抗癌新药UKONIQ（umbralisib）是PI3K-δ和CK1-ε的第一个也是唯一的抑制剂，用于复发/难治性MZL和FL。 近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准UKONIQ（umbralisib）片剂上市，用于治疗成人患者 患有复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）且已接受至少一种先前基于抗CD20的治疗方案的成年患者以及患有复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的成年患者已接受至少三项先前的系统疗法。 UKONIQ是磷酸肌醇3激酶（PI3K）δ和酪蛋白激酶1（CK1）ε的第一个也是唯一的口服抑制剂。已知PI3K-δ在支持细胞增殖和存活，细胞分化，细胞间运输和免疫中起重要作用，并在正常和恶性B细胞中表达。 CK1-ε是癌蛋白翻译的调节剂，并已参与包括淋巴样恶性肿瘤在内的癌细胞的发病机理。 UKONIQ适用于已接受至少一种先前抗CD20方案的成年复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者的治疗，以及已患有成年复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的成人患者的治疗至少接受过三项先前的全身治疗。 批准日期：2021年2月5日 公司：TG治疗公司 UKONIQ（umbralisib）片剂，口服 美国初次批准：2021年 作用机理 Umbralisib抑制多种激酶。在基于生化和细胞的检测中，umbralisib抑制PI3Kδ和酪蛋白激酶CK1ε。PI3Kδ在正常和恶性B细胞中表达；CK1ε有与癌细胞的发病机理有关，包括淋巴样恶性肿瘤。 在生化分析中，Umbralisib还抑制ABL1的突变形式。 伞形文抑制细胞增殖，CXCL12介导的细胞黏附和CCL19介导的细胞迁移在体外进行淋巴瘤细胞系的研究。 适应症和用途 UKONIQ是一种激酶抑制剂，适用于患有以下疾病的成年患者： •复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL），他们至少接受过一种先前的抗CD20为基础的治疗方案。 •复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL），至少接受过三项全身性治疗。 这些指示根据总体响应率在加速批准下得到批准。对于这些适应症的持续批准可能取决于验证试验中的临床验证和描述。 剂量和给药 •推荐剂量：800mg每天一次与食物一起口服。 •通过中断治疗，减少剂量或中止治疗毒性。 剂量形式和强度 片剂：200mg。 禁忌症 没有。 警告和注意事项 •感染：监测发烧以及任何新的或恶化的感染迹象和症状。及时评估并根据需要进行处理。 •中性粒细胞减少症：在治疗期间监测血球计数。 •腹泻或非感染性结肠炎：监测腹泻性结肠炎的发展并酌情提供支持治疗。 •肝毒性：监测肝功能。 •严重的皮肤反应：根据严重的皮肤反应的严重程度和持续性，停药，降低剂量或中止治疗。 •无效成分FD＆C黄色5号引起的过敏反应：UKONIQ含有FD＆C黄色5号（酒石黄），可能引起过敏型反应。 •胚胎-胎儿毒性：可引起胎儿伤害。建议有胎儿风险的患者，并使用有效的避孕方法。 不良反应 最常见的不良反应（≥15％），包括实验室异常，包括肌酐升高，腹泻性结肠炎，疲劳，恶心，中性粒细胞减少，转氨酶升高，肌肉骨骼疼痛，贫血，血小板减少症，上呼吸道感染，呕吐，腹痛，食欲下降和皮疹。 要报告可疑的不良反应，请致电TGTherapeutics，电话：1-877-848-9462，或联系FDA，电话：1-800-FDA-1088，或访问www.fda.gov/medwatch。 在特定人口中使用 哺乳期：建议不要母乳喂养。 包装供应/存储和处理方式 UKONIQ片剂的供应方式如下： 200毫克 每瓶装：120片 NDC：73150-200-12 储存和处理 将片剂存放在68°F至77°F（20°C至25°C）下。允许在59°F和86°F（15°C和30°C）之间进行偏移[请参阅USP控制的室温]。 完整说明资料附件： https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/213176s000lbl.pdf
