2026年09月22日，Rhythm Pharmaceuticals, Inc.宣布，加拿大卫生部已批准IMCIVREE®（ setmelanotide）用于治疗4岁及以上获得性下丘脑性肥胖症（HO）成人和儿童患者的体重管理。
加拿大卫生部的批准基于一项针对142名获得性异位骨化患者的关键性III期TRANSCEND试验的积极结果。该全球性研究达到了其主要终点，结果显示，与安慰剂组相比，患者的体重指数(BMI)显著降低了18.8%。TRANSCENDIII期试验的结果已于近期发表在《新英格兰医学杂志》上。
IMCIVREE®（setmelanotide）赛美拉诺肽 是一种黑皮质素-4 受体 (MC4R) 激动剂，是加拿大首个获批用于治疗获得性异位骨化的靶向疗法。
IMCIVREE于2023年首次获得加拿大卫生部批准，用于治疗6岁及以上由Bardet-Biedl综合征（BBS）引起的肥胖症，或由基因确诊的双等位基因促阿片黑素细胞皮质激素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺陷引起的肥胖症，这些缺陷是由被认为是致病性、可能致病性或意义未明的变异造成的。
获得性下丘脑性肥胖症（Hypothalamic Obesity，HO）是一种罕见疾病，其特征是下丘脑损伤导致的体重加速且持续增加。
下丘脑损伤可能导致α-促黑素细胞激素（α-MSH）生成减少和MC4R信号通路受损。MC4R通路负责调节能量平衡和体重。获得性HO最常发生于颅咽管瘤、星形细胞瘤或其他下丘脑-垂体肿瘤的生长或治疗之后。其他损伤原因可能包括创伤性脑损伤、中风、感染或炎症。由于MC4R通路受损，患者会出现体重加速且持续增加，通常伴有过度摄食和/或能量消耗减少。获得性下丘脑性肥胖症最早可在下丘脑损伤后6个月出现。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/22/3366284/0/en/rhythm-pharmaceuticals-announces-health-canada-approval-of-imcivree-setmelanotide-for-weight-management-in-adult-and-pediatric-patients-4-years-of-age-and-older-with-acquired-hypot.html |
