2026年8月27日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Lisraya (brepocitinib)片剂，用于治疗成人皮肌炎。几十年来，皮肌炎患者控制症状的治疗选择有限。Lisraya的批准通过提供有效的口服治疗选择，为患者提供了一种重要的新选择。

  皮肌炎是一种罕见的自身免疫性疾病，其中免疫系统攻击肌肉和皮肤，导致慢性炎症、进行性肌肉无力和独特的皮疹。Lisraya是一种每日一次的口服片剂，作为Janus激酶（JAK/TYK2）抑制剂。通过阻断在身体免疫和炎症反应中起关键作用的JAK通路，Lisraya有助于减少损害肌肉和皮肤的有害炎症，为疾病控制提供了一种有效的新选择。

  在一项3期随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究（NCT05437263）中评估了Lisraya的疗效和安全性，该研究包括241名患有皮肌炎的成年人。参与者被随机分配接受Lisraya (brepocitinib)30mg每日一次、Lisraya (brepocitinib)15mg每日一次或安慰剂治疗52周。该研究在第52周测量了总改善评分（TIS），这是一种标准化的评分工具，可以跟踪六个方面的变化（肌肉力量、身体功能、皮肤和其他疾病活动、肌肉酶以及医生和患者对整体健康的评估），以评估患者皮肌炎的改善程度。

  与服用安慰剂的参与者相比，服用Lisraya 30mg的参与者在第52周的平均TIS评分更高（表明临床反应和疾病控制更好）。他们还显示出身体功能和皮肤病活动的改善，并且更有可能在第48周减少皮质类固醇的使用。

  Lisraya最常见的不良反应包括上呼吸道感染、头痛、疲劳、尿路感染和恶心。6%的服用Lisraya 30mg的参与者因不良反应而停药，而服用安慰剂的参与者中只有11%停药。Lisraya对严重感染、全因死亡率增加（任何原因导致的死亡风险更高）、恶性肿瘤（癌症）、重大心血管不良事件（严重的心脏和血管问题）和血栓形成（血栓形成）发出了盒装警告。

  信息来源：https://investor.roivant.com/news-releases/news-release-details/roivant-announces-fda-approval-lisrayatm-brepocitinib-adults