Atebrioz(Zilurgisertib)成为FDA批准的第三种FOP治疗药物，也是首个获批的口服ALK2小分子抑制剂——该激酶的过度活跃是驱动该疾病的根本原因，推荐剂量为每日一次100毫克，治疗24周。

2026年09月25日，Mirum Pharmaceuticals, Inc.和Incyte宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Atebrioz（Zilurgisertib）片剂，以减少12岁及以上进行性骨化性纤维发育不良（FOP）成人和儿童患者的总新异位骨化（骨骼外骨形成）量。建议的起始剂量为100mg，每天口服一次，有食物或没有食物。

  进行性骨化性纤维发育不良（FOP）是一种罕见的遗传性疾病，由控制新骨生长的激活素a受体1型突变引起。因此，肌肉、肌腱和韧带等结缔组织逐渐转变为骨骼，导致运动受限、畸形、严重残疾和早逝。

  在一项随机、双盲、安慰剂对照试验（NCT05090891）中评估了Atebrioz的有效性，在该试验中，63名FOP患者被随机分配接受Atebrioz 100mg或安慰剂每日一次，持续24周，随后是292周的单臂开放标签延长期，在此期间患者每天接受Atebrioz100mg。

  Atebrioz的疗效基于双盲期与安慰剂相比，全身CT扫描评估的新异位骨化总量与基线相比的变化。在第24周，接受Atebrioz治疗的患者组新异位骨化总量平均减少3.2cm³，而安慰剂组增加24.6cm³。

  根据动物研究的数据，Atebrioz可能会对胎儿造成伤害。有生育能力的患者应使用有效的避孕措施，如果发生怀孕，应立即停止服用Atebrioz并联系其医疗保健提供者。

  最常见的副作用是头痛、关节疼痛、上呼吸道感染、流鼻血和恶心。如标签所述，Atebrioz不应与某些其他药物一起服用。

  Atebrioz™（zilurgisertib）片剂是一种每日一次口服 (每次100mg) 的激活素受体样激酶2 (ALK2) 抑制剂，旨在靶向 FOP 生物学核心的致病通路。在FOP患者中，ACVR1基因的致病性变异导致ALK2异常激活，进而通过异位骨化 (Heterotopic ossification，HO) 过程在肌肉、肌腱、韧带和其他软组织中形成骨骼。随着HO病变的形成和累积，它们会逐渐限制活动，并导致严重的残疾

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20260925436454/en/Mirum-Pharmaceuticals-and-Incyte-Announce-U.S.-FDA-Approval-of-Atebrioz-zilurgisertib-for-Adult-and-Pediatric-Patients-with-Fibrodysplasia-Ossificans-Progressiva