2026年3月30日,Sobi®（STO:Sobi）宣布，欧洲药品管理局（EMA）已验证Tryngolza®（olezarsen）的适应症延长，用于治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）≥880 mg/dL（≥10 mmol/L）的成年患者。甘油三酯水平升高的患者全因死亡、动脉粥样硬化性心血管事件和急性胰腺炎的风险要高得多。

  严重高甘油三酯血症（sHTG）的定义是严重高甘油三酯≥500 mg/dL（≥5.65 mmol/L）和甘油三酯水平≥880 mg/dL，通常与血液中乳糜微粒的积聚增加以及急性胰腺炎和其他疾病的风险增加有关。急性胰腺炎被视为一种医疗紧急情况，会导致衰弱性腹痛，通常需要长期住院，可导致永久性器官损伤，并可能危及生命。防止第一次攻击是关键。目前针对sHTG和生活方式改变（如饮食和运动）的标准护理疗法并不能充分或持续降低甘油三酯水平或降低所有患者的风险。欧盟5国约有200万人患有sHTG，其中约70万人TG水平≥880 mg/dL（≥10 mmol/L）。

  CORE（NCT05079919；n=617）和CORE2（NCT05552326；n=446）是与TIMI研究组共同进行的第3阶段全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在研究奥来司森治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的安全性和有效性。纳入18岁及以上甘油三酯水平≥500 mg/dL（≥5.65 mmol/L）的参与者。参与者需要接受甘油三酯升高的标准护理治疗。在基线时，43%的参与者空腹甘油三酯≥880 mg/dL（≥10 mmol/L）。参与者被随机分配，每4周通过皮下注射接受50mg或80mg的olezarsen或安慰剂，持续12个月。主要终点是与安慰剂相比，六个月时空腹甘油三酯与基线相比的百分比变化。

  Olezarsen是一种正在评估用于治疗sHTG的RNA靶向药物。Olezarsen旨在降低人体apoC III的产生，apoC III是一种在肝脏中产生的蛋白质，调节血液中的甘油三酯代谢。Olezarsen在美国、加拿大和欧盟被批准为TRYNGOLZA®，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的成年人。

  Olezarsen由Ionis Pharmaceuticals开发。Tryngolza®（olezarsen）于2025年9月在欧盟获得批准，作为饮食的辅助手段，用于治疗经基因证实的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者。

  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/ema-validates-indication-extension-application-for-tryngolza-olezarsen-for-the-treatment-of-severe-hypertriglyceridemia-shtg-302728323.html