Avastin（Bevacizumab）获日本（MHLW）批准新适症，用于治疗2型神经纤维瘤病 - 新药热点

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Avastin（Bevacizumab）获日本（MHLW）批准新适症，用于治疗2型神经纤维瘤病

2026-06-28 15:14:48 来源: 作者: 【大中小】浏览:14次评论:0条

Avastin（Bevacizumab）获日本扩大批准，作为世界上第一个治疗选项有限2型神经纤维瘤病新的治疗选项。

2026年06月19日，中外制药株式宣布，抗恶性肿瘤剂/抗VEGF※1人源化单克隆抗体Avastin（Bevacizumab[基因重组]）点滴静脉注射用100mg/4mL、400mg/16mL」获日本厚生劳动省（MHLW）已批准新适应，用于治疗神经纤维瘤症2型（neurofibromatosis type2:NF2）。

关于BeatNF2试验

BeatNF2试验（FMU2019-01-NF2试验/jRCT2080224914）是以遗传性疑难杂症NF2为对象，对阿巴斯汀的有效性和安全性进行评价的医生主导的多设施共同国内第II相安慰剂对照双盲随机对照化比较试验。

本试验以62名患者为对象，在初期治疗期间的前半部分22周时之前，每隔2周给予阿巴斯汀或安慰剂，后半部分24周以后到46周时，所有病例每隔2周给予Avastin。在之后的过程观察期间，主治医生判断为再恶化的情况下，最多可以投用6次Avastin。

作为主要评价项目的“根据与临床试验药物给药开始24周时点的基线的比较，最高语音清晰度※2的评价，听力改善患者的比例”，Avastin给药组为16.1%（5/31例，95%置信区间：5.5-33.7），安慰剂给药组为3.2%（1/31例，95%置信区间：0.1-16.7），没有统计学上的显著差异（P=0.0858）。另一方面，在给药期间，听力指标的改善以及作为次要评价项目的肿瘤体积的减少倾向等被提示。关于安全性，在给予阿巴斯汀的61例中，57.4%（35/61例）出现了不良反应，主要不良反应为高血压18.0%（11/61例）。

※1VEGF：Vascular Endothelial Growth Factor（血管内皮增殖因子）

※2最高语音清晰度是语言听力的指标。在单音节的听力测试中，是指在调整声音大小的同时，正确率最高的音量下的听力比例（%）。这个数值越高，能听到声音就能正确理解语言的能力越高，也是衡量助听器效果的标准。

关于神经纤维瘤症2型（NF2）

NF2是左右两侧会出现听神经肿瘤（前庭神经鞘瘤）的常染色体显性遗传性疾病。听神经肿瘤引起的症状很多，有耳聋、头晕、摇晃、耳鸣等。另外，作为脊髓神经鞘瘤的症状，还有手脚麻痹、知觉下降、无力等。

本次批准基于医生主导的国内II期临床试验BeatNF2试验的成绩，该试验对NF2评价了阿巴斯汀的有效性和安全性。

对听神经肿瘤进行过程观察、手术、放疗。也有良性肿瘤几乎不成长的情况，不过，症状的发生和肿瘤的成长明显的情况，也有通过手术摘除肿瘤的情况，从长期来看对预后有影响。由于手术听力的保存难，术后伴随神经障碍的合并的风险也存在。

根据海外报告，发病率为25000~60000人中有1人的稀有疾病，在国内2009～2013年提交临床调查个人票的人约800人。多数在10～20代发病。

关于Avastin（Bevacizumab）

Avastin（Bevacizumab）是一种抗体药物，特异性结合VEGF，对肿瘤增殖和转移所需的血管新生起着重要作用，抑制其作用。在国内2007年6月对各种各样的癌种的治疗指南被定位为标准治疗药之一。2个适应症（不能治愈切除的进展·复发的结肠·直肠癌，除了扁平上皮癌以外不能切除的进展·复发的非小细胞肺癌，不能手术或复发乳腺癌，恶性神经胶质瘤，卵巢癌，进展或复发的宫颈癌，不能切除的肝细胞癌）取得了承认。