concentré de Vimizim) = Nombre total de ml de Vimizim
• Quantité totale (ml) de Vimizim divisée par 5 ml par flacon = Nombre total de flacons
2. La valeur calculée du nombre total de flacons est arrondie à la valeur entière suivante. Sortir le nombre de flacons nécessaires du réfrigérateur. Ne pas réchauffer les flacons ni les mettre au micro-ondes. Ne pas secouer les flacons.
3. Prendre une poche de solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) pour administration intraveineuse. Le poids du patient détermine le volume total de la perfusion.
•Les patients pesant moins de 25 kg doivent recevoir un volume total de 100 ml.
•Les patients pesant 25 kg et plus doivent recevoir un volume total de 250 ml.
4. Avant de prélever Vimizim dans le flacon, inspecter chaque flacon afin de détecter d'éventuelles particules ou une coloration anormale. Comme il s'agit d'une solution de protéines, une légère floculation (présence de fibres translucides fines) peut s'observer. La solution de Vimizim doit être limpide à légèrement opalescente et incolore à jaune pâle. Ne pas utiliser la solution en cas de coloration anormale ou si elle contient des particules.
5. Prélever et éliminer de la poche pour perfusion un volume de solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) équivalent au volume de concentré de Vimizim à ajouter.
6. Prélever lentement le volume calculé de Vimizim à partir du nombre de flacons nécessaires en veillant à ne pas secouer.
7. Ajouter lentement Vimizim à la poche pour perfusion en prenant soin de ne pas la secouer.
8. Retourner délicatement la poche pour perfusion afin d'assurer une bonne répartition de Vimizim. Ne pas agiter la solution.
9. Administrer la solution diluée au patient à l'aide d'un dispositif de perfusion. Un dispositif de perfusion muni d'un filtre en ligne de 0,2 µm peut être utilisé.
Flacon en verre transparent (de type I) muni d'un bouchon en caoutchouc butyle et scellé par un joint et un opercule (aluminium) avec un capuchon en plastique.
1 flacon.
https://sante.lefigaro.fr/medicaments/5867270-vimizim-1mg-ml-sol-perf-fl-5ml-1