2026年9月3日，Ionis Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Zanvastro（zilganersen）注射液，用于治疗儿童和成人亚历山大病。Zanvastro是第一种经美国食品药品监督管理局批准的亚历山大病治疗方法，也是第一种直接针对驱动该疾病的蛋白质积聚的疗法。

  亚历山大病是一种罕见的进行性神经系统疾病，由产生胶质纤维酸性蛋白（GFAP）的基因突变引起。当这种蛋白质异常时，它会积聚在大脑的支持细胞中，随着时间的推移对神经系统造成损害。这种疾病影响不到百万分之一的人，并可能导致一系列严重且可能危及生命的问题，包括癫痫发作、发育里程碑丧失、行走困难、肌肉无力和大脑压力增加。

  Zanvastro是一种反义寡核苷酸，这是一种在异常GFAP蛋白积聚并造成进一步损伤之前减少其产生的药物。它每三个月由训练有素的医疗保健专业人员注射到椎管内。

  在一项多中心、随机、对照临床研究（NCT04849741）中评估了Zanvastro的疗效和安全性，该研究招募了49名2岁及以上亚历山大病的儿童和成人患者，并在一项针对4名2岁以下患者的开放标签亚研究中评估了赞瓦斯特罗的有效性和安全性。由于亚历山大病非常罕见，可以影响不同年龄段的患者，美国食品药品监督管理局评估了现有证据，以支持涵盖从婴儿期到成年期患者的适应症。

  在5岁及以上的患者中，基线时行走有明显困难，与未接受治疗的患者相比，接受Zanvastro治疗的患者在61周时的行走速度明显更好。在2至4岁的儿童中，行走速度不是衡量进步的可靠指标，因此使用了更广泛的运动技能评估，包括站立、行走、跑步和跳跃。接受Zanvastro治疗的儿童在这一指标上有所改善，而对照组的儿童则有所下降。

  对于2岁以下的患者，直接的临床试验数据受到疾病罕见性和缺乏并发控制的限制。药代动力学模型证实，该年龄组的药物水平预计与相同剂量的大龄儿童相似。这一观察结果也得到了研究中4名2岁以下患者的安全数据以及在老年儿科患者中观察到的安全数据的支持。这种方法支持将适应症扩展到最年轻的患者，同时保持支持批准所需的证据标准。

  Zanvastro最常见的副作用是呕吐、背痛、咳嗽、头痛和腰椎穿刺后综合征。如果出现与脑膜炎一致的症状，患者和护理人员应通知他们的医疗服务提供者，因为据报道，使用Zanvastro治疗的患者出现了无菌性脑膜炎。

  请参阅随附Zanvastro的完整处方信息：

  https://ionis.com/medicines/ZANVASTRO/ZANVASTRO-FPI.pdf

 信息来源：

  https://www.biospace.com/press-releases/zanvastro-zilganersen-approved-by-the-fda-as-the-first-and-only-disease-modifying-treatment-for-alexander-disease-axd-in-pediatric-and-adult-patients