| 简介：
部份中文依洛硫酸酯酶α处方资料（仅供参考）
英文名：elosulfase alfa
商品名：Vimizim Injection
中文名：依洛硫酸酯酶α注射液
生产商：BioMarin
药品简介
Vimizim（Elosulfase alfa）是首个被批准的治疗粘多糖沉积症IVA型的药物。粘多糖病Ⅳ型（Morquio氏病），有两个亚型。其病因为ⅣA为半乳糖-6-硫酸酯酶（GALNS）缺乏，ⅣB为β-D半乳糖酶缺乏。该病为常染色体隐性遗传，其临床特点为明显的生长迟缓，步态异常和骨骼畸形且逐渐显著，病人寿命多为20～30岁。目前全美约有800名Morquio A综合症患者。
作用机制
粘多糖贮积症是由糖胺聚糖（GAG）分解代谢所需的特定溶酶体酶缺乏引起的一组溶酶体贮积症。MPS IVA的特征是N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶活性缺失或显著降低。硫酸酯酶活性缺乏导致GAG底物KS和软骨素6的积累
硫酸盐（C6S）存在于全身细胞的溶酶体室中。这种积累会导致广泛的细胞、组织和器官功能障碍。Elosulase alfa旨在提供外源酶N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶，该酶将被溶酶体吸收，并增加GAG KS和C6S的分解代谢。细胞对溶酶体的酶摄取由阳离子非依赖性甘露糖-6-磷酸受体介导，导致GALNS活性恢复，KS和C6S清除。
适应症
Vimizim适用于治疗所有年龄段的IVA型粘多糖贮积症（Morquio A综合征，MPS IVA）患者。
用法与用量
治疗应由在管理MPS IVA或其他遗传性代谢疾病患者方面经验丰富的医生监督。Vimizim的管理应由受过适当培训的医疗保健专业人员执行，他们有能力管理医疗紧急情况。
对于耐受良好的患者，可以考虑在受过适当培训的医疗保健专业人员的监督下进行家庭管理。
剂量
elosulfase alfa的推荐剂量为每周一次，每公斤体重2毫克。输注总量应在大约4小时内输送。
由于elosulfase alfa可能引发超敏反应，患者应在开始输注前30至60分钟服用抗组胺药，可加或不加退热药。
特殊人群
老年患者（≥65岁）
Vimizim对65岁以上患者的安全性和有效性尚未确定，因此不能推荐这些患者的替代治疗方案。目前尚不清楚老年患者的反应是否与年轻患者不同。
儿科人群
儿科人群的posology与成人相同。描述了目前可用的数据。
给药方法
仅用于静脉输液。
体重小于25公斤的患者应接受100毫升的总容量。当稀释在100毫升中时，初始输注速率应为3毫升/小时。输注速率可以根据耐受性每15分钟增加一次，如下所示：首先将速率增加到6毫升/小时，然后每15分钟以6毫升/小时的增量增加速率，直到达到36毫升/小时的最大速率。
体重25公斤或以上的患者应接受250毫升的总容量。当稀释在250毫升中时，初始输注速率应为6毫升/小时。输注速率可根据耐受性每15分钟增加一次，如下所示：首先将速率增加到12毫升/小时，然后每15分钟以12毫升/小时的增量增加速率，直到达到72毫升/小时的最大速率。
推荐的输注量和输注速率
患者体重 总输注量 步骤1初 步骤21 5 步骤3 30 步骤445 步骤5 60 步骤6 75 步骤7 90
(毫升) 始注射率 -30分钟 -45分钟 -60分钟 -75分钟 -90分钟 +分钟
0-15分钟 (ml/hr) (ml/hr) (ml/hr) (ml/hr) (ml/hr) (ml/hr)
(ml/hr)
<25 100 3 6 12 18 24 30 36
≥25 250 6 12 24 36 48 60 72
输液速率可以根据患者的耐受性增加。
有关给药前稀释药物的请参阅说明。
禁忌症
对活性物质或第6.1节所列任何刺激物的危及生命的超敏反应（过敏反应）。
保质期
3年
稀释后
在2℃下，化学和物理在使用中的稳定性已被证明长达24小时C–8C紧随其后
从微生物安全的角度来看，应立即使用稀释的溶液。如果不立即使用，使用中的储存时间和条件由用户负责，通常不应超过24小时C–8C，随后在23时长达24小时C–27C管理期间。
储存的特殊注意事项
存放在冰箱中（2°C–8°C）。不要冻结。
请存放在原始包装中，以防光照。
药品稀释后的储存条件
容器的性质和内容
透明玻璃小瓶（I型），带丁基橡胶塞和带再生障碍盖的翻盖式卷曲密封件（铝制）。
包装规格：1瓶
上市许可持证商
BioMarin International Limited
请参阅随附Vimizim的完整处方信息：
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/vimizim-epar-product-information_en.pdf
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Vimizim 1mg/ml, solution à diluer pour perfusion, boîte de 1flacon de 5ml
Vimizim est un médicament mis à disposition dans le milieu hospitalier sous forme de solution à diluer pour perfusion iv à base de Elosulfase alfa (1 mg/mL).
