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Voxzogo 0,4mg, poudre et solvant pour solution injectable, boîte de 10 flacons(七)
ation médiane de CXM dans le sérum a augmenté par rapport au début de l'étude à partir du jour 29 d'administration quotidienne du médicament. Cet effet a perduré au-delà de 24 mois de traitement.
L'activité du vosoritide mesurée par la concentration urinaire de GMPc était proche de la saturation, alors que l'augmentation maximale de l'activité de la plaque de croissance indiquée par le CXM était atteinte à la dose recommandée.
Efficacité et sécurité cliniques
L'efficacité et la sécurité du vosoritide chez les patients atteints d'achondroplasie avec mutation FGFR3 ont été évaluées dans une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo de 52 semaines (étude ACH 111-301). Dans l'étude ACH 111-301, les patients ont été randomisés pour recevoir soit du vosoritide (n = 60) ou un placebo (n = 61) et la dose de vosoritide administrée était de 15 µg/kg par voie sous-cutanée une fois par jour. Avant la randomisation, tous les patients ont été inclus dans une étude observationnelle (étude ACH 111-901) de patients pédiatriques atteints d'achondroplasie pendant au moins 6 mois au cours desquels la taille initiale debout et d'autres évaluations initiales de la croissance pré-traitement ont été recueillies. Les patients ayant subi une chirurgie d'allongement de membre au cours des 18 mois précédents ou ayant prévu une chirurgie d'allongement de membre au cours de la période d'étude ont été exclus. Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était la modification de l'AGV entre le début de l'étude et la semaine 52 par rapport au placebo.
Les patients atteints d'achondroplasie ont également été traités par vosoritide 15 µg/kg/jour dans une étude ouverte d'augmentation de dose et dans son étude d'extension à long terme (étude ACH 111- 205). Des données d'études observationnelles de patients ont été recueillies pour caractériser l'histoire naturelle de l'achondroplasie. Les données sur la taille des patients non traités atteints d'achondroplasie dans la même tranche d'âge que ceux des études cliniques ont été utilisées comme témoin historique pour évaluer l'effet du traitement par vosoritide sur la taille après 5 ans.
Les données démographiques du patient et les caractéristiques initiales sont indiquées dans le tableau 3.
Tableau 3 : Données démographiques et caractéristiques des patients dans l'étude ACH 111-301 et l'étude ACH 111-205
Paramètre Étude ACH 111-301 Étude ACH 111- 205b
Placebo (N = 61) 15 µg/kg/jour de Voxzogo (N = 60) 15 µg/kg/jour de Voxzogo (N = 10)
Âge au jour 1 (ans)&n |
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