NEZGLYAL（leriglitazone）的上市，这是首个获批用于脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD，一种罕见的神经退行性疾病）的药物治疗方案。
2026年09月25日，Neuraxpharm 集团和Minoryx Therapeutics 宣布，欧盟委员会 (EC) 已在特殊情况下批准Nezglyal（Leriglitazone）上市，用于治疗 2-12 岁患有钆 (Gadolinium ,Gd) 阴性脑病变的男性肾上腺脑白质营养不良症(cALD) 患者。

  •该疗法是欧盟首个获批用于口服治疗肾上腺脑白质营养不良症（cALD）的药物。

  此次获批基于NEXUS 1 II/III期研究的结果以及来自同情用药项目的真实世界证据。NEXUS是一项旨在评估Leriglitazone治疗早期 cALD 男性儿童患者的疗效和安全性的 II/III 期开放标签临床研究。该研发项目仍在继续，目前针对伴有钆 (Gd) 增强病灶的成年男性cALD患者的CALYX 2 III期临床试验已完成患者招募，而针对Rett综合征患儿的TREE 3 IIa期临床试验正在进行中。预计分别于2028年初和2026年底公布试验结果。

  Nezglyal(Leriglitazone)是一种每日服用的口服生物利用度高、可穿透血脑屏障的选择性 PPARγ 激动剂，为钆 (Gadolinium ,Gd) 阴性儿童提供了一种非侵入性但能改变疾病的 cALD 治疗选择。

  欧盟委员会的批准在所有27个欧盟成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登均有效。预计该产品将于今年年底前在德国率先在欧洲上市，后续将根据各国医保报销谈判的完成情况在欧洲其他地区陆续上市。Minoryx 和 Neuraxpharm 达成了一项许可协议，根据该协议，在获得市场准入许可后，Neuraxpharm 将在欧洲对该产品进行商业化。

  X连锁肾上腺脑白质营养不良症（X-ALD）是一种罕见的神经退行性疾病。X-ALD的全球发病率约为每10万活产婴儿中有6-8例。患有X-ALD的男孩和成年男性在其一生中的任何阶段都可能发展为cALD，其特征是脑部出现脱髓鞘病变，这些病变可能迅速进展，导致急性神经功能衰退和死亡。

  脑型肾上腺脑白质营养不良症（cALD）是一种严重的神经退行性疾病，其特征是脑部脱髓鞘病变，病情进展迅速，可在三到四年内导致急性神经功能衰退和死亡。它主要影响大脑，是X连锁肾上腺脑白质营养不良症（X-ALD）的一种侵袭性形式，X-ALD的发病率约为每10万活产婴儿中有6-8例。

  这些病变最初不经钆 (Gadolinium ,Gd)增强（即钆阴性），随着病情进展，会逐渐出现钆增强（即钆阳性），这反映了血脑屏障的损伤。病变进展会导致严重的症状，例如自主运动丧失、吞咽困难、沟通障碍、皮质盲、完全性大小便失禁和死亡，平均生存期为三至四年。

  儿童期肾上腺脑白质营养不良（ALD）伴钆阳性病变发生率在31-35%之间，典型发病年龄为2-12岁；高达60%的X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）成人患者最终会发展为伴钆阳性病变的儿童期ALD。

  此外，所有X-ALD患者成年后都会发展为肾上腺脊髓神经病（Adrenomyeloneuropathy，AMN）。这种类型的AMN呈慢性进展，且由于治疗预后不良，患有晚期AMN的cALD患者大多不适合接受造血干细胞移植（HSCT）。

  Nezglyal是欧盟首个获批用于治疗儿童期ALD的药物。在儿童期，造血干细胞移植（HSCT）可以阻止疾病进展，但这是一种侵入性手术，仅适用于部分患者。基于基因治疗的HSCT尚未在全球范围内普及，且需要进行清髓性化疗，并伴有相关并发症。在成人中，HSCT的经验非常有限，因此通常不建议进行此项治疗。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/25/3368866/0/en/european-commission-grants-marketing-authorisation-for-nezglyal-leriglitazone-the-first-pharmacological-treatment-approved-for-cerebral-adrenoleukodystrophy-cald-a-rare-neurodegene.html