Mis en vente le 28/04/2014 par BIOMARIN INTERNATION LTD. Médicament pris en charge par les collectivités et rétrocédable par les pharmacies hospitalières par prolongation des conditions d'inscription.
Indications d’utilisation
Mucopolysaccharidose de type IV A
Indications thérapeutiques
Vimizim est indiqué pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IV A (syndrome de Morquio A, MPS IV A) chez les patients de tous âges.
Durée et précautions particulières de conservation
Durée de conservation :
3 ans
Après dilution
La stabilité physico-chimique en cours d'utilisation a été démontrée pendant un maximum de 24 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C), suivies de 24 heures à température ambiante (23 °C - 27 °C).
Toutefois, d'un point de vue de la sécurité microbiologique, la solution diluée doit être utilisée immédiatement. Si elle n'est pas utilisée immédiatement, les durées et conditions de conservation en cours d'utilisation relèvent de la seule responsabilité de l'utilisateur et ne devraient pas dépasser 24 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C, suivies de 24 heures au maximum à une température comprise entre 23 °C et 27 °C lors de son administration.
Précautions particulières de conservation :
À conserver au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C). Ne pas congeler. À conserver dans l'emballage d'origine à l'abri de la lumière.
Pour les conditions de conservation du médicament après dilution, voir la rubrique Durée de conservation.
Ce médicament ne doit pas être mélangé avec d'autres médicaments à l'exception de ceux mentionnés dans la rubrique Instructions pour l'utilisation, la manipulation et l'élimination : Vimizim doit être dilué dans une solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) dans des conditions aseptiques.
Chaque flacon de Vimizim est conçu exclusivement pour un usage unique. Vimizim doit être dilué dans une solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) dans des conditions aseptiques. La solution diluée doit être administrée à l'aide d'un dispositif de perfusion. Un dispositif de perfusion muni d'un filtre en ligne de 0,2 µm peut être utilisé.
Tout médicament non utilisé ou déchet doit être éliminé conformément à la réglementation en vigueur.
Préparation de la perfusion de Vimizim
Respecter les règles d'asepsie.
Vimizim doit être dilué avant son administration.
Le nombre de flacons à diluer doit être déterminé en fonction du poids du patient. La dose recommandée est de 2 mg par kg.
1.Calculer le nombre de flacons à diluer en fonction du poids du patient et de la dose recommandée de 2 mg/kg, en utilisant la formule suivante :
• Poids du patient (kg) multiplié par 2 (mg/kg) = Dose administrée au patient (mg)
• Dose administrée au patient (mg) divisée par 1 (mg/ml de concentré de Vimizim) = Nombre total de ml de Vimizim
• Quantité totale (ml) de Vimizim divisée par 5 ml par flacon = Nombre total de flacons
2. La valeur calculée du nombre total de flacons est arrondie à la valeur entière suivante. Sortir le nombre de flacons nécessaires du réfrigérateur. Ne pas réchauffer les flacons ni les mettre au micro-ondes. Ne pas secouer les flacons.
3. Prendre une poche de solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) pour administration intraveineuse. Le poids du patient détermine le volume total de la perfusion.
•Les patients pesant moins de 25 kg doivent recevoir un volume total de 100 ml.
•Les patients pesant 25 kg et plus doivent recevoir un volume total de 250 ml.
4. Avant de prélever Vimizim dans le flacon, inspecter chaque flacon afin de détecter d'éventuelles particules ou une coloration anormale. Comme il s'agit d'une solution de protéines, une légère floculation (présence de fibres translucides fines) peut s'observer. La solution de Vimizim doit être limpide à légèrement opalescente et incolore à jaune pâle. Ne pas utiliser la solution en cas de coloration anormale ou si elle contient des particules.
5. Prélever et éliminer de la poche pour perfusion un volume de solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) équivalent au volume de concentré de Vimizim à ajouter.
6. Prélever lentement le volume calculé de Vimizim à partir du nombre de flacons nécessaires en veillant à ne pas secouer.
7. Ajouter lentement Vimizim à la poche pour perfusion en prenant soin de ne pas la secouer.
8. Retourner délicatement la poche pour perfusion afin d'assurer une bonne répartition de Vimizim. Ne pas agiter la solution.
9. Administrer la solution diluée au patient à l'aide d'un dispositif de perfusion. Un dispositif de perfusion muni d'un filtre en ligne de 0,2 µm peut être utilisé.
Flacon en verre transparent (de type I) muni d'un bouchon en caoutchouc butyle et scellé par un joint et un opercule (aluminium) avec un capuchon en plastique.
1 flacon.
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