2026年08月05日,武田制药宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准口服食欲素受体2 (OX2R) 激动剂Orzeyful（oveporexton）用于治疗成人1型发作性睡病（NT1）。

  此次获批基于一项全面的临床研究项目，其中包括全球3期FirstLight (TAK-861-3001)和RadiantLight (TAK-861-3002)研究。这些研究表明，oveporexton能够显著改善该疾病的全部症状，包括白天过度嗜睡、猝倒以及健康相关的生活质量。迄今为止的临床研究均显示，oveporexton总体耐受性良好，安全性一致。最常见的副作用包括睡眠障碍（失眠）、尿急、尿频和唾液过多。

  Orzeyful（oveporexton）奥泽悦（奥普雷顿） 是一种口服食欲素受体2 (OX2R) 激动剂，它能选择性地刺激OX2R，从而恢复信号传导并解决与1型发作性睡病 (NT1) 相关的潜在食欲素缺乏问题。通过激活OX2R，ORZEYFUL能够促进清醒，并减少异常的快速眼动睡眠 (REM) 样现象，包括猝倒（突然且暂时的肌肉张力丧失），从而改善一系列日间和夜间症状。这些症状已在临床研究中得到评估，并与已批准的药品说明书相符。

  NT1 的持续性24小时发作是由食欲素缺乏引起的，会严重影响患者的生活。作为首个获批的食欲素治疗药物，ORZEYFUL 是美国唯一获批用于整体治疗该疾病而非针对单一症状的药物。

  1型发作性睡病 (NT1, narcolepsy with cataplexy) 是一种罕见的慢性神经系统疾病，由食欲素缺乏引起，据估计在美国影响着 12 万人。NT1 患者会出现白天过度嗜睡、猝倒（肌肉张力突然丧失）、认知症状和夜间睡眠紊乱，这些症状会严重影响日常生活的多个方面，包括工作、教育和社交互动。

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20260805760759/en/U.S.-FDA-Approves-Takedas-ORZEYFUL-oveporexton-the-First-and-Only-Medicine-to-Treat-the-Underlying-Cause-of-Narcolepsy-Type-1