MIMRYLO（rusfertide）是一种具有独特作用机制的一流药物，已被批准用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）患者的红细胞增多

2026年8月28日，武田宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Mimrylo（rusfertide），这是一种治疗真性红细胞增多症成年人的新疗法，真性红细胞增加症是一种罕见的血液疾病，会导致身体产生过多的红细胞。多余的细胞会使血液变稠，增加心血管问题的风险，如血栓、中风和心脏病发作。

  Mimrylo为现有疗法无法充分控制疾病的患者提供了一种新的治疗方法。这是第一种获批的治疗真性红细胞增多症的药物，它模仿了hepcidin，一种天然调节体内铁的激素。通过限制可用于制造新红细胞的铁，Mimrylo有助于减少其过度生产，并控制红细胞水平。这种新方法为那些用现有疗法没有达到足够控制的患者提供了一种新的选择。

  真性红细胞增多症治疗的一个关键目标是将血液中红细胞的比例（红细胞压积）保持在45%以下，以降低心血管风险。这通常需要抽血，这是一种从静脉中抽血以降低体内红细胞数量的手术。然而，尽管接受了治疗，一些患者仍然需要频繁的抽血，造成了持续的负担。

  在VERIFY试验中评估了Mimrylo的安全性和有效性，该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，涉及293名患有真性红细胞增多症的成年人，尽管正在进行标准护理治疗，但他们仍需频繁抽血。患者以1:1的比例随机分配，在32周内接受Mimrylo或安慰剂治疗。Mimrylo治疗从19mg开始，每周皮下（皮肤下）给药一次，并滴定以保持血细胞比容水平低于45%。

疗效是通过研究第20至32周期间不符合抽血标准的患者比例来衡量的。总体而言，在32周内，Mimrylo组76.9%的患者不需要抽血，而安慰剂组为32.9%。最常见的不良反应是注射部位反应和贫血。

  信息来源：https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2026/fda-approval-mimrylo/