Myqorzo（aficamten）是一种心肌肌球蛋白抑制剂，直接解决与梗阻性HCM相关的潜在高收缩性。

2025年12月23日，细胞动力学宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Myqorzo（aficamten）5mg、10mg、15mg、20mg片剂，治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成年人，以改善功能能力和症状。

  症状性oHCM是一种遗传性疾病，患者心肌增厚，从心脏左侧到身体其他部位的血流减少，导致呼吸急促、疲劳等症状，并可能危及生命的心脏事件。

  在282名有症状的oHCM成年人中研究了Myqorzo的有效性和安全性，这些成年人被随机分配接受Myqorzu或安慰剂治疗24周。在研究结束时，接受Myqorzo的参与者通过峰值摄氧量测量的运动能力有所增加，而接受安慰剂的参与者的运动能力没有变化。此外，接受Myqorzo治疗的参与者中有59%的人在体力活动限制方面有所改善（使用纽约心脏协会分类系统测量），而接受安慰剂治疗的人中有24%的人有所改善。

  Myqorzo可以减少心肌收缩，这可能会导致心力衰竭。由于存在心力衰竭的风险，接受Myqorzo治疗的患者必须接受超声心动图监测，这是一种显示心脏工作情况的影像学检查。由于心力衰竭的风险和监测的需要，Myqorzo只能通过一个名为Myqorzo-风险评估和缓解策略（REMS）的受限计划获得。

  患者还必须避免使用某些干扰Myqorzo代谢（分解）的处方药。

  信息来源：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/cytokinetics-fda-approval-myqorzo/