全球首个抗BCMA CAR T细胞疗法！Abecma（idecabtagene vicleucel; ide-cel）获美国（FDA）批准，针对复发或难治性多发性骨髓瘤的治疗。 近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Abecma（idecabtagene vicleucel; ide-cel）静脉输悬液 ，为首个针对B细胞成熟抗原（BCMA）定向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法，用于治疗复发或复发的成年患者在四个或四个以上现有疗法后出现的难治性多发性骨髓瘤，包括免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体。Abecma是一种个性化免疫细胞疗法，经批准可一次性输注，建议剂量范围为300至460 x106 CAR阳性T细胞。 批准日期：2021年3月27日 公司：百时美施贵宝 ABECMA（idecabtagene vicleucel）悬浮液，用于静脉输液 美国初次批准：2021年 警告：细胞因子释放综合征，神经疾病毒性，HLH/MAS和长时间的低眼见完整的盒装警告，请参阅完整的处方信息。 •ABECMA治疗后的患者发生细胞因子释放综合征（CRS），包括致命或危及生命的反应。请勿对活动性感染或炎症性疾病的患者给予ABECMA。用tocilizumab或tocilizumab和糖皮质激素治疗重症或危及生命的CRS。 •用ABECMA治疗后，包括同时用CRS，在CRS消退后或在没有CRS的情况下，可能会发生严重的神经毒性或危及生命。对ABECMA治疗后的神经系统事件进行监测。提供支持治疗和/或皮质类固醇如所须。 •ABECMA治疗后的患者发生了吞噬性淋巴细胞增多/巨噬细胞活化综合症（HLH/MAS），包括致命的和威胁生命的反应。HLH/MAS可能伴随CRS或神经毒性发生。 •用ABECMA治疗后，出现带有出血和感染的延长性肌细胞减少症，包括干细胞移植造血恢复后的致命结局。 •ABECMA仅可通过风险评估和缓解策略（REMS）下称为ABECMA REMS的受限制程序获得。 作用机理 ABECMA是针对B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）阳性T细胞疗法，在正常和恶性浆细胞的表面表达。CAR构建体包括用于抗原特异性的抗BCMA scFv靶向结构域，跨膜结构域，CD3-zeta T细胞活化结构域和4-1BB共刺激结构域。ABECMA的抗原特异性激活导致 CAR阳性T细胞增殖，细胞因子分泌以及随后对BCMA表达细胞的溶细胞杀伤作用。 适应症和用途 ABECMA是针对B细胞成熟抗原（BCMA）的基因修饰的自体T细胞免疫疗法，适用于治疗四种或更多种以前的疗法（包括免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗抑郁药）后复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者。 CD38单克隆抗体。 剂量和给药 仅用于自体。仅用于静脉内使用。 •请勿使用白血球过滤器。 •在输注ABECMA之前，应先进行环磷酰胺和氟达拉滨的淋巴清除化疗方案。 •输液前确认患者的身份。 •与对乙酰氨基酚和H1-抗组胺药一起用药。 •避免预防性使用地塞米松或其他全身性皮质类固醇。 •输注前确认托珠单抗的可用性。 •ABECMA的剂量基于嵌合抗原受体（CAR）阳性T细胞的数量。 •推荐的剂量范围是300到460×106 CAR阳性T细胞。 •在经过认证的医疗机构中管理ABECMA。 剂量形式和强度 •ABECMA是用于静脉输注的细胞悬液。 •单剂ABECMA在一个或多个输液袋中包含300至460x106CAR阳性T细胞的细胞悬液。 禁忌症 没有任何。 警告和注意事项 •超敏反应：监测输注过程中的超敏反应。 •感染：监测患者感染的体征和症状；适当地对待。 •长时间的Cytopenias：ABECMA输注后，患者可能会出现3级或更长时间的血细胞减少。监测ABECMA输注前后的血细胞计数。 •低血球蛋白血症：监测并考虑采用免疫球蛋白替代疗法。 •继发性恶性肿瘤：如果使用ABECMA治疗后发生继发性恶性肿瘤，请致电1-888-805-4555与Bristol-Myers Squibb联系。 •对驾驶和使用机器的能力的影响：建议患者在ABECMA服用后至少8周内不要驾驶或操作重型或潜在危险的机器。 不良反应 最常见的非实验室不良反应（发生率大于或等于20％）包括CRS，感染-未明确病原体，疲劳，肌肉骨骼疼痛，低血球蛋白血症，腹泻，上呼吸道感染，恶心，病毒感染，脑病，浮肿，发热，发热，咳嗽，头痛，并且食欲下降。 实验室最常见的不良反应（发生率大于或等于50％）包括中性粒细胞减少，白细胞减少，淋巴细胞减少，血小板减少和贫血。要报告可疑的不良反应，请致电1-888-805-4555与Bristol-MyersSquibb联系，或致电1-800-FDA-1088与FDA联系，或访问www.fda.gov/medwatch。 包装供应/存储和处理方式 ABECMA装在一个或多个输液袋中（见下文），其中包含一种经转基因的冷冻混悬液。 5％DMSO中修饰的自体T细胞。 每个ABECMA输液袋都单独包装在一个金属盒中。ABECMA储存在蒸气中阶段的液氮，并在液氮干蒸气托运机中提供。 内部贴有RFI证书托运人。 •50毫升输液袋和金属盒（NDC 59572-515-01） •250毫升输液袋和金属盒（NDC 59572-515-02） •500毫升输液袋和金属盒（NDC 59572-515-03） 收货后，将患者的身份与卡匣和输液袋上的患者标识符相匹配。 将冷冻的ABECMA储存在液氮的气相中（小于或等于负130°C）。输注前解冻ABECMA[请参阅剂量和用法]。 完整说明资料附件：https://packageinserts.bms.com/pi/pi_abecma.pdf
