2026年08月05日，武田制药宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Orzeyful（oveporexton）片剂，用于治疗成人1型发作性睡病。
  Orzeyful是第一种被批准用于治疗1型发作性睡病作为一种完全性疾病的药物，它解决了定义这种疾病的各种症状，也是第一种直接针对导致这种疾病的食欲素信号传导丧失而起作用的药物。

  1型嗜睡症是一种罕见的终身神经精神睡眠障碍，在美国估计每2000人中就有1人受到影响。它是由产生食欲素的脑细胞丧失引起的，食欲素是一种调节清醒、睡眠和肌肉张力的化学信使。没有食欲素，大脑很难保持警觉或控制睡眠和清醒之间的界限。结果是一系列致残症状，包括白天过度嗜睡、猝倒（笑声等强烈情绪引发的突然肌肉无力）、睡眠瘫痪、睡眠或清醒边缘的幻觉以及夜间睡眠中断。直到今天，还没有药物被批准用于治疗1型发作性睡病，也没有药物对食欲素系统起作用。

  Orzeyful没有用兴奋剂或镇静剂掩盖症状，而是直接激活了身体自身食欲素通常会刺激的大脑受体，恢复了缺失的信号。这种药每天口服两次。

  Orzeyful的有效性和安全性在两项随机、双盲、安慰剂对照的12周研究中进行了评估，这两项研究招募了273名1型发作性睡病成年人。在这两项研究中，与服用安慰剂的患者相比，服用Orzeyful 2mg的患者白天保持清醒的能力有所改善。患者还报告说，白天嗜睡明显减少，猝倒发作显著减少，包括睡眠瘫痪、幻觉和夜间睡眠中断在内的各种发作性睡病症状都有明显改善。

  最常见的副作用是失眠、尿频增加、尿急和唾液分泌增加。因副作用而停止治疗的参与者比例较低。患者应告知其医疗保健专业人员他们目前正在服用的所有药物，因为Orzeyful不应与强效CYP3A抑制剂同时使用。Orzeyful的安全性和有效性尚未在18岁以下的患者中得到证实。Orzeyful已被建议根据《受控物质法》列入清单，并将在缉毒局（DEA）发布的清单决定后合法上市。

  ORZEYFUL（oveporexton）奥普雷顿是一种口服食欲素受体2 (OX2R) 激动剂，它能选择性地刺激OX2R，从而恢复信号传导并解决与1型发作性睡病 (NT1) 相关的潜在食欲素缺乏问题。通过激活OX2R，ORZEYFUL能够促进清醒，并减少异常的快速眼动睡眠 (REM) 样现象，包括猝倒（突然且暂时的肌肉张力丧失），从而改善一系列日间和夜间症状。这些症状已在临床研究中得到评估，并与已批准的药品说明书相符。

  NT1 的持续性24小时发作是由食欲素缺乏引起的，会严重影响患者的生活。作为首个获批的食欲素治疗药物，ORZEYFUL 是美国唯一获批用于整体治疗该疾病而非针对单一症状的药物。

    请参阅随附Orzeyful的完整处方信息：

    https://content.takeda.com/?contenttype=PI&product=ORZ&language=ENG&country=USA&documentnumber=1

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20260805760759/en/U.S.-FDA-Approves-Takedas-ORZEYFUL-oveporexton-the-First-and-Only-Medicine-to-Treat-the-Underlying-Cause-of-Narcolepsy-Type-1