2026年07月21日,Kyowa Kirin EMEA宣布，欧盟委员会(EC)已批准扩大Crysvita®（burosumab）的适应症，用于治疗X连锁低磷血症(XLH)，将欧盟和欧洲经济区内1个月至1岁的婴儿纳入其中。

  此次批准基于BUR-CL207（NCT04188964）的数据。BUR-CL207是一项1/2期、开放标签、多中心研究，旨在评估布罗索单抗在出生至1岁患有X连锁低磷酸血症（XLH）的儿科患者中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。在婴儿中观察到的安全性与布罗索单抗已知的安全性一致。

  Crysvita（Burosumab）麟平（布罗索尤单抗）是一种重组人源单克隆抗体，可与成纤维细胞生长因子23 (FGF23) 蛋白结合。其作用机制是抑制FGF23的活性，从而恢复体内磷酸盐的调节。2018年，欧盟委员会授予布罗索单抗有条件上市许可，用于治疗1岁及以上、有X线片显示骨骼疾病的X连锁低钙尿症（XLH）患儿以及骨骼正在发育的青少年。随后，欧盟委员会于2020年授予布罗索单抗有条件上市许可，用于治疗无论生长状况如何的青少年和成人XLH患者。该许可于2022年由有条件上市许可转为完全上市许可。

  最新批准后，布罗索单抗在欧盟获准用于治疗一个月至1岁患有低磷血症的婴儿、1至17岁有放射学证据表明患有骨骼疾病的儿童和青少年以及成人的 XLH 疾病。这项批准对于患有X连锁低钙尿症（XLH）的婴儿来说意义重大。XLH是一种罕见的进行性遗传疾病，可从幼年时期就影响骨骼发育。鉴于该疾病对婴幼儿时期骨骼发育的潜在影响，早期诊断和治疗对于XLH患者至关重要。该批准还使Crysvita公司在欧盟的XLH孤儿药市场独占权获得两年的延期，将监管保护期从2028年2月延长至2030年2月。

  目前，包括法国、德国、意大利、西班牙和英国在内的几个欧洲国家已将布罗索单抗纳入医保报销范围，用于治疗儿童和成人 XLH 患者。

  X连锁低磷血症（XLH）是由基因突变引起的，该突变导致FGF23蛋白过度表达，FGF23是一种参与调节血液中磷酸盐浓度的蛋白质。在XLH中，FGF23产生过多，导致血液中磷酸盐耗竭，即低磷血症。患有这种疾病的人可从幼年时期就损害骨骼矿化，导致骨骼畸形、生长发育迟缓及其他严重并发症。XLH的临床表现可在婴儿期和幼儿期出现，并对骨骼发育和身体功能产生进行性影响，可能会出现多种症状，包括身材矮小、肢体畸形、骨骼和关节疼痛、口腔脓肿以及听力丧失。扩大这一年轻人群的治疗覆盖范围，体现了早期疾病管理和干预的重要性。

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20260721637293/en/European-Commission-Approves-Crysvita-burosumab-for-Infants-with-X-linked-Hypophosphataemia-in-the-European-Union