Lyrfigtu（Lirafugratinib）获FDA批准，作为具有FGFR2融合或其他重排治疗选择的二线胆管癌！

2026年9月23日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准激酶抑制剂Lyrfigtu(Lirafugratinib),用于治疗既往接受过治疗的不可切除、局部晚期或转移性胆管癌成人患者，这些患者需携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或其他重排。

  在REFOCUS（NCT04526106）研究中对疗效进行了评估。这是一项多中心、开放性、单臂试验，纳入了116例不可切除或转移性胆管癌患者。入组患者均未接受过FGFR抑制剂治疗，但既往接受过化疗或化疗联合免疫治疗。患者每日一次服用70毫克利拉鲁肽格替尼，直至疾病进展或出现不可耐受毒性。

  主要疗效结果指标为客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），由独立审查委员会根据RECIST v1.1确定。ORR为46%（95%CI:36,55），中位DOR为11.8个月（95%CI：7.5,13.0）。

  处方信息包括眼部毒性、高磷血症和软组织矿化以及胚胎-胎儿毒性的警告和预防措施。

  胆管癌（Cholangiocarcinoma，CCA）也称为胆管癌，在美国是一种罕见疾病，据美国癌症协会统计，美国每年约有8000 人被新确诊。

  Lyrfigtu（Lirafugratinib）又名RLY-4008是一种强效、选择性的口服小分子FGFR2抑制剂。FGFR2是一种受体酪氨酸激酶，在某些癌症中经常发生改变。FGFR2是FGFR家族的四个成员之一，FGFR家族是一组密切相关的蛋白质，具有高度相似的蛋白质序列和特性。

  Lirafugratinib推荐的剂量为70mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/23/3367897/0/en/elevar-therapeutics-announces-fda-approval-of-lyrfigtu-lirafugratinib-as-second-line-cholangiocarcinoma-with-fgfr2-fusion-or-other-rearrangement-treatment-option.html