2025年7月28日,Ionis PharmaceuticalsSobi宣布，欧洲药品管理局人类用药产品委员会（CHMP）已对TRYNGOLZA®（olezarsen）作为成年患者饮食的辅助药物，用于治疗经基因证实的家族性乳糜微粒综合征（FCS）持积极。现在被提交给欧盟委员会（EC）进行批准。

  基于3期平衡研究的积极数据，其中TRYNGOLZA在6个月时显示甘油三酯水平在统计学上显著降低，并持续12个月。此外，TRYNGOLZA在12个月内显著减少了急性胰腺炎事件，具有临床意义。TRYNGOLZA显示出良好的安全性和耐受性。

  FCS是一种罕见的遗传性严重高甘油三酯血症（sHTG），可阻止身体分解脂肪，严重损害从血液中清除甘油三酯的能力。与正常水平<150mg/dL（1.7mmol/L）相比，FCS患者的甘油三酯水平通常超过880mg/dL（10mmol/L），并且患急性胰腺炎的风险很高，这可能危及生命。在欧盟，FCS估计每百万人中有13人受到影响。

  Balance是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，评估了奥来扎森在6个月和12个月时对FCS患者的疗效和安全性。主要终点是与安慰剂相比，六个月时空腹甘油三酯水平与基线相比的百分比变化。次要终点包括12个月时甘油三酯水平的百分比变化、其他脂质参数的百分比变化以及治疗期间判定的急性胰腺炎事件率。经过治疗和试验结束评估后，患者有资格进入一项开放标签扩展研究，继续每四周接受一次奥来扎森治疗。

  FCS是一种罕见的遗传性疾病，其特征是甘油三酯水平极高。它是由脂蛋白脂酶（LPL）功能受损引起的。由于LPL的产生或功能有限，FCS患者无法有效分解乳糜微粒，即90%甘油三酯的脂蛋白颗粒。除了疲劳和严重复发性腹痛等其他慢性健康问题外，FCS患者患急性胰腺炎的风险很高。患有FCS的人有时无法工作，增加了疾病负担。

  TRYNGOLZA®是一种RNA靶向药物，旨在降低人体apoC III的产生，apoC III是肝脏中产生的一种蛋白质，是甘油三酯代谢的关键调节因子。TRYNGOLZA®（olezarsen）在美国被批准作为饮食的辅助手段，以降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年人的甘油三酯水平。

  信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/tryngolza-olezarsen-recommended-for-approval-in-the-eu-by-chmp-for-familial-chylomicronemia-syndrome-fcs