部份中文阿葡糖苷酶处方资料（仅供参考）
英文名：alglucosidase
商品名：MYOZYME
中文名：阿葡糖苷酶冻干粉注射剂
生产商：GENZYME Srl
药品简介
MYOZYME（alglucosidase，中文药名：阿葡糖苷酶）冻干粉注射剂用于治疗庞培氏症，这是第一种获准治疗遗传性肌肉疾病的药物。
适应症
MYOZYME（alglucosidase阿尔法）是一种溶酶体糖原特定的酶庞贝氏症（GAA缺乏症）患者使用。 MYOZYME已被证明可以改善呼吸机在婴幼儿发病的庞贝氏症患者的生存相比，未经处理的历史对照，而MYOZYME使用其他形式的庞贝氏症患者没有得到充分的研究，以确保安全性和有效性。
剂量和用法
MYOZYME建议剂量是20毫克/公斤体重静脉滴注给药，每2周。
剂型和优势
剂型：冻干粉静脉输液。
剂量强度：5毫克/毫升。
禁忌
没有。
警告和注意事项
危及生命的过敏反应，严重的过敏反应和免疫介导的反应已经观察到在三小时内MYOZYME输注后在部分患者。确保适当的医疗保障措施，包括心肺复苏设备，都是现成的管理MYOZYME时。如果发生严重的过敏反应或过敏性反应，考虑立即停止MYOZYME管理，并采取适当的医疗。
在MYOZYME注入心脏或呼吸功能损害患者需要额外的监控。急性心肺功能衰竭，需要插管和肌力的支持已被观察到长达72小时后输液。
在全身麻醉的中央静脉导管放置在婴幼儿发病的庞贝氏疾病患者的心肌肥厚，心律失常，导致心脏骤停或死亡，或需要心脏复苏或除颤已观察。管理心肌肥厚的婴幼儿发病的庞贝氏疾病患者在全身麻醉时，应谨慎使用。
严重的皮肤和全身免疫介导的反应可能会发生的MYOZYME。因此，监测患者的全身免疫复合物介导的反应涉及皮肤和其他器官，而接收MYOZYME发展。
不良反应
治疗最常见的严重不良反应与MYOZYME临床研究中观察到的（> 10％的患者发生），肺炎，呼吸衰竭，呼吸窘迫，导管相关性感染，呼吸道合胞病毒感染，肠胃炎及发烧。
需要干预的最常见的反应是输液反应。
在特殊人群中使用
怀孕：医生鼓励参加庞贝氏注册表怀孕的患者。
哺乳母亲：鼓励医师参加护理患者庞贝氏注册表。
MYOZYME 1F 50MG/F 20ML
GENZYME Srl
Riassunto del profilo di sicurezza Malattia di Pompe a esordio infantile Nelle sperimentazioni cliniche, 39 pazienti con esordio infantile sono stati trattati con Myozyme per oltre tre anni (168 settimane, con una mediana di 121 settimane; vedere paragrafo 5.1).
La tabella 1 elenca le reazioni avverse da farmaco riferite in almeno 2 pazienti secondo la classificazione per sistemi e organi.
Le reazioni avverse da farmaco erano nella maggior parte dei casi di intensità da lieve a moderata e sono insorte pressoché invariabilmente durante l’infusione o nelle 2 ore successive all’infusione(reazioni associate all’infusione, IAR).Tra le gravi IAR vi erano orticaria, rantoli, tachicardia, saturazione di ossigeno diminuita, broncospasmo, tachipnea, edema periorbitale e ipertensione.
Malattia di Pompe a esordio tardivo In uno studio controllato con placebo della durata di 78settimane, 90 pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo, di età compresa tra 10 e 70 anni, sono stati trattati con Myozyme o con placebo, randomizzati con un rapporto 2:1(vedere paragrafo 5.1).
Complessivamente, il numero di pazienti che ha mostrato reazioni avverse e reazioni avverse gravi è stato paragonabile tra i due gruppi.Le reazioni avverse più comuni osservate sono state IAR. Un numero leggermente maggiore di pazienti nel gruppo Myozyme rispetto al gruppo placebo ha manifestato IAR(28% contro 23%).
La maggioranza di tali reazioni è stata di tipo non grave, da leggera a moderata in intensità e si è risolta spontaneamente.
Le reazioni avverse da farmaco riferite in almeno 2 pazienti sono elencate nella Tabella 1.
Le reazioni avverse gravi riferite in 4 pazienti trattati con Myozyme sono state: angioedema, fastidio al torace, tensione della gola, dolore toracico non cardiaco e tachicardia sopraventricolare. In 2 di questi pazienti, le reazioni sono state di ipersensibilità mediata da IgE.
Tabella delle reazioni avverse Tabella 1: reazioni avverse(riferite in almeno 2 pazienti)e reazioni avverse riferite in fase postmarketing, programmi di accesso allargato e studi clinici non controllati, classificate per sistemi e organi e presentate per categorie di frequenza: molto comune(≥1/10), comune(≥1/100,<1/10), non comune(≥1/1.000,<1/100), rara(≥1/10.000,<1/1.000), molto rara(<1/10.000)e non nota(la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili). Data la numerosità ridotta di pazienti, una reazione avversa da farmaco riferita in 2 pazienti viene classificata come comune.
Nell’ambito di ciascun gruppo di frequenza, le reazioni avverse vengono presentate in ordine di gravità decrescente.
1 Reazioni riferite in 39 pazienti ad esordio infantile in 2 sperimentazioni cliniche.2 Reazioni riferite in 60 pazienti ad esordio tardivo in una sperimentazione clinica controllata con placebo. 3 Reazioni riferite più frequentemente nel gruppo placebo rispetto al gruppo Myozyme in pazienti a esordio tardivo. 4 Ulteriori reazioni avverse riferite in fase post-marketing, programmi di accesso allargato e studi clinici non controllati. Descrizione di reazioni avverse selezionate Un numero ridotto di pazienti(< 1%)negli studi clinici e nella fase commerciale ha sviluppato shock anafilattico e/o arresto cardiaco durante l’infusione con Myozyme che hanno richiesto misure di supporto vitale.
Le reazioni si sono generalmente manifestate poco dopo l’inizio dell’infusione.
I pazienti hanno evidenziato una vasta gamma di segni e sintomi, di natura principalmente respiratoria, cardiovascolare, edematosa e/o cutanea (vedere paragrafo 4.4). In alcuni pazienti trattati con alglucosidasi alfa, si sono osservate reazioni ricorrenti rappresentate da malattia simil-influenzale o da una combinazione di eventi quali febbre, brividi, mialgia, artralgia, dolore o stanchezza che insorgono dopo l’infusione e durano generalmente qualche giorno.
La maggior parte dei pazienti ha continuato ad assumere con successo alglucosidasi alfa usando dosi inferiori e/o un pre-trattamento con farmaci antinfiammatori e/o corticosteroidi e ha continuato a ricevere il trattamento sotto stretta supervisione clinica. Pazienti con reazioni associate all’infusione, da moderate a gravi o ricorrenti sono stati valutati per la presenza di anticorpi IgE specifici per alglucosidasi alfa; alcuni pazienti hanno dato esito positivo, inclusi alcuni che hanno manifestato una reazione anafilattica.
Con alglucosidasi alfa sono state riportate sindrome nefrosica, come pure gravi reazioni cutanee, forse immuno-mediate, tra cui lesioni cutanee ulcerative e necrotizzanti(vedere paragrafo 4.4).
Segnalazione delle reazioni avverse sospette La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’Allegato V.