Vonjo（pacritinib）是第一个被获美国FDA批准上市，专门解决成人细胞减少性骨髓纤维化患者需求的疗法！
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VONJO（pacritinib），用于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，血小板计数低于 50×109/L。
骨髓纤维化是骨髓癌的一种类型，会在患者体内形成纤维瘢痕组织，导致严重的血小板减少和贫血。患者也会出现虚弱、疲乏、脾脏和肝脏肿大等现象。据估计，骨髓纤维化患者中，约有三分之一具有严重的血小板减少，总生存期仅为15个月。与疾病严重程度形成对比的是，这些患者的治疗选择非常有限，有着重要未竟治疗需求。
Vonjo（pacritinib）是一种新型口服激酶抑制剂，推荐剂量为200毫克，每天两次口服。
批准日期：2022年2月28日 公司：CTI BioPharma Corp
VONJO（帕克替尼[pacritinib]）胶囊，用于口服
初始美国批准：2022
作用机制
Pacritinib是一种口服激酶抑制剂，具有针对野生型Janus相关激酶2(JAK2)、突变JAK2V617F和FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)的活性，它们有助于信号传导许多对造血和免疫很重要的细胞因子和生长因子职能。MF通常与失调的 JAK2 信号传导有关。与JAK3和TYK2相比，Pacritinib对JAK2的抑制活性更高。浓度，pacritinib不抑制JAK1。Pacritinib表现出对其他细胞激酶（如CSF1R和IRAK1）的抑制活性，其临床相关性未知。
适应症和用法
VONJO是一种激酶抑制剂，适用于治疗血小板计数低于50×109/L 的中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的成人。
该适应症是在基于脾体积减少的加速批准下批准的。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
剂量和给药
• 推荐剂量为每天两次口服200毫克。
• 可以带或不带食物服用。
剂型和规格
胶囊：100毫克。
禁忌症
同时使用强效CYP3A4抑制剂或诱导剂。
警告和注意事项
• 出血：避免在有活动性出血的患者中使用，并在任何计划的外科手术之前保持 VONJO。根据严重程度，可能需要中断剂量、减少剂量或永久停药。
• 腹泻：通过止泻药、减少剂量或中断剂量来控制严重腹泻。
• 血小板减少症：通过减少剂量或中断进行管理。
• 延长QT间期：避免在基线QTc>480毫秒的患者中使用。在QTcF>500毫秒的患者中中断并减少VONJO剂量。在VONJO给药之前和期间纠正低钾血症。
• 主要不良心脏事件（MACE）：当前/过去吸烟者和有其他心血管危险因素的患者可能会增加风险。监测体征，及时评估和治疗。
• 血栓形成：包括深静脉血栓形成、肺栓塞和动脉血栓形成。监测体征，及时评估和治疗。
• 继发性恶性肿瘤：可能会发生淋巴瘤和其他恶性肿瘤。过去/现在吸烟者的风险可能会增加。
• 感染风险：延迟启动 VONJO，直到活动性严重感染得到解决。观察感染的迹象和症状并及时处理。
不良反应
最常见（≥20% 的患者）不良反应是腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿。
要报告疑似不良反应，请联系CTIBioPharma Corp。在(844)428-4246(844-4CTIBIO)和www.VONJO.com或FDA在1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。
药物相互作用
避免与中度CYP3A4抑制剂或诱导剂一起使用。
VONJO 的共同给药可以改变 Pgp、BCRP 或 OCT1底物的药物浓度。避免与敏感基材一起使用。
在特定人群中使用
哺乳期：建议不要母乳喂养。
肝功能损害：避免在中度（Child-Pugh B）和重度肝功能损害（Child-Pugh C）中使用。
肾损害：避免在eGFR<30 mL/min的患者中使用。
包装提供/储存和处理
供应方式
VONJO提供以下强度和包装配置：
100毫克 NDC：72482-100-12  胶囊每瓶：120
贮存
在室温下储存，低于30°C(86°F)。保持瓶子紧闭并避光。存放在原包装中。在原包装或避光容器中分配。
请参阅随附的VONJO完整处方信息：
https://www.ctibiopharma.com/wp-content/uploads/2022/02/CTI_VONJO_USPI.pdf
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U.S. Food and Drug Administration(FDA)has approved VONJO(pacritinib)for the treatment of adults with intermediate or high-risk primary or secondary (post-polycythemia vera or post-essential thrombocythemia) myelofibrosis with a platelet count below 50×109/L. VONJO is a novel oral kinase inhibitor with specificity for JAK2 and IRAK, without inhibiting JAK1.
The recommended dosage of VONJO is 200 mg orally twice daily.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL
Principal Display Panel - 100 mg Carton Label
NDC 72482-100-12
Rx only
VONJO™
(pacritinib) capsules
100 mg
120 capsules
Swallow capsules whole.
Do not open, break, or chew capsules.
Keep out of the sight and reach of children.