2026年8月19日，Regeneron Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Pasatru（garetosmab-grts）减少新的异位骨化（骨骼外的骨形成），并减少临床医生评估的进展性骨化性纤维发育不良（FOP）成年人的疾病发作。Pasatru是第二种被批准用于治疗这种非常罕见疾病的药物。

  进行性骨化性纤维发育不良（FOP）是一种罕见的遗传性疾病，由控制新骨生长的激活素a受体1型突变引起。因此，肌肉、肌腱和韧带等结缔组织逐渐转变为骨骼，导致运动受限、畸形、严重残疾和早逝。

  Pasatru（garetosmab grts）是一种阻断异常激活素A受体1型激活的抗体

  在一项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究中，对63名成人FOP患者评估了Pasatru的有效性和安全性。患者接受Pasatru 3 mg/kg、Pasatru 10 mg/kg或安慰剂治疗，每4周静脉注射一次，持续56周。在最初的56周后，61名患者继续接受相同治疗的延长随访阶段。

  主要疗效终点是使用全身低剂量CT扫描检测到的第56周形成的新异位骨化病变的数量。该研究还评估了临床医生评估的疾病发作次数（疼痛、肿胀或恶化发作）。

  与安慰剂相比，两种剂量的Pasatru均显著降低了新骨生长（接受10mg/kg剂量的23名患者中有2处新病变，接受3mg/kg剂量的19名患者中只有1处新病变；而接受安慰剂的21名患者中则有19处新病变）。在56周内，临床医生评估的疾病发作数量为10 mg/kg剂量9例，3 mg/kg剂量53例，安慰剂66例。

  在怀孕期间服用Pasatru会对胎儿造成伤害。接受Pasatru治疗并可能怀孕的患者应在治疗期间和最后一剂后6个月内使用有效的避孕方法。Pasatru还对需要治疗或住院的皮肤和软组织感染以及需要医疗干预的鼻出血病例发出警告。

  最常见的不良反应包括流鼻血、毛发生长加快、脓肿和痤疮。有关Pasatru的所有风险，请参阅完整的处方信息。

  Pasatru（Garetosmab）是一款源自VelocImmune技术平台的全人源单克隆抗体，可阻断激活素A（Activin A）。Regeneron的科学家发现， 激活素A在FOP中发挥着关键作用， 它驱动异位骨化（HO），而 异位骨化正是FOP的主要病理特征。Pasatru是一种 由VelocImmune公司研发的全人源单克隆抗体，能够结合并中和激活素A，激活素A参与了FOP患者异位骨的形成。 

  Pasatru的推荐起始剂量为10mg/kg，每四周静脉注射一次，持续60分钟。如果不能耐受10mg/kg，剂量可降至3mg/kg，每四周静脉注射一次。

  信息来源：https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/pasatrutm-garetosmab-grts-first-and-only-fda-approved-treatment