2026年8月24日，强生公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准IMAAVY®（nipocalimab-aahu）用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）。 
  wAIHA是一种罕见的、危及生命的自身抗体疾病。该药物适用于目前或既往接受过皮质类固醇治疗的12岁及以上成人和儿童患者。此次批准是在FDA优先审评之后进行的，标志着首个被证实安全有效的疗法专门用于治疗wAIHA。

  ENERGY II/III期研究的主要终点是持久的血红蛋白（Hgb）反应，这是一个严格的终点定义，反映了Hgb水平随时间推移的显著增加。这项随机、安慰剂对照试验表明， 在24周时，接受批准剂量IMAAVYg治疗的患者中，达到持久Hgb水平的患者人数约为安慰剂组的三倍。 该治疗组患者在第1周时Hgb平均升高了1g/dL。此外，在第24周时，IMAAVY组患者的平均FACIT-Fatigue c 评分比安慰剂组高3.5分，评分越高表示疲劳程度越低。在ENERGY研究中，IMAAVY的安全性与IMAAVY在全身型重症肌无力（gMG）中已确立的安全性一致。 接受IMAAVY治疗的wAIHA患者中最常见的不良反应（≥10%）为外周水肿、腹泻和发热。ENERGY 研究的全部结果 已于 2026 年6月在2026 欧洲血液学协会会议上公布。

  IMAAVY®（nipocalimab-aahu）尼卡利单抗注射液是一种免疫选择性治疗药物，旨在靶向、高亲和力结合并阻断新生儿 Fc受体(FcRn)，从而减少驱动疾病的循环免疫球蛋白G (IgG) 抗体，同时根据体外和/或体内研究结果，保留B细胞功能。

  温抗体型自身免疫性溶血性贫血（warm autoimmune hemolytic anemia，wAIHA）是一种罕见的危及生命的疾病，其特征是自身抗体附着并破坏红细胞（RBC），导致贫血。每年每10万人中约有1-3人患上wAIHA，约每8000人中就有1人患有此病。该病男女均可发病，且任何年龄段的人群均可患病，但50岁以上人群的发病率会更高。

  此外，wAIHA患者发生其他严重并发症的风险也会增加，例如静脉血栓事件、急性肾功能衰竭和感染。在wAIHA中，致病性免疫球蛋白G（IgG）自身抗体附着并破坏红细胞，导致严重贫血、极度疲劳，并显著增加发病率和死亡率。此前，可用的治疗方案仅包括皮质类固醇和免疫抑制剂——这些疗法会抑制整个免疫系统，而无法特异性地靶向驱动疾病的IgG自身抗体。

  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-imaavy-nipocalimab-aahu-as-first-ever-treatment-for-warm-autoimmune-hemolytic-anemia-waiha-representing-a-landmark-advancement-for-patients-302858778.html