2026年07月21日，JCR Pharmaceuticals Co., Ltd宣布，其采用JCR专有的J-Brain Cargo®技术开发的用于治疗亨特综合征【黏多糖贮积症II型(MPS-II）】的血脑屏障穿透酶替代疗法(ERT) IZCARGO™（pabinafusp alfa，或JR-141）已在阿拉伯联合酋长国(阿联酋)获得上市许可。

  在多项IZCARGO™的临床试验中，JCR 获得了降低脑脊液 (CSF) 中硫酸乙酰肝素 (HS) 浓度的证据，HS 是评估药物对中枢神经系统症状疗效的生物标志物；这些结果与临床前研究的结果一致。临床研究也证实了IZCARGO™对中枢神经系统症状的积极作用。

  Izcargo（pabinafusp alfa）（JR-141）是一种重组融合蛋白，由抗人转铁蛋白受体抗体和艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（亨特综合征患者体内缺失或功能异常的酶）组成。它采用JCR公司专有的血脑屏障（BBB）穿透技术J-Brain Cargo® ，通过转铁蛋白受体介导的胞吞作用穿过血脑屏障，并通过甘露糖-6-磷酸受体进入细胞。这种全新的作用机制有望使帕比那福司α有效缓解亨特综合征的中枢神经系统（CNS）症状。

  这是IZCARGO™首次在日本以外地区获得上市许可。IZCARGO™于2021年在日本获批上市，目前正在进行一项全球III期临床试验。JCR一直在努力扩大IZCARGO™在日本以外地区的市场覆盖范围，同时推进其全球临床开发项目。作为这项工作的一部分，JCR与Taiba Middle East FZ LLC（简称“Taiba”）签署了分销协议，并基于该产品在日本的上市许可，寻求在阿联酋获得监管部门的批准。根据该协议，JCR还将寻求IZCARGO™在中东和北非（MENA）地区各国的上市许可，而Taiba将负责相关地区的销售和分销。

  关于J-Brain Cargo®平台技术：JCR Pharmaceuticals开发了一种专有的血脑屏障 (BBB) 穿透技术——J-Brain Cargo®，旨在将生物治疗药物输送到中枢神经系统 (CNS)。

  首个基于该技术开发的药物是IZCARGO™（国际非专利名称：pabinafusp alfa），该药已在日本获批用于治疗亨特综合征，一种溶酶体贮积症 (LSD)。JCR 希望通过 J-Brain Cargo®技术，将溶酶体酶递送至身体和大脑，从而解决 LSD 尚未解决的临床难题。

  亨特综合征（黏多糖贮积症II型，或MPS II）又名亨特综合征，是一种X连锁隐性遗传的溶酶体贮积症，由艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶缺乏引起。该酶能够分解体内称为糖胺聚糖（GAG，也称为黏多糖）的复杂碳水化合物。据JCR研究估计，全球约有2000-3000人患有亨特综合征，该病会导致一系列躯体和神经系统症状。目前亨特综合征的标准治疗方法是酶替代疗法。与MPS II相关的中枢神经系统症状至今仍未得到充分的医疗满足。

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20260721743638/en/JCR-Pharmaceuticals-Receives-Marketing-Authorization-in-the-United-Arab-Emirates-for-IZCARGO-a-Blood-Brain-Barrier-Penetrating-Enzyme-Replacement-Therapy-for-Hunter-Syndrome