2026年07月16日，默沙东宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Lipfendra（enlictide）作为一种治疗方法，与饮食和运动一起使用，以降低高胆固醇成年人或患有遗传型高胆固醇的人的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），称为杂合家族性高胆固醇血症（HeFH）。

  当血液中有太多的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）或“坏”胆固醇时，就会发生高胆固醇血症。胆固醇是一种蜡状脂肪状物质，你的身体需要它来构建细胞和制造激素，但过多的LDL-C可能是有害的。随着时间的推移，过量的LDL-C会渗透到动脉内壁。与炎性细胞一起被困在动脉壁内，形成斑块。这种积聚会使动脉变窄并限制血流。如果斑块破裂，可能会引发血栓，从而可能导致严重的健康问题，如心脏病发作或中风。

  早期，高胆固醇通常不会引起症状，所以很多人不知道自己有高胆固醇，除非他们进行了一项名为脂质检测的血液检测。一个人吃的食物类型、低水平的体育活动、超重和遗传都会导致高胆固醇水平。

  治疗高胆固醇有很多选择，包括他汀类药物、依折麦布和PCSK9抑制剂。然而，Lipfendra是第一种口服阻断PCSK9的药物。

  Lipfendra的有效性和安全性在两项随机、双盲、安慰剂对照试验（NCT05952856和NCT05952869）中得到了证实，共有3207名患有严重高胆固醇血症的成年人，包括患有和不患有HeFH的人，他们已经在服用最大耐受性他汀类药物。两项试验的主要终点是与安慰剂相比，LDL-C从基线到第24周的百分比变化。

  在第一项试验中，包括有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）病史或ASCVD高危的成年人，平均基线LDL-C为96mg/dL。与安慰剂组相比，Lipfendra组LDL-C从基线到第24周的平均百分比变化为-56%。

  在第二项试验中，仅招募了患有HeFH的成年人，平均基线LDL-C为119 mg/dL。与安慰剂组相比，Lipfendra组LDL-C从基线到第24周的平均百分比变化为-59%。

  在第一项试验中，Lipfendra治疗组和安慰剂组的不良反应频率相似。在第二项试验中，Lipfendra治疗的HeFH成人最常见的不良反应是腹泻和头晕，其发生频率高于安慰剂。在这两项试验中，Lipfendra治疗的患者和安慰剂治疗的患者因不良反应而停止治疗的比例相似。

  Lipfendra®（Enlicitide）20mg片剂，MK-0616，是默沙东开发的一款口服环肽类PCSK9抑制剂，可抑制 PCSK9 与 LDL 受体的结合。。PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9）主要在肝脏表达，是“坏胆固醇”LDL-C升高的帮凶。PCSK9可与肝细胞表面负责清除LDL-C的受体结合，导致大部分LDL-C无法被吸收。

  请参阅随附LIPFENDRA的完整处方信息：

  https://www.merck.com/product/usa/pi_circulars/l/lipfendra/lipfendra_pi.pdf

  信息来源：https://www.merck.com/news/mercks-lipfendra-enlicitide-is-the-first-and-only-once-daily-oral-pcsk9-inhibitor-approved-by-the-u-s-fda-to-reduce-ldl-c-in-adults-with-hypercholesterolemia/