Hympavzi（marstacimab）是欧盟批准的唯一一种每周一次的皮下治疗，适用于血友病A或B患者，无论是否使用抑制剂
2026年5月13日，辉瑞宣布，欧盟委员会（EC）已授予上市授权率先在德国推出，将HYMPAVZI®（marstacimab）的批准适应症扩大到12岁及以上体重至少35 kg的患者，这些患者患有带有FVIII抑制剂的甲型血友病（先天性因子VIII〔FVIII〕缺乏症）或带有FIX抑制剂的乙型血友病。
与按需（OD）治疗相比，HYMPAVZI提供了一种卓越的出血保护组合，该治疗具有良好的耐受性，只需简单的每周一次皮下注射给药，不需要对12岁及以上难以治疗的抑制剂患者群体进行常规治疗相关的实验室监测。
抑制剂限制了血友病患者的治疗选择，并与不受控制的出血风险增加有关。这些抑制性抗体会中和因子替代疗法，使其无效。在世界上80多万血友病A或血友病B患者中，大约20%的血友病A患者和3%的血友病B患者无法继续服用因子替代疗法，因为他们分别开发了FVIII和FIX抑制剂，这些疗法不再预防或止血，特别是在对免疫耐受诱导疗法无效的个体中
该适应症扩展基于3期BASIS试验（NCT03938792）的结果，该试验评估了HYMPAVZI在12岁及以上患有严重血友病A或中度至重度血友病B的成年人和青少年中使用抑制剂的疗效和安全性：
•在研究的积极治疗期，HYMPAVZI治疗使平均治疗年出血率（ABR）降低了93%，具有统计学意义和临床意义（1.39[95%CI:0.85-2.29]对19.78[95%CI:16.12-24.27]；p<0.0001），表明优于OD治疗。
o HYMPAVZI在所有测量的出血相关次要终点（自发出血、关节出血、靶关节出血以及总治疗和未治疗出血）中也显示出优越性（p≤0.0001）。
•在开放标签扩展试验的中期分析中，患者接受HYMPAVZI治疗长达41个月（共53个月），平均（1.19[95%CI:0.72-1.95]）和中位数（0.00[95%CI:2000-1.18]）治疗的ABR仍然较低。
•HYMPAVZI的安全性与1/2期结果一致，研究中最常见的不良事件是注射部位反应、头痛、瘙痒、高血压和皮疹。HYMPAVZI临床研究报告的最严重不良事件是血栓形成。
关键的BASIS研究是一项全球性的3期开放标签多中心研究，旨在评估HYMPAVZI在12至<75岁患有严重血友病a（定义为FVIII<1%）或中度严重至重度血友病B（定义为FIX活性≤2%）的青少年和成年参与者中的疗效数据和安全性，无论是否使用抑制剂。抑制剂队列包括48名使用抑制剂的血友病患者，他们在12个月的积极治疗期（ATP）内接受HYMPAVZI治疗，而不是在6个月的观察期内作为常规护理的一部分接受旁路药物的按需静脉注射治疗。在ATP期间，参与者接受了预防措施（300mg皮下负荷剂量的HYMPAVZI，然后每周一次皮下注射150mg），剂量有可能增加到每周一次300mg。抑制剂队列中另外三名患者在研究前接受了常规预防性治疗，未纳入主要疗效分析。主要终点是测量HYMPAVZI在12个月ATP期间治疗的ABR（年化出血率），并与之前按需旁路治疗的ABR进行比较。如需更多信息，请访问clinicaltrials.gov。
HYMPAVZI具有独特的作用机制，与FVIII和FIX替代治疗不同。HYMPAVZI不是替代缺失或不足的凝血因子，而是有意针对组织因子途径抑制剂（TFPI）进行设计，TFPI是人体抑制凝血起始的自然机制之一。通过靶向TFPI的Kunitz 2结构域，HYMPAVZI可能有助于重建出血和血栓形成之间的平衡，目的是提供出血保护和直接给药的组合。
HYMPAVZI是一种血友病治疗药物，已在40多个国家获得监管部门的批准，适用于没有因子VIII抑制剂的血友病a患者或没有因子IX抑制剂的血友病B患者。
HYMPAVZI是美国和欧盟批准的第一种用于治疗血友病A或B的抗TFPI药物，也是美国和欧盟第一种通过预充式自动注射器笔给药的血友病药物。对于符合条件的血友病B患者，这是第一次每周一次的皮下预防性治疗。HYMPAVZI是一种皮下治疗选择，每周给药一次，每次单独给药所需的准备最少。
血友病是一种罕见的遗传性血液疾病家族，由凝血因子缺乏引起（血友病a为FVIII，血友病B为FIX），这会阻止正常的凝血。血友病在儿童早期被诊断出来，影响全球80多万人。血液不能正常凝结会增加疼痛出血的风险，包括关节内出血，这会导致关节瘢痕和损伤。血友病患者在反复出血后可能会遭受永久性关节损伤。
几十年来，血友病A和B最常见的治疗方法是因子替代疗法，它取代了缺失的凝血因子。因子替代疗法将体内凝血因子的量增加到改善凝血的水平，从而减少出血。静脉输液的负担被认为是一些血友病患者坚持治疗的障碍，部分原因是不便、时间限制和静脉通路不良。
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Pfizer Pharma GmbH
Wirkstoffe & Inhaltsstoffe
Marstacimab 150mg
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Histidin Hilfsstoff
Histidin hydrochlorid Hilfsstoff
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