2026年09月18日,IntraBio公司宣​​布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准AQNEURSA®（Levacetylleucine）左乙酰亮氨酸 用于治疗体重≥15公斤的成人和儿童共济失调毛细血管扩张症(AT)患者的共济失调症状。

  •AQNEURSA（Levacetylleucine）是全球首个也是目前唯一获批用于治疗AT的药物。

  该批准得到了关键性 IB1001-303 研究 (NCT06673056) 的支持，这是一项随机、双盲、安慰剂对照、交叉试验，在德国、斯洛伐克、西班牙、瑞士、英国和美国的 10 个临床试验中心招募了 73 名年龄在 4 至 50 岁之间、经基因确诊患有 AT 的患者。 

该试验达到了主要疗效终点，关键次要终点也支持了主要结果。研究结果显示，AQNEURSA显著改善了共济失调的体征和症状，并在12周内展现出对日常生活至关重要的功能获益。70名患者（96%）完成了研究，他们分别接受了安慰剂和AQNEURSA治疗。这些研究结果发表于2026年7月的《柳叶刀神经病学》杂志。

  主要研究结果包括：

  •与安慰剂相比，AQNEURSA 在主要疗效终点——共济失调评估和评级量表 (SARA) 上表现出统计学上的显著改善，治疗差异为 -1.9 分（95% CI：-2.7，-1.1；双侧 p<0.001）。 

  •FDA评估的主要疗效指标是功能性SARA（fSARA），它是SARA的改良版，包含步态、坐姿、站姿和言语障碍四个方面。接受AQNEURSA治疗的患者fSARA评分改善更为显著，平均治疗差异为-0.6（95% CI：-0.9，-0.2；双侧p<0.001）。

  •在次要终点和预先设定的亚组（包括儿科和成人患者）中，疗效均有改善，且没有证据表明治疗效果在不同人群中存在异质性。

  •AQNEURSA耐受性良好。未发生与治疗相关的严重不良事件和死亡病例，也无患者因与治疗相关的不良事件而停止治疗。最常见的不良反应（发生率≥5%且高于安慰剂组）为跌倒和皮肤撕裂伤。

  Aqneursa（Levacetylleucine）左乙酰亮氨酸 是一种首创的化学修饰氨基酸，治疗尼曼-匹克 C 型 (NPC)或共济失调症（AT）的具体分子靶点尚不明确。其作用机制被认为是调节葡萄糖代谢，而葡萄糖代谢的正常化与小脑功能的增强相关。AQNEURSA旨在通过进入酶促通路来纠正代谢功能障碍，改善溶酶体功能，并增强线粒体功能和ATP生成。

  临床前研究表明，AQNEURSA能够调节溶酶体功能，减少底物积累，改善线粒体ATP生成，并减轻神经炎症——其作用机制是针对下游共同的代谢功能障碍，而非单一的基因缺陷。

  共济失调毛细血管扩张症（Ataxia-telangiectasia, AT）由ATM基因突变所致，是一种罕见的、进行性的、过早致命的常染色体隐性遗传神经退行性疾病，估计每4万人中就有1人患病。AT的特征是进行性小脑退化，导致共济失调症状加重，影响步态、躯干控制、眼球运动、平衡、语言和手部协调能力，并伴有其他全身性表现。迄今为止，全球尚无获批的AT治疗方法。

  信息来源 :https://www.businesswire.com/news/home/20260918198606/en/IntraBio-Announces-U.S.-FDA-Approval-of-AQNEURSA-levacetylleucine-for-Ataxia-Telangiectasia