Cystadane(R) （Betaine）サイスタダン(R)原末
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作成又は改訂年月
**平成27年4月改訂（第4版）
*平成26年5月改訂
日本標準商品分類番号
873999
日本標準商品分類番号等
国際誕生
1996年10月
薬効分類名
ホモシスチン尿症治療剤
承認等
販売名
サイスタダン(R)原末
販売名コード
3999035A1028
承認・許可番号
承認番号
22600AMX00012000
欧文商標名
Cystadane(R)
薬価収載
*2014年 5月
販売開始
*2014年 5月
使用期限等
貯 法
気密容器、室温保存
（開封後は吸湿に注意して保管すること）
使用期限
製品および外箱に表示
規制区分
**処方箋医薬品
（医師等の処方箋により使用すること）
組成
成分・含有量
有効成分
ベタイン（本剤1g中にベタイン1gを含む）
添加物
なし
性状
剤形
経口用散剤
性状
白色の粉末で、わずかに特異な臭いがある
一般的名称
ベタイン製剤
禁忌
（次の患者には投与しないこと）
本剤の成分に対し過敏症の既往歴のある患者
効能・効果
ホモシスチン尿症
<効能・効果に関連する使用上の注意>
臨床症状及び臨床検査値等により、ホモシスチン尿症（シスタチオニンβ合成酵素（CBS）欠損症、5,10-メチレンテトラヒドロ葉酸還元酵素（MTHFR）欠損症、コバラミン（cbl）補酵素代謝異常）と診断された患者に投与すること。
用法・用量
通常、ベタインとして11歳以上には1回3g、11歳未満には1回50mg/kgを1日2回経口投与する。なお、患者の状態、血漿中総ホモシステイン値、血漿中メチオニン値等を参考に適宜増減する。
<用法・用量に関連する使用上の注意>
本剤は食事療法を含めた十分な栄養管理の下に投与する必要がある。
使用上の注意
重要な基本的注意
1.
定期的に血漿中総ホモシステイン値及び血漿中メチオニン値を測定し、血漿中総ホモシステイン値については可能な限り低く抑えるよう注意し、血漿中メチオニン値については上昇に注意すること。
2.
**本剤投与後に血漿中メチオニン値の上昇（1000～3000μmol/L：mg/dL換算で約15～45mg/dLに相当）を伴う脳浮腫が報告されているため、本剤を投与する際には下記の点に注意すること。（「副作用 重大な副作用」の項参照）
(1)
脳浮腫が疑われる症状（頭痛、嘔吐、視覚異常等）の発現に十分注意し、これらの症状が発現した場合には速やかに診察を受けるように指導すること。また、脳浮腫が発現した場合には本剤の投与を中止し、適切な処置を行うこと。
(2)
投与再開により脳浮腫が再発した場合は、本剤の投与を決して行わないこと。
相互作用
併用注意
（併用に注意すること）
薬剤名等
アミノ酸配合剤
胎盤加水分解物
胎盤絨毛分解物
総合アミノ酸製剤
［ESポリタミン顆粒］
臨床症状・措置方法
上記の薬剤との併用時の安全性は検討されていないが、服用間隔は30分以上空けることが推奨される。
機序・危険因子
本剤によるGABA取り込み阻害作用により、上記の薬剤のGABA作用が増強される可能性が考えられる。（「薬物動態」の項参照）
薬剤名等
催眠鎮静剤・抗不安剤
ベンゾジアゼピン系
バルビツール酸系
非ベンゾジアゼピン系
臨床症状・措置方法
上記の薬剤との併用時の安全性は検討されていないが、服用間隔は30分以上空けることが推奨される。
機序・危険因子
本剤によるGABA取り込み阻害作用により、上記の薬剤のGABA作用が増強される可能性が考えられる。（「薬物動態」の項参照）
薬剤名等
抗てんかん剤
バルビツール酸系
ヒダントイン系
ベンゾジアゼピン系
分岐脂肪酸系等
臨床症状・措置方法
上記の薬剤との併用時の安全性は検討されていないが、服用間隔は30分以上空けることが推奨される。
機序・危険因子
本剤によるGABA取り込み阻害作用により、上記の薬剤のGABA作用が増強される可能性が考えられる。（「薬物動態」の項参照）
副作用
国内第III相試験（32週時）1)における副作用の発現率は33.3％（2/6例）であった。発現した副作用は、発熱、感染性腸炎（各1例［16.7％］）であった。
海外で実施された市販後の調査（欧州280例、米国113例）において、14例（3.6％）に21件の副作用が報告された。全体で2件以上報告された副作用は悪心（6件［1.5％注）］）、下痢（3件［0.8%注）］）、嘔吐、変色歯（2件［0.5%注）］）であった。
注）海外の市販後の調査では、各副作用の発現例数が示されていなかったため、発現件数＝例数として発現頻度を算出した。
重大な副作用
脳浮腫（頻度不明注））：
血漿中メチオニン値の上昇を伴う脳浮腫があらわれることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には投与を中止し、適切な処置を行うこと。（「重要な基本的注意」の項参照）
注）自発報告等によるため
その他の副作用
国内及び外国における副作用
1. 精神神経系
0.1～1%未満
激越1）、うつ病1）、易刺激性1）、人格障害1）、睡眠障害1）、嗜眠
2. 精神神経系
頻度不明2）
痙攣、頭痛、筋緊張亢進
3. 消化器系
1%以上
悪心1）
4. 消化器系
0.1～1%未満
歯の障害1）、下痢1）、舌炎1）、腹部不快感1）、嘔吐1）、食欲減退1）、胃腸障害、変色歯
5. 消化器系
頻度不明2）
腹痛、便秘、胃腸炎
6. 皮膚
0.1～1%未満
毛髪脱落1）、蕁麻疹1）、皮膚異常臭1）
7. 皮膚
頻度不明2）
