近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Nplate（romiplostim）治疗的免疫性血小板减少症（ITP）成人患者中表现出持续的血小板应答。更新的适应症扩大了Nplate的适用人群，可用于对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的新诊断的和持续性ITP成人患者的治疗。
Nplate（romiplostim）为首个FDA批准的肽体蛋白,通过升高与维持血小板数而发挥作用,是长期治疗该慢性疾病的新方法。
慢性ITP是1种严重的自身免疫性疾病，其特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)，可能导致严重出血。
批准日期：2019年10月22日 公司：安进（Amgen）
NPLATE（罗米司亭[romiplostim]）用于注射，皮下使用
美国初次批准：2008年
最近的重大变化
适应症及用法：01/2021
用法用量：01/2021
警告和注意事项，血栓/血栓栓塞并发症：01/2021
作用机理
Nplate通过与TPO受体的结合和激活来增加血小板生成，TPO受体的机制类似于内源性TPO。
适应症和用途
Nplate是一种血小板生成素受体激动剂，可用于治疗血小板减少症：
免疫性血小板减少症（ITP）的成年患者对皮质类固醇，免疫球蛋白或脾切除术的反应不足。
1岁及以上的ITP至少6个月以上的小儿患者对皮质类固醇，免疫球蛋白或脾切除术的反应不足。
Nplate可以提高成人和急性暴露于骨髓抑制剂量放射线（急性放射综合征的造血综合症[HS-ARS]）的儿科患者（包括足月新生儿）的生存率。
使用限制：
由于骨髓增生异常综合症（MDS）或除ITP以外的任何原因引起的血小板减少症，Nplate不能用于治疗血小板减少症。
Nplate仅应用于血小板减少症程度和临床状况会增加出血风险的ITP患者。
请勿使用Nplate尝试标准化血小板计数。
剂量和给药
免疫性血小板减少症（ITP）的患者
推荐初始剂量：皮下注射，每周一次1mcg/kg。根据血小板反应调整剂量。
急性暴露于骨髓抑制剂量的患者
推荐剂量：皮下注射一次10mcg/kg。在怀疑或证实暴露于骨髓抑制剂量的辐射后，应尽快给予剂量。
有关重构，准备和管理的说明，请参阅“完整处方信息”。
剂量形式和强度
注射用：125mcg，250mcg或500mcg可递送的romiplostim冻干粉，装在单剂量小瓶中。
禁忌症
没有任何
警告和注意事项
在一些MDS患者中，Nplate增加了原始细胞计数并增加了发展为急性骨髓性白血病的风险。
使用Nplate会导致血小板计数增加，从而导致血栓/血栓栓塞并发症。据报道，接受Nplate治疗的慢性肝病患者门静脉血栓形成。
如果在Nplate治疗期间出现严重的血小板减少症，请评估患者中和抗体的形成。
不良反应
在成年患者中，最常见的不良反应（Nplate患者的发生率比安慰剂高5％）是关节痛，头晕，失眠，肌痛，四肢疼痛，腹痛，肩痛，消化不良和感觉异常。据报道，与安慰剂相比，Nplate的患者发生率≥5％时并未发生不良反应。
在儿科患者中，最常见的不良反应（≥25％）是：挫伤，上呼吸道感染和口咽痛。
要报告可疑的不良反应，请致电1-800-77-AMGEN（1-800-772-6436）与Amgen Inc.或致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch与FDA联系。
在特定人群中的使用
怀孕：可能造成胎儿伤害。
哺乳期：建议不要母乳喂养。
包装供应/存储和处理方式
注射用Nplate（romiplostim）以无菌，不含防腐剂的固态白色冻干粉形式提供在单剂量小瓶中，可提供125mcg（NDC-55513-223-01），250 mcg（NDC 55513-221-01）和500mcg（NDC 55513-222-01）的romiplostim。
将Nplate小瓶在2摄氏度至8摄氏度（36华氏度至46华氏度）的原始纸板箱中存放在冰箱中，以避光。不要冻结。
如果需要，未打开的Nplate小瓶可以在室温下（最高25°C（77°F））下保存在原始纸箱中，最多可以保存30天。新的有效期必须写在纸箱上的空白处。 一旦在室温下保存，请勿将其放回冰箱中。如果30天内未使用，请丢弃Nplate。
完整说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?
setid=c45f9a58-37c1-4f76-8e36-97d38c577037
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注：以下产品价格不包括发票和运费等其他费用，仅供药厂、医药研究单位。不供病人或个人。
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NPLATE 125MCG/0.25ML SDV 1/EA  ROMIPLOSTIM  持证商：AMGEN USA, INC  NDC-55513-223-01 参考价格（美元）：在线咨询
NPLATE 250MCG/0.5ML SDV 1/EA  ROMIPLOSTIM  持证商：AMGEN USA, INC  NDC:55513-0221-01 参考价格（美元）：2369.4
NPLATE 500MCG/ML 1ML SDV 1/EA ROMIPLOSTIM  持证商：AMGEN USA, INC. NDC:55513-0222-01 参考价格（美元）：4738.8
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Platelet-boosting drugs!Amgen Nplate is approved by the US FDA for the early treatment of adult patients with immune thrombocytopenia (ITP)
On October 22, 2019, the U.S.Food and Drug Administration(FDA)has approved a supplementary biological product licensing application(sBLA)for Nplate (romiplostim), incorporating new clinical trial data into the drug’s U.S. prescribing information, showing In adult patients with immune thrombocytopenia (ITP) treated with the drug, a sustained platelet response was shown.
ITP is a rare and serious autoimmune disease characterized by low blood cell counts. The newer indications have expanded the applicable population of Nplate and can be used for the treatment of newly diagnosed and persistent ITP adult patients with insufficient response to corticosteroids, immunoglobulins or splenectomy. In December last year, the FDA also approved Nplate for the treatment of sBLA in pediatric patients with ITP.
In the more than 10 years since it was approved by the FDA as the first platelet enhancer for adult patients with chronic ITP, Nplate has changed the lives of countless patients. ITP patients need more flexibility in treatment options. This approval will enable Nplate to play an earlier role in the treatment of ITP.
Principal Display Panel
Single Dose Vial
Rx Only
NDC 55513-221-01
Amgen®
Nplate®
(romiplostim)
250mcg*
*Reconstitute with 0.72mL Sterile Water for Injection, USP.
Delivers 250 mcg in 0.5mL
For Subcutaneous Use Only
Single Dose Vial; Discard unused portion
Dispense the enclosed Medication Guide to each patient.
Store at 2º to 8ºC (36º to 46ºF).
Protect from light. Do not freeze.
DO NOT SHAKE reconstituted solution