2026年01月21日， Ionis Pharmaceuticals, Inc和Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd宣布，欧盟委员会(EC)已批准Dawnzera（donidalorsen）在德国推出，用于预防12岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿(HAE)的复发性发作。
此次批准基于OASIS-HAE和OASISplus三期研究的积极结果。在这些研究中，Dawnzera在多项疾病指标上均显示出积极疗效，包括显著且持续地降低平均每月 HAE 发作率，在OASISplus开放标签扩展研究中，一年后平均每月发作率总体降低了 94%。DAWNZERA 通过皮下自动注射器进行自我给药，每4周或8周一次。
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，其特征是身体各部位反复出现严重肿胀（血管性水肿），包括手、脚、生殖器、胃、面部和/或咽喉。据估计，全球约有五万分之一的人患有HAE。
Dawnzera（donidalorsen）是一种RNA靶向药物，旨在靶向血浆前激肽释放酶（PKK），PKK在激活与HAE急性发作相关的炎症介质中发挥重要作用。Dawnzera于2025年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。大冢制药拥有DAWNZERA在欧洲和亚太地区的独家经销权。
保质期
3年。
Dawnzera可以在室温（高达30°C）下存放在原始纸箱中，最多可储存6周，但不得超过有效期。
储存特别注意事项
存放在冰箱中（2°C–8°C）。
将预先填充的笔放在外纸箱中，以防止光线照射。
容器的性质和内容物
0.8mL无菌溶液，装在一次性使用的I型玻璃注射器中，注射器配有不锈钢桩针、刚性针罩和硅化氯丁基弹性体柱塞塞。将装满的主容器和笔组装成预充笔，预充笔贴上标签并包装在不透明的纸箱中，纸箱上有隔板，以固定预充笔并防止光线照射。
包装尺寸为：一支和三支预先填充的钢笔。
上市许可持证商
大冢制药
请参阅随附Dawnzera的完整处方信息：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/102188/smpc
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Dawnzera 80 mg Injektionslösung im Fertigpen
Otsuka Pharma GmbH
Wirkstoffe & Inhaltsstoffe
Donidalorsen, Natriumsalz 84,06 mg
Donidalorsen 80 mg
Dinatrium hydrogenphosphat Hilfsstoff
Natrium chlorid Hilfsstoff
Natrium dihydrogenphosphat Hilfsstoff
Natrium hydroxid Hilfsstoff
Salzsäure, konzentriert Hilfsstoff
Wasser, für Injektionszwecke Hilfsstoff
Gesamt Natrium Ion 23 mg Hilfsstoff
Gesamt Natrium Ion mmol Hilfsstoff
Produktinformation zu Dawnzera 80 mg Injektionslösung im Fertigpen 3
Die Produktbewertungen zu Dawnzera 80 mg Injektionslösung im Fertigpen beinhalten die persönlichen Erfahrungen der Medizinfuchs-Nutzer. Sie dienen nicht als Ersatz für eine persönliche Beratung durch einen Arzt oder Apotheker.
Ernährung und Bewegung
Ihre Behandlung wird unter der Aufsicht eines in der Behandlung von HAE-Patienten erfahrenen Arztes begonnen und durchgeführt. Sie oder eine Betreuungsperson können dieses Arzneimittel nach entsprechender Schulung injizieren. Ein Arzt, Apotheker oder das medizinische Fachpersonal wird Ihnen zeigen, wie das Arzneimittel vorbereitet und richtig injiziert wird, bevor Sie es z
