2026年4月29日，Norgine宣布，欧盟委员会（EC）已批准XOLREMDI®（mavorixafor）上市，作为XOLREMDI®的上市许可。在特殊情况下授予的，这反映了WHIM综合征的极端罕见性。

  XOLREMDI®适用于12岁及以上的患者，用于治疗WHIM综合征（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常），以增加循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。

  WHIM综合征是一种极为罕见的原发性免疫缺陷，由CXCR4受体功能障碍引起，这会损害白细胞从骨髓释放到循环中。因此，患有这种疾病的人面临着复发和严重感染的风险增加。

  EC上市授权得到了关键的3期WHIM试验结果的支持，该试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照、52周的多中心研究，评估了马伏利沙福对31名12岁及以上诊断为WHIM综合征的人的疗效和安全性。

  WHIM综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少综合征，由CXCR4受体功能障碍引起，导致白细胞从骨髓动员到外周循环受损。WHIM综合征以其四种典型表现而命名：疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常，尽管只有少数患者会经历这四种表现。WHIM综合征患者的特征是中性粒细胞（中性粒细胞减少症）和淋巴细胞（淋巴细胞减少症）的血液水平低，因此会经历严重和/或频繁的感染

  Mavorixafor是一种选择性CXC趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂，可与CXCR4受体结合，防止其与CXCL12相互作用，目前在美国以商品名XOLREMDI®批准用于治疗WHIM综合征。

  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/norgine-announces-european-commission-marketing-authorisation-for-xolremdi-mavorixafor-the-first-authorised-treatment-for-patients-with-whim-syndrome-in-the-european-union-302757215.html