Ojemda®是具有BRAF基因变异或融合基因的低恶性神经胶质瘤（LGG）的新治疗选择。LGG是小儿最常见的脑瘤，可能会对长期的神经学障碍和生活质量（QOL）产生重大影响！

2026年9月16日，益普生（Ipsen）宣布，日本厚生劳动省 (MHLW) 已批准Ojemda(Tovorafenib)干糖浆和片，用于“BRAF基因变异或融合基因的低恶性度神经胶质瘤。

  低恶性度神经胶质瘤（LGG）是小儿中频率最高的脑瘤，在患者的成长和发育过程中可能会产生长期的影响。特别是在视神经路径和脑深部发生的肿瘤，会产生视功能障碍、神经认知功能障碍、内分泌异常等，给患者及其家人的生活质量带来很大的负担。

  Ojemda®是针对具有BRAF基因变异或融合基因的LGG开发的每周1次经口给药的II型RAF抑制药，是日本新的分子靶向治疗的选择²。有“Ojemda片100mg”“Ojemda干糖浆300mg”两种剂型，还准备了用于难以服用片剂的低龄患者的干糖浆剂。

  本批准基于第II相FIREFLY-1试验的结果。

  FIREFLY-1试验是以具有BRAF基因变异或融合基因的复发或难治性低恶性度神经胶质瘤患者为对象的国际共同多设施试验，对Tovorafenib的有效性及安全性进行了评价。

  最新分析显示，基于独立中央判定的RANO-HGG基准的客观奏效率（ORR）为71%。并且，根据RAPNO-LGG基准的ORR为53%，奏效期间（DoR）的中央值为19.7个月。

  主要治疗相关不良事件有毛发颜色变化、血中肌酸酐激酶增加、生长延迟、贫血等。

  信息来源：https://prtimes.jp/main/html/rd/p/000000016.000178155.html