2026年07月17日，诺华公司宣​​布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Fabhalta（iptacopan）伊普可泮用于延缓原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的肾功能下降，这些患者存在疾病进展风险。Fabhalta是一种首创的补体抑制剂，此前已于2024年8月获得FDA加速批准，用于降低原发性IgAN患者的蛋白尿，此次获得优先审评资格。

  Fabhalta的获批基于III期 APPLAUSE-IgAN 研究的数据。结果显示，在两年内，Fabhalta可显著改善估算肾小球滤过率 (eGFR)，且具有统计学意义和临床意义。Fabhalta组的eGFR年均变化为-3.0mL/min/1.73 m²/年，而安慰剂组为 -5.7mL/min/1.73m²/年。Fabhalta在关键肾脏结局指标方面始终优于安慰剂。APPLAUSE-IgAN 研究表明，Fabhalta具有良好的安全性，与先前报道的数据一致。IgAN患者使用Fabhalta最常见的不良事件为腹痛、头晕和恶心。Fabhalta可能会增加由荚膜细菌引起的严重感染风险，目前仅可通过风险评估和缓解策略 (REMS) 项目获得，该项目要求患者在治疗前接种适当的疫苗 。

  Fabhalta（Iptacopan）伊普可泮是一种口服 B 因子抑制剂，旨在选择性地靶向替代补体途径，该途径是IgAN中肾小球炎症和肾损伤的几个关键驱动因素之一。通过抑制B因子，Fabhalta旨在减少持续的补体介导损伤并延缓疾病进展。Fabhalta 已获得多种补体介导疾病（包括 IgAN）的监管批准，目前正在评估其在多种罕见肾脏疾病中的疗效。

  IgA肾病是最常见的自身免疫性肾病之一，每年全球约有25/百万人口被新诊断为IgA肾病。高达50%的持续性蛋白尿IgA肾病患者会在确诊后10至20年内进展为肾衰竭，通常需要透析和/或肾移植，给患者带来沉重的负担。由于每位IgA肾病患者的病程都是独一无二的，因此，获得作用机制不同的有效靶向疗法可以帮助医生为患者选择最合适的治疗方案。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/16/3328875/0/en/novartis-fabhalta-iptacopan-receives-fda-traditional-approval-as-first-and-only-complement-inhibitor-to-significantly-slow-kidney-function-decline-in-primary-igan.